Un estudio para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la actividad biológica a largo plazo de SAR421869 en pacientes con síndrome de Usher tipo 1B
9 de mayo de 2022 actualizado por: Sanofi
Un estudio abierto para determinar la seguridad, tolerabilidad y actividad biológica a largo plazo de SAR421869 en pacientes con síndrome de Usher tipo 1B
Objetivo primario:
Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de SAR421869 en pacientes con síndrome de Usher tipo 1B
Objetivo secundario:
Para evaluar la seguridad a largo plazo y la actividad biológica de SAR421869
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total del período de estudio es de hasta 15 años.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
- Investigational Site Number 840001
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Paris, Francia, 75012
- Investigational Site Number 250001
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión :
Proporcione el consentimiento informado por escrito firmado y fechado (y, si corresponde, el asentimiento) y cualquier autorización requerida localmente, por ejemplo, Ley de Portabilidad y Responsabilidad del Seguro Médico (HIPAA).
Debe haber estado inscrito en el protocolo TDU13600. Debe haber recibido una inyección subretiniana de SAR421869
Criterio de exclusión:
No recibió SAR421869 como parte del protocolo TDU13600.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Seguimiento a largo plazo
Seguimiento a largo plazo de pacientes que recibieron SAR421869 en un estudio anterior TDU13600
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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La incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 15 años
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El número y porcentaje de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento
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15 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios clínicamente importantes en las evaluaciones de seguridad ocular
Periodo de tiempo: línea de base a 15 años
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Desde el inicio en el estudio (TDU13600) y desde la última visita, agudeza visual mejor corregida (MAVC), examen con lámpara de hendidura, fundoscopia, presión intraocular, parámetros de laboratorio, medicamentos concomitantes
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línea de base a 15 años
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Retraso en la degeneración de la retina
Periodo de tiempo: línea de base a 15 años
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Medido como cambio desde el inicio en la función en relación con el ojo contralateral no tratado en: BCVA, perimetría estática, autofluorescencia, tomografía de coherencia óptica (OCT)
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línea de base a 15 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de septiembre de 2013
Finalización primaria (Anticipado)
13 de junio de 2031
Finalización del estudio (Anticipado)
13 de junio de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de febrero de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de febrero de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
17 de febrero de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de mayo de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de mayo de 2022
Última verificación
1 de mayo de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Degeneración retinal
- Enfermedades de la retina
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Enfermedades del oído
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Distrofias retinales
- Trastornos sensoriales
- Anomalías Múltiples
- Trastornos de la audición
- Trastornos de la visión
- Trastornos sordociegos
- Pérdida Auditiva Sensorineural
- Ceguera
- Pérdida de la audición
- Retinitis pigmentosa
- Sordera
- Síndrome
- Síndromes de Usher
Otros números de identificación del estudio
- LTS13619
- 2013-000597-29 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso en blanco, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos.
Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del ensayo.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Sanofi, los estudios elegibles y el proceso para solicitar acceso en: https://vivli.org
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .