曲普瑞林 6 个月制剂在中枢性性早熟患者中的疗效、安全性和药代动力学 (PK)
2017年7月27日 更新者：Debiopharm International SA
一项关于 Triptorelin Pamoate (Embonate) 22.5 mg 6 个月制剂在中枢性（促性腺激素依赖性）性早熟患者中的疗效、安全性和药代动力学的开放标签、非比较、多中心研究
该研究将调查曲普瑞林 22.5 毫克 6 个月制剂对 44 名中枢性性早熟患者的疗效、安全性和药代动力学。
每位患者的总研究持续时间为 12 个月（48 周）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
44
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Monterrey、墨西哥
- Hospital Universitario de Monterrey
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Santiago、智利
- IDIMI
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85053
- Pediatric Endocrinology of Phoenix
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California
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San Diego、California、美国
- Children's National Medical Center
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District of Columbia
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Washington, D.C.、District of Columbia、美国
- Children's National Medical Center
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Florida
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Orlando、Florida、美国
- Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice
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Tallahassee、Florida、美国、32308
- Nancy Wright MD P.A.
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国
- Washington University
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国
- Hackensack University Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、美国
- Women's & Children's Hospital of Buffalo
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国
- Cincinnati Children's Hospital
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73112
- Lynn Health Science Institute
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Washington
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Seattle、Washington、美国
- Swedish Pediatric Specialist
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 9年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 女孩和男孩分别在 8 岁和 9 岁之前开始出现性特征发育（根据 Tanner 方法，女孩的乳房发育或男孩的睾丸增大），并且候选人在研究开始后接受至少 12 个月的 GnRH 激动剂治疗。
- 2-8岁（含）（即 < 9 岁）女童和 2-9 岁（包括 < 10 岁）对于开始接受曲普瑞林治疗的男孩。
- 在性早熟的第一个迹象出现后最迟 18 个月开始曲普瑞林治疗。
- 差异 (Δ) 骨龄（Greulich 和 Pyle 方法）- 实足年龄 ≥ 1 岁。
- 治疗开始前 GnRH 激动剂刺激试验后 30 分钟青春期型 LH 反应（醋酸亮丙瑞林 20 μg/kg SC）≥ 6 IU/L。
- 青春期的临床证据，定义为女孩乳房发育 Tanner 分期 ≥ 2 和男孩睾丸体积 ≥ 4 mL (cc)。
- 由父母一方或父母双方（根据当地要求）、责任父母或法定监护人（如适用）签署的知情同意书；如果 ≥ 7 岁，则由孩子签署同意。
非入选标准：
- 促性腺激素非依赖性（外周）性早熟：垂体分泌促性腺激素或促性腺激素非依赖性性腺或肾上腺性类固醇分泌。
- 非进展性孤立性早产。
- 存在不稳定的颅内肿瘤或需要神经外科手术或脑照射的颅内肿瘤。 不需要手术的错构瘤患者符合条件。
- 肾脏（肌酐 > 2 x ULN）或肝功能损害（胆红素或 ASAT > 3 x ULN）的证据。
- 可能干扰生长或其他研究终点的任何其他状况或慢性疾病或治疗（例如 慢性类固醇使用[轻度局部类固醇除外]、肾功能衰竭、糖尿病、中度至重度脊柱侧凸、既往治疗过的颅内肿瘤）。
- 先前或当前使用 GnRH 激动剂、醋酸甲羟孕酮、生长激素或胰岛素样生长因子 1 (IGF 1) 进行治疗。
- 可能干扰研究访问的重大医学或精神疾病。
- 诊断为身材矮小，即低于同龄平均身高 > 2.25 SD。
- 妊娠试验阳性。
- 已知对任何测试材料或相关化合物过敏。
- 使用抗凝剂（肝素和香豆素衍生物）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：曲普瑞林
曲普瑞林 22.5 mg，肌肉注射 (IM)，第 1 天和第 169 天
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注射用粉剂和溶液
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 6 个月亮丙瑞林刺激后 30 分钟黄体生成素 (LH) 抑制至青春期前水平的儿童百分比
大体时间：第 6 个月
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这是一项实验室测试，旨在了解有多少百分比的参与者在第 6 个月时恢复到青春期前的正常水平。
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第 6 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在第 1、2、3、9 和 12 个月接受亮丙瑞林刺激后 30 分钟，LH 抑制儿童达到青春期前水平的百分比
大体时间：在第 1、2、3、9 和 12 个月
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这是一项实验室测试，旨在了解在每个时间点有多少儿童通过药物恢复到青春期前的正常水平。
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在第 1、2、3、9 和 12 个月
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第 6 至 12 个月亮丙瑞林刺激后 30 分钟维持 LH 抑制的儿童百分比
大体时间：从第 6 个月到第 12 个月
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这是一项实验室测试，旨在了解从第 6 个月到第 12 个月，有多少儿童保持在青春期前的正常水平。
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从第 6 个月到第 12 个月
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月亮丙瑞林刺激后 30 分钟 LH 抑制（LH ≤ 4 IU/L）儿童的百分比
大体时间：在第 1、2、3、6、9 和 12 个月
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这是一项实验室测试，旨在了解在每个时间点有多少儿童因药物而恢复到低于青春期前正常水平的水平。
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在第 1、2、3、6、9 和 12 个月
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第 6 至 12 个月亮丙瑞林刺激后 30 分钟维持 LH 抑制在 </= 4 IU/L 的儿童百分比
大体时间：从第 6 个月到第 12 个月
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这是一项实验室测试，旨在了解从第 6 个月到第 12 个月，有多少儿童的青春期前水平保持在低于正常水平。
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从第 6 个月到第 12 个月
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月时黄体生成素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 相对于基线的变化
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月雌二醇水平相对于基线的变化
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月睾酮水平相对于基线的变化
大体时间：第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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第 1、2、3、6、9 和 12 个月的基线
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在第 1、2、3、6、9 和 12 个月时具有青春期前雌二醇或睾酮水平的儿童百分比
大体时间：在第 1、2、3、6、9 和 12 个月
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在第 1、2、3、6、9 和 12 个月
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没有较高基础 LH 和雌二醇或睾酮的儿童百分比
大体时间：第二次曲普瑞林注射后 2 天（第 171 天）
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第二次曲普瑞林注射后 2 天（第 171 天）
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第 6 个月和第 12 个月时每 2000 年 CDC 生长图表的年龄别身高 Z 分数相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月 CDC 增长图表中年龄别身高百分位数的基线变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的生长速度相对于基线的变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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在第 6 个月和第 12 个月时没有骨龄/实足年龄比从基线增加的参与者百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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在第 6 个月和第 12 个月达到性成熟稳定的儿童百分比
大体时间：在第 6 个月和第 12 个月
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在第 6 个月和第 12 个月
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与基线相比，第 6 个月和第 12 个月时子宫长度退化的女孩百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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与第 6 个月和第 12 个月时的基线相比，睾丸体积没有进展的男孩百分比
大体时间：第 6 个月和第 12 个月的基线
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第 6 个月和第 12 个月的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Tala Dajani, MD、Pediatric Endocrinology of Phoenix, Arizona
- 首席研究员：Barry Reiner, MD、Barry J. Reiner, MD, LLC, Baltimore, Maryland
- 首席研究员：Galal Salem, MD、SRCR, Inc, Bell Gardens, California
- 首席研究员：Heidi Shea, MD、Endocrine Associates of Dallas, Plano, Texas
- 首席研究员：Mark Rappaport, MD、Pediatric Endocrine Associates, Atlanta, Georgia
