Un estudio para probar la posibilidad de reacción cruzada inducida por el fármaco idursulfasa a GSK2788723
21 de septiembre de 2017 actualizado por: GlaxoSmithKline
Un estudio para probar la posibilidad de reacción cruzada de los anticuerpos inducidos por ELAPRASE (R) a GSK2788723 ELAPRASE es una marca comercial propiedad de un tercero
El estudio IDS116406 será un estudio de flebotomía no intervencionista en pacientes con síndrome de Hunter que actualmente están siendo tratados con idursulfasa, una terapia de reemplazo enzimático, y en al menos un solo paciente que no haya recibido tratamiento, si es posible reclutarlo.
A todos los pacientes inscritos en el estudio se les realizará una única extracción de sangre para el análisis de anticuerpos inducidos por esta terapia de reemplazo enzimático (idursulfasa).
Las muestras de pacientes con respuestas positivas a los anticuerpos inducidos por idursulfasa se utilizarán para evaluar más a fondo si los anticuerpos inducidos por idursulfasa se unen a las moléculas GSK2788723 in vitro y si estos anticuerpos neutralizan la bioactividad de GSK2788723 in vitro.
Cada sujeto tendrá una visita de evaluación, que puede ocurrir en su visita ambulatoria programada regularmente.
Si el paciente acepta participar en el estudio, se extraerá una muestra de sangre (volumen total de aproximadamente 3 ml) para el análisis de inmunogenicidad antes de la infusión del tratamiento actual.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio IDS116406 será un estudio de flebotomía no intervencionista en pacientes con síndrome de Hunter que actualmente están siendo tratados con idursulfasa, una terapia de reemplazo enzimático, y en al menos un solo paciente que no haya recibido tratamiento, si es posible reclutarlo.
A todos los pacientes inscritos en el estudio se les realizará una única extracción de sangre para el análisis de anticuerpos inducidos por esta terapia de reemplazo enzimático (idursulfasa).
Las muestras de pacientes con respuestas positivas a los anticuerpos inducidos por idursulfasa se utilizarán para evaluar más a fondo si los anticuerpos inducidos por idursulfasa se unen a las moléculas GSK2788723 in vitro y si estos anticuerpos neutralizan la bioactividad de GSK2788723 in vitro.
Cada sujeto tendrá una visita de evaluación, que puede ocurrir en su visita ambulatoria programada regularmente.
Si el paciente acepta participar en el estudio, se extraerá una muestra de sangre (volumen total de aproximadamente 3 ml) para el análisis de inmunogenicidad antes de la infusión del tratamiento actual.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
10
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
-
Tokyo, Japón, 157-8535
- GSK Investigational Site
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Aproximadamente 11 sujetos se inscribirán en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
Un sujeto será elegible para su inclusión en este estudio solo si el paciente cumple con los criterios 1 y 2 o 1 y 3:
- Diagnosticado con el síndrome de Hunter
- Pacientes con síndrome de Hunter que están siendo tratados con idursulfasa
- Pacientes con síndrome de Hunter que nunca hayan recibido tratamiento con idursulfasa (si es posible*) *Este estudio también intentará reclutar a 1 paciente que nunca haya recibido idursulfasa. Si no se ha identificado a un paciente ingenuo dentro de un período de tiempo acordado entre GSK y el investigador, el estudio concluirá sin esta muestra.
Criterio de exclusión:
- Los sujetos que actualmente participan en otro ensayo clínico no pueden inscribirse en este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Cohorte 1
A los pacientes se les realizará una única extracción de sangre para el análisis de anticuerpos inducidos por idursulfasa.
Las muestras se utilizarán para evaluar más a fondo si los anticuerpos inducidos por la idursulfasa se unen a las moléculas de GSK2788723 in vitro y si estos anticuerpos neutralizan la bioactividad de GSK2788723 in vitro.
|
versión recombinante de IDS producida a partir de fibroblastos humanos.
la idursulfasa está aprobada para la administración intravenosa (IV) cada semana (EW).
Otros nombres:
GSK2788723 está siendo desarrollado por JCR y GSK para el tratamiento del síndrome de Hunter
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Nivel y capacidad de unión y neutralización de anticuerpos inducidos por idursulfasa tras la administración de idursulfasa
Periodo de tiempo: 1 día
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Evaluar la reactividad cruzada de los anticuerpos inducidos por idursulfasa a GSK2788723, in vitro
|
1 día
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de abril de 2012
Finalización primaria (Actual)
11 de junio de 2012
Finalización del estudio (Actual)
11 de junio de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de mayo de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de mayo de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de septiembre de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de septiembre de 2017
Última verificación
1 de septiembre de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Enfermedades del tejido conectivo
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Mucinosis
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Mucopolisacaridosis II
- Mucopolisacaridosis
Otros números de identificación del estudio
- 116406
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .