Compromiso pulmonar en pacientes con enfermedad de Fabry
26 de mayo de 2014 actualizado por: University of Zurich
Impacto del tratamiento con agalsidasa alfa en la función pulmonar y en la afectación pulmonar en pacientes con enfermedad de Fabry. Un estudio observacional retrospectivo multicéntrico
El objetivo de este estudio es investigar si la Agalsidasa alfa, un fármaco habitualmente prescrito en pacientes con enfermedad de Fabry, se asocia a una mejoría del compromiso pulmonar.
Según la Iniciativa Global para la Enfermedad Pulmonar Obstructiva (GOLD), los marcadores sustitutos de las enfermedades pulmonares obstructivas son una disminución tanto del volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) como de la relación FEV1/FVC, mientras que la FVC es la capacidad vital forzada.
Sin embargo, la medición de estos parámetros de la función pulmonar está indicada como exámenes de seguimiento anuales con o sin tratamiento con Agalsidasa alfa en pacientes con enfermedad de Fabry.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las pruebas de función pulmonar y las mediciones de DLCO se realizan anualmente en relación con los exámenes de seguimiento anuales en el Departamento de Medicina Interna del Hospital Universitario de Zúrich.
Recogeremos retrospectivamente los resultados de la prueba de función pulmonar (espirometría).
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
110
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Zurich, Suiza
- University Hospital Zurich, Division of Internal Medicine
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes ambulatorios en el Hospital Universitario de Zúrich con enfermedad de Fabry
Descripción
Criterios de inclusión:
- Todos los pacientes con diagnóstico establecido de enfermedad de Fabry
Criterio de exclusión:
- Falta consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mediciones de la función pulmonar
Periodo de tiempo: Desde la primera consulta hasta la actualidad
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Análisis retrospectivo de los parámetros de función pulmonar medidos anualmente para investigar los cambios en la función pulmonar en pacientes con enfermedad de Fabry
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Desde la primera consulta hasta la actualidad
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de junio de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de junio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de junio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
28 de mayo de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de mayo de 2014
Última verificación
1 de mayo de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades metabólicas
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Trastornos del metabolismo de los lípidos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Esfingolipidosis
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedades de pequeños vasos cerebrales
- Lipidosis
- Metabolismo de lípidos, errores congénitos
- Enfermedad de Fabry
Otros números de identificación del estudio
- Fabry
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