- 首席研究员：Opada Alzohaili, MD、Alzohaili Medical Consultants, Dearborn, Michigan
- 首席研究员：Quentin Van Meter, MD、Van Meter Pediatric Endocrinology, Peachtree City, Georgia
- 首席研究员：David Domek, MD、Lynn health Science Institute, Oklahoma City
- 首席研究员：Kathleen Bethin, MD、Women's & Children's Hospital of Buffalo, New York
- 首席研究员：Paul Kaplowitz, MD、Children's National Medical Center, Washington
- 首席研究员：Karen Klein, MD、Children's National Medical Center, San Diego, California
- 首席研究员：Diane Merritt, MD、Washington University, St. Louis, Missouri
- 首席研究员：Susan Rose, MD、Cincinnati Children's Hospital, Ohio
- 首席研究员：Gad Kletter, MD、Swedish Pediatric Specialist, Seattle, Washington
- 首席研究员：Javier Aisenberg, MD、Hackensack university medical center, New Jersey
- 首席研究员：Dennis Brenner, MD、St. Barnabas Medical Center, Livingston, New Jersey
- 首席研究员：Douglas Rogers, MD、Cleveland Clinic, Ohio
- 首席研究员：Lawrence Silverman, MD、Goryeb Children's Hospital, Morristown, New Jersey
- 首席研究员：Peter Lee, MD、Penn State Hershey Children's Hospital, Pennsylvania
- 首席研究员：Ricardo Gomez, MD、Children's Hospital, New Orleans, Louisiana
- 首席研究员：Fernando Cassorla, MD、IDIMI, Santiago, Chile
- 首席研究员：Joshua Yang, MD、Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice, Orlando, Florida
- 首席研究员：Erica Eugster, MD、James Whitcomb Riley Hospital for Children, Indianapolis, Indiana
- 首席研究员：Oscar Flores, MD、Hospital Universitario de Monterrey, Mexico
- 首席研究员：Nancy Wright, MD、Nancy Wright MD P.A., Tallahasse, Florida
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Carel JC, Eugster EA, Rogol A, Ghizzoni L, Palmert MR; ESPE-LWPES GnRH Analogs Consensus Conference Group, Antoniazzi F, Berenbaum S, Bourguignon JP, Chrousos GP, Coste J, Deal S, de Vries L, Foster C, Heger S, Holland J, Jahnukainen K, Juul A, Kaplowitz P, Lahlou N, Lee MM, Lee P, Merke DP, Neely EK, Oostdijk W, Phillip M, Rosenfield RL, Shulman D, Styne D, Tauber M, Wit JM. Consensus statement on the use of gonadotropin-releasing hormone analogs in children. Pediatrics. 2009 Apr;123(4):e752-62. doi: 10.1542/peds.2008-1783. Epub 2009 Mar 30.
- Martinez-Aguayo A, Hernandez MI, Beas F, Iniguez G, Avila A, Sovino H, Bravo E, Cassorla F. Treatment of central precocious puberty with triptorelin 11.25 mg depot formulation. J Pediatr Endocrinol Metab. 2006 Aug;19(8):963-70. doi: 10.1515/jpem.2006.19.8.963.
- Houk CP, Kunselman AR, Lee PA. The diagnostic value of a brief GnRH analogue stimulation test in girls with central precocious puberty: a single 30-minute post-stimulation LH sample is adequate. J Pediatr Endocrinol Metab. 2008 Dec;21(12):1113-8. doi: 10.1515/jpem.2008.21.12.1113.
- Lahlou N, Carel JC, Chaussain JL, Roger M. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of GnRH agonists: clinical implications in pediatrics. J Pediatr Endocrinol Metab. 2000 Jul;13 Suppl 1:723-37. doi: 10.1515/jpem.2000.13.s1.723.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年4月1日
初级完成 (实际的)
2013年8月1日
研究完成 (实际的)
2014年7月1日
研究注册日期
首次提交
2011年11月7日
首先提交符合 QC 标准的
2011年11月8日
首次发布 (估计)
2011年11月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年7月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年7月27日
最后验证
2017年7月1日
更多信息
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