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Efficacité, innocuité et pharmacocinétique (PK) de la formulation de triptoréline sur 6 mois chez les patients atteints de puberté précoce centrale

27 juillet 2017 mis à jour par: Debiopharm International SA

Une étude ouverte, non comparative et multicentrique sur l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de la formulation de 22,5 mg de pamoate de triptoréline (Embonate) sur 6 mois chez des patients souffrant de puberté précoce centrale (dépendante des gonadotrophines)

L'étude étudiera l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de la formulation de triptoréline 22,5 mg sur 6 mois chez 44 patients souffrant de puberté précoce centrale. La durée totale de l'étude par patient sera de 12 mois (48 semaines).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

44

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chili
      • Santiago, Chili
        • IDIMI
  • Mexique
      • Monterrey, Mexique
        • Hospital Universitario de Monterrey
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85053
        • Pediatric Endocrinology of Phoenix
    • California
      • San Diego, California, États-Unis
        • Children's National Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington, D.C., District of Columbia, États-Unis
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis
        • Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice
      • Tallahassee, Florida, États-Unis, 32308
        • Nancy Wright MD P.A.
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
        • Washington University
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis
        • Women's & Children's Hospital of Buffalo
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73112
        • Lynn Health Science Institute
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis
        • Swedish Pediatric Specialist

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 9 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Début du développement des caractéristiques sexuelles avant 8 et 9 ans chez les filles et les garçons, respectivement (développement mammaire chez les filles ou élargissement des testicules chez les garçons selon la méthode de Tanner), et candidat à recevoir au moins 12 mois de thérapie agoniste de la GnRH après l'entrée à l'étude.
  2. De 2 à 8 ans inclus (c'est-à-dire < 9 ans) pour les filles et 2-9 ans inclus (c'est-à-dire < 10 ans) pour les garçons au début du traitement par la triptoréline.
  3. Initiation du traitement par la triptoréline au plus tard 18 mois après l'apparition des premiers signes de puberté précoce.
  4. Différence (Δ) âge osseux (méthode de Greulich et Pyle) - âge chronologique ≥ 1 an.
  5. Réponse de LH de type pubertaire 30 minutes après un test de stimulation par un agoniste de la GnRH avant le début du traitement (acétate de leuprolide 20 μg/kg SC) ≥ 6 UI/L.
  6. Preuve clinique de la puberté, définie comme un stade de Tanner ≥ 2 pour le développement des seins chez les filles et un volume testiculaire ≥ 4 mL (cc) chez les garçons.
  7. Consentement éclairé signé par un parent ou les deux parents (selon les exigences locales), par le parent responsable ou par le tuteur légal (le cas échéant) ; consentement signé par l'enfant si ≥ 7 ans.

Critères de non inclusion :

  1. Puberté précoce indépendante des gonadotrophines (périphérique) : sécrétion extra-hypophysaire de gonadotrophines ou sécrétion de stéroïdes sexuels gonadiques ou surrénales indépendante des gonadotrophines.
  2. Thélarche prématuré isolé non évolutif.
  3. Présence d'une tumeur intracrânienne instable ou d'une tumeur intracrânienne nécessitant une neurochirurgie ou une irradiation cérébrale. Les patients atteints d'hamartomes ne nécessitant pas de chirurgie sont éligibles.
  4. Preuve d'insuffisance rénale (créatinine > 2 x LSN) ou hépatique (bilirubine ou ASAT > 3 x LSN).
  5. Toute autre condition ou maladie chronique ou traitement pouvant interférer avec la croissance ou d'autres critères d'évaluation de l'étude (par ex. utilisation chronique de stéroïdes [à l'exception des stéroïdes topiques légers], insuffisance rénale, diabète, scoliose modérée à sévère, tumeur intracrânienne préalablement traitée).
  6. Traitement antérieur ou actuel avec un agoniste de la GnRH, l'acétate de médroxyprogestérone, l'hormone de croissance ou le facteur de croissance analogue à l'insuline (IGF 1).
  7. Maladie médicale ou psychiatrique majeure qui pourrait interférer avec les visites d'étude.
  8. Diagnostic de petite taille, c'est-à-dire > 2,25 SD en dessous de la taille moyenne pour l'âge.
  9. Test de grossesse positif.
  10. Hypersensibilité connue à l'un des matériaux de test ou à des composés apparentés.
  11. Utilisation d'anticoagulants (héparine et dérivés coumariniques).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Triptoréline
Triptoréline 22,5 mg, intramusculaire (IM), au jour 1 et au jour 169
Médicament: Triptoréline
Poudre et solution pour solution injectable
Autres noms:
  • Trelstar

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'enfants présentant une suppression de l'hormone lutéinisante (LH) à des niveaux prépubères 30 minutes après la stimulation par leuprolide au mois 6
Délai: Mois 6
Il s'agit d'un test de laboratoire pour voir quel pourcentage de participants sont revenus à des niveaux normaux avant la puberté au mois 6.
Mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage d'enfants présentant une suppression de la LH aux niveaux prépubères 30 minutes après la stimulation par leuprolide aux mois 1, 2, 3, 9 et 12
Délai: aux mois 1, 2, 3, 9 et 12
Il s'agit d'un test de laboratoire pour voir quel pourcentage d'enfants ont retrouvé des niveaux normaux avant la puberté grâce au médicament à chaque instant.
aux mois 1, 2, 3, 9 et 12
Pourcentage d'enfants maintenant la suppression de la LH aux niveaux prépubères 30 minutes après la stimulation par le leuprolide du mois 6 au mois 12
Délai: du 6 au 12 mois
Ceci est un test de laboratoire pour voir quel pourcentage d'enfants est resté au niveau normal avant la puberté du mois 6 au mois 12.
du 6 au 12 mois
Pourcentage d'enfants avec suppression de la LH (LH ≤ 4 UI/L) 30 minutes après la stimulation par leuprolide aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Délai: aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Il s'agit d'un test de laboratoire pour voir quel pourcentage d'enfants sont revenus à des niveaux inférieurs à la normale avant la puberté par le médicament à chaque instant.
aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Pourcentage d'enfants maintenant la suppression de la LH à </= 4 UI/L 30 minutes après la stimulation par leuprolide du 6e au 12e mois
Délai: du 6 au 12 mois
Il s'agit d'un test de laboratoire pour voir quel pourcentage d'enfants est resté au niveau inférieur à la normale avant la puberté du mois 6 au mois 12.
du 6 au 12 mois
Changement par rapport au départ de l'hormone lutéinisante (LH) et de l'hormone folliculo-stimulante (FSH) aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Délai: Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'estradiol aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Délai: Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des niveaux de testostérone aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Délai: Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Base de référence aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Pourcentage d'enfants ayant des niveaux prépubères d'œstradiol ou de testostérone aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Délai: aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
aux mois 1, 2, 3, 6, 9 et 12
Pourcentage d'enfants sans LH basale plus élevée et œstradiol ou testostérone
Délai: à 2 jours après la deuxième injection de triptoréline (jour 171)
à 2 jours après la deuxième injection de triptoréline (jour 171)
Changement par rapport à la ligne de base du score Z de la taille pour l'âge selon les graphiques de croissance du CDC de 2000 aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de taille pour l'âge selon les courbes de croissance du CDC de 2000 aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12
Changement de la vitesse de croissance par rapport au départ aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12
Pourcentage de participants sans augmentation de l'âge osseux/âge chronologique par rapport au départ aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12
Pourcentage d'enfants atteignant la stabilisation de la maturité sexuelle aux mois 6 et 12
Délai: aux mois 6 et 12
aux mois 6 et 12
Pourcentage de filles présentant une régression de la longueur utérine par rapport à la référence aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12
Pourcentage de garçons sans progression des volumes testiculaires par rapport au départ aux mois 6 et 12
Délai: Base de référence aux mois 6 et 12
Base de référence aux mois 6 et 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Debiopharm International SA

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Tala Dajani, MD, Pediatric Endocrinology of Phoenix, Arizona
  • Chercheur principal: Barry Reiner, MD, Barry J. Reiner, MD, LLC, Baltimore, Maryland
  • Chercheur principal: Galal Salem, MD, SRCR, Inc, Bell Gardens, California
  • Chercheur principal: Heidi Shea, MD, Endocrine Associates of Dallas, Plano, Texas
  • Chercheur principal: Mark Rappaport, MD, Pediatric Endocrine Associates, Atlanta, Georgia
  • Chercheur principal: Opada Alzohaili, MD, Alzohaili Medical Consultants, Dearborn, Michigan
  • Chercheur principal: Quentin Van Meter, MD, Van Meter Pediatric Endocrinology, Peachtree City, Georgia
  • Chercheur principal: David Domek, MD, Lynn health Science Institute, Oklahoma City
  • Chercheur principal: Kathleen Bethin, MD, Women's & Children's Hospital of Buffalo, New York
  • Chercheur principal: Paul Kaplowitz, MD, Children's National Medical Center, Washington
  • Chercheur principal: Karen Klein, MD, Children's National Medical Center, San Diego, California
  • Chercheur principal: Diane Merritt, MD, Washington University, St. Louis, Missouri
  • Chercheur principal: Susan Rose, MD, Cincinnati Children's Hospital, Ohio
  • Chercheur principal: Gad Kletter, MD, Swedish Pediatric Specialist, Seattle, Washington
  • Chercheur principal: Javier Aisenberg, MD, Hackensack university medical center, New Jersey
  • Chercheur principal: Dennis Brenner, MD, St. Barnabas Medical Center, Livingston, New Jersey
  • Chercheur principal: Douglas Rogers, MD, Cleveland Clinic, Ohio
  • Chercheur principal: Lawrence Silverman, MD, Goryeb Children's Hospital, Morristown, New Jersey
  • Chercheur principal: Peter Lee, MD, Penn State Hershey Children's Hospital, Pennsylvania
  • Chercheur principal: Ricardo Gomez, MD, Children's Hospital, New Orleans, Louisiana
  • Chercheur principal: Fernando Cassorla, MD, IDIMI, Santiago, Chile
  • Chercheur principal: Joshua Yang, MD, Arnold Palmer Pediatric Endocrinology Practice, Orlando, Florida
  • Chercheur principal: Erica Eugster, MD, James Whitcomb Riley Hospital for Children, Indianapolis, Indiana
  • Chercheur principal: Oscar Flores, MD, Hospital Universitario de Monterrey, Mexico
  • Chercheur principal: Nancy Wright, MD, Nancy Wright MD P.A., Tallahasse, Florida

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2013

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 novembre 2011

Première publication (Estimation)

9 novembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juillet 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 juillet 2017

Dernière vérification

1 juillet 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Debio 8206-CPP-301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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