Enfermedad pulmonar y su efecto sobre el trabajo de los glóbulos blancos en los pulmones
5 de noviembre de 2025 actualizado por: University of Florida
El papel de las enfermedades conformacionales en la función de los macrófagos
El propósito de este estudio es observar cómo la deficiencia de alfa-1-antitripsina (AAT) y la fibrosis quística (FQ) afectan los glóbulos blancos de los pulmones, llamados macrófagos, y su capacidad de trabajo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
La deficiencia de AAT es un trastorno genético que afecta a alrededor de 100 000 personas en los EE. UU., incluido el 1-3 % de todas las personas diagnosticadas con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). En las personas con deficiencia de AAT diagnosticadas con EPOC, originalmente se creía que la causa de la enfermedad se debía a la falta de suministro de alfa-1 antitripsina. Sin embargo, la información inicial recopilada en nuestro laboratorio sugiere que otra causa del desarrollo de la EPOC y el progreso de la enfermedad puede deberse a un mal funcionamiento de los macrófagos.
La FQ también es un trastorno genético que afecta a 1 de cada 300 nacimientos entre la población caucásica. Uno de los principales síntomas de la FQ es la inflamación del tejido pulmonar. Los macrófagos pulmonares desempeñan un papel importante en la inflamación pulmonar y ayudan a resolver la inflamación.
La inflamación es una defensa importante del cuerpo. Es la respuesta del cuerpo a los gérmenes que causan infecciones y las cosas que pueden causar irritación, así como una forma en que el cuerpo repara el tejido dañado.
Sugerimos que los efectos de la deficiencia de AAT y CF disminuyen la respuesta inflamatoria en los pulmones y también restringen la capacidad de los macrófagos para corregir esa inflamación una vez que ocurre.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
220
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Allison E. Faunce, B.A.
- Número de teléfono: 352-273-8666
- Correo electrónico: Allison.Faunce@medicine.ufl.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Michelle Owens, RN, BSN
- Número de teléfono: 352-273-6339
- Correo electrónico: Sandra.Owens@medicine.ufl.edu
Ubicaciones de estudio
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
- Reclutamiento
- Shands at the University of Florida
-
Contacto:
- Michelle Owens, RN,BSN
- Número de teléfono: 352-273-6339
- Correo electrónico: Sandra.Owens@medicine.ufl.edu
-
Contacto:
- Allison Faunce, B.A.
- Número de teléfono: 352-273-8666
- Correo electrónico: Allison.Faunce@medicine.ufl.edu
-
Investigador principal:
- Karina Serban, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sujetos con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT), sujetos con fibrosis quística (FQ) con mutación Delta F508 y sujetos sin ningún diagnóstico.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado
- Hombre o mujer de 18 años de edad o más
- Prueba de embarazo negativa para mujeres en edad fértil
- Hemoglobina >12,5 g/dl medida el día de la participación
- Prueba de nicotina en orina negativa
Criterio de exclusión:
- Embarazo o lactancia
- Peso < 50 kg
- Historial de anemia que requirió transfusiones de sangre, suplementos de eritropoyetina o suplementos de hierro en los últimos 36 meses
- Hemoglobina conocida <12,5 g/dl en los últimos 90 días
- Presión arterial sistólica > 180 mmHg y/o presión arterial diastólica > 100 mmHg
- Mal acceso venoso
- Donación de sangre de gran volumen (>200 ml o 7 onzas) en los 56 días anteriores (p. donación de sangre con fines de banco de sangre)
- Insuficiencia cardíaca, hemostática o neurológica clínicamente significativa o cualquier otra afección médica significativa que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad del sujeto (p. ej., infarto de miocardio reciente, antecedentes de sangrado prolongado, accidente vascular cerebral, cáncer avanzado o afección médica no controlada)
- Alteración o enfermedad psiquiátrica o cognitiva que afectaría la seguridad del sujeto
- Actual fumador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Deficiencia de AAT
Aquellos diagnosticados con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT).
En cada visita del estudio, se realizará un historial y un examen físico (H&P), extracción de sangre y pruebas de función pulmonar (PFT) con el uso de un inhalador de albuterol.
|
En cada visita del estudio, se le preguntará al participante sobre su historial médico y se le realizará un examen físico.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, a los participantes se les colocará un catéter intravenoso (IV) en una de sus venas y se extraerá sangre de la IV para la prueba del estudio.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, se evaluará la función pulmonar de los participantes.
Esto se hace soplando con fuerza al menos 3 veces en un tubo.
Las pruebas se realizarán dos veces; antes y después del uso de un inhalador de Albuterol.
Otros nombres:
En cada visita de estudio, los sujetos participantes tomarán 2 inhalaciones de un inhalador de Albuterol después de la primera serie de PFT, pero antes de la segunda serie de PFT.
Habrá al menos un período de 30 minutos después del uso del inhalador de Albuterol y el segundo juego de PFT.
Otros nombres:
|
|
Fibrosis quística
Aquellos diagnosticados de Fibrosis Quística (FQ) con mutación Delta F508.
En cada visita del estudio, se realizará un historial y un examen físico (H&P), extracción de sangre y pruebas de función pulmonar (PFT) con el uso de un inhalador de albuterol.
|
En cada visita del estudio, se le preguntará al participante sobre su historial médico y se le realizará un examen físico.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, a los participantes se les colocará un catéter intravenoso (IV) en una de sus venas y se extraerá sangre de la IV para la prueba del estudio.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, se evaluará la función pulmonar de los participantes.
Esto se hace soplando con fuerza al menos 3 veces en un tubo.
Las pruebas se realizarán dos veces; antes y después del uso de un inhalador de Albuterol.
Otros nombres:
En cada visita de estudio, los sujetos participantes tomarán 2 inhalaciones de un inhalador de Albuterol después de la primera serie de PFT, pero antes de la segunda serie de PFT.
Habrá al menos un período de 30 minutos después del uso del inhalador de Albuterol y el segundo juego de PFT.
Otros nombres:
|
|
Sin diagnóstico de enfermedad pulmonar
Aquellos sin el diagnóstico de Deficiencia de AAT o FQ.
En cada visita del estudio, se realizará un historial y un examen físico (H&P), extracción de sangre y pruebas de función pulmonar (PFT) con el uso de un inhalador de albuterol.
|
En cada visita del estudio, se le preguntará al participante sobre su historial médico y se le realizará un examen físico.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, a los participantes se les colocará un catéter intravenoso (IV) en una de sus venas y se extraerá sangre de la IV para la prueba del estudio.
Otros nombres:
En cada visita del estudio, se evaluará la función pulmonar de los participantes.
Esto se hace soplando con fuerza al menos 3 veces en un tubo.
Las pruebas se realizarán dos veces; antes y después del uso de un inhalador de Albuterol.
Otros nombres:
En cada visita de estudio, los sujetos participantes tomarán 2 inhalaciones de un inhalador de Albuterol después de la primera serie de PFT, pero antes de la segunda serie de PFT.
Habrá al menos un período de 30 minutos después del uso del inhalador de Albuterol y el segundo juego de PFT.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Evaluación de la función de los macrófagos.
Periodo de tiempo: En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se extrae la sangre.
|
De cada participante del estudio, recolectaremos sangre de una vena a través de la colocación de un catéter intravenoso (IV).
Completaremos varios experimentos que nos permitirán ver qué tan bien están funcionando las células macrófagas de cada participante.
|
En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se extrae la sangre.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Comparación de la cantidad de alfa-1 antitripsina en la sangre.
Periodo de tiempo: En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se recolectó la sangre.
|
De cada participante del estudio, recolectaremos sangre de una vena a través de una vía intravenosa.
|
En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se recolectó la sangre.
|
|
Comparación de la cantidad de un marcador inflamatorio en la sangre, llamado proteína C reactiva.
Periodo de tiempo: En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se extrae la sangre.
|
De cada participante del estudio, recolectaremos sangre de una vena a través de una vía intravenosa.
|
En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se extrae la sangre.
|
|
Evaluación de la función pulmonar.
Periodo de tiempo: En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se completa la prueba.
|
Se realizarán pruebas de función pulmonar a cada participante del estudio.
Esto se hace soplando con fuerza en un tubo en al menos 3 ocasiones distintas.
El albuterol, un medicamento inhalado que se usa para expandir las vías respiratorias de los pulmones, se administrará después de la prueba de función pulmonar y luego se repetirá la prueba después de 30 minutos.
|
En promedio, dentro de los 30 días desde el momento en que se completa la prueba.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Karina Serban, MD, University of Florida, College of Medicine, Division of Pulmonary, Critical Care, and Sleep Medicine
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Yoshida A, Lieberman J, Gaidulis L, Ewing C. Molecular abnormality of human alpha1-antitrypsin variant (Pi-ZZ) associated with plasma activity deficiency. Proc Natl Acad Sci U S A. 1976 Apr;73(4):1324-8. doi: 10.1073/pnas.73.4.1324.
- Jeppsson JO. Amino acid substitution Glu leads to Lys alpha1-antitrypsin PiZ. FEBS Lett. 1976 Jun 1;65(2):195-7. doi: 10.1016/0014-5793(76)80478-4. No abstract available.
- Lomas DA, Evans DL, Finch JT, Carrell RW. The mechanism of Z alpha 1-antitrypsin accumulation in the liver. Nature. 1992 Jun 18;357(6379):605-7. doi: 10.1038/357605a0.
- Perlmutter DH. Liver injury in alpha1-antitrypsin deficiency: an aggregated protein induces mitochondrial injury. J Clin Invest. 2002 Dec;110(11):1579-83. doi: 10.1172/JCI16787. No abstract available.
- Hidvegi T, Schmidt BZ, Hale P, Perlmutter DH. Accumulation of mutant alpha1-antitrypsin Z in the endoplasmic reticulum activates caspases-4 and -12, NFkappaB, and BAP31 but not the unfolded protein response. J Biol Chem. 2005 Nov 25;280(47):39002-15. doi: 10.1074/jbc.M508652200. Epub 2005 Sep 23.
- Kaufman RJ. Orchestrating the unfolded protein response in health and disease. J Clin Invest. 2002 Nov;110(10):1389-98. doi: 10.1172/JCI16886. No abstract available.
- Oda Y, Okada T, Yoshida H, Kaufman RJ, Nagata K, Mori K. Derlin-2 and Derlin-3 are regulated by the mammalian unfolded protein response and are required for ER-associated degradation. J Cell Biol. 2006 Jan 30;172(3):383-93. doi: 10.1083/jcb.200507057.
- Seager Danciger J, Lutz M, Hama S, Cruz D, Castrillo A, Lazaro J, Phillips R, Premack B, Berliner J. Method for large scale isolation, culture and cryopreservation of human monocytes suitable for chemotaxis, cellular adhesion assays, macrophage and dendritic cell differentiation. J Immunol Methods. 2004 May;288(1-2):123-34. doi: 10.1016/j.jim.2004.03.003.
- Newman BH. Donor reactions and injuries from whole blood donation. Transfus Med Rev. 1997 Jan;11(1):64-75. doi: 10.1016/s0887-7963(97)80011-9.
- Blank CA, Brantly M. Clinical features and molecular characteristics of alpha 1-antitrypsin deficiency. Ann Allergy. 1994 Feb;72(2):105-20; quiz 120-2.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de agosto de 2007
Finalización primaria (Estimado)
20 de julio de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
20 de julio de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de mayo de 2013
Publicado por primera vez (Estimado)
10 de mayo de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
6 de noviembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2025
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Fibrosis quística
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Químicos orgánicos
- Compuestos heterocíclicos
- Compuestos heterocíclicos, 2 anillos
- Compuestos heterocíclicos, anillo fusionado
- Técnicas de investigación
- Métodos epidemiológicos
- Terapéutica
- Manejo de muestras
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Puntas
- Procedimientos quirúrgicos, operativo
- Fenómenos fisiológicos circulatorios y respiratorios
- Recopilación de datos
- Amina
- Alcoholes
- Amino alcoholes
- Etanolaminas
- Fenetilaminas
- Etilaminas
- Control de comportamiento
- Inmovilización
- Quinolinas
- Archivos
- Registros médicos
- Hidroxiquinolinas
- Albuterol
- Procaterol
- Flebotomía
- Restricción, físico
- Recolección de muestras de sangre
- Fenómenos fisiológicos respiratorios
- Registros de salud, personales
Otros números de identificación del estudio
- IRB201501051
- 699 (Otro identificador: Shands UF Clinical Research Center)
- 08-2007 (Otro identificador: University of Florida)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los sujetos inscritos pueden solicitar una copia de sus pruebas clínicas realizadas mientras estaban inscritos en el ensayo clínico.
Todos los demás datos utilizados con fines de publicación serán desidentificados.
Marco de tiempo para compartir IPD
Este estudio es un estudio del banco de datos de tejidos y los datos no se compartirán con el público.
Criterios de acceso compartido de IPD
Este no es un intercambio de datos en este estudio de banco de tejidos, por lo que no se utilizará acceso compartido.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .