Une étude visant à déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité biologique à long terme du SAR421869 chez les patients atteints du syndrome d'Usher de type 1B
9 mai 2022 mis à jour par: Sanofi
Une étude ouverte pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité biologique à long terme du SAR421869 chez les patients atteints du syndrome d'Usher de type 1B
Objectif principal:
Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme du SAR421869 chez les patients atteints du syndrome d'Usher de type 1B
Objectif secondaire :
Évaluer la sécurité à long terme et l'activité biologique du SAR421869
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée totale de la période d'études peut aller jusqu'à 15 ans.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
9
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Paris, France, 75012
- Investigational Site Number 250001
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239-3098
- Investigational Site Number 840001
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration :
Fournir un consentement éclairé écrit signé et daté (et, le cas échéant, l'assentiment) et toute autorisation requise localement, par exemple, la loi HIPAA (Health Insurance Portability and Accountability Act).
Doit avoir été inscrit au protocole TDU13600. Doit avoir reçu une injection sous-rétinienne de SAR421869
Critère d'exclusion:
N'a pas reçu SAR421869 dans le cadre du protocole TDU13600.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Suivi à long terme
Suivi à long terme des patients ayant reçu SAR421869 dans une précédente étude TDU13600
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'incidence des événements indésirables
Délai: 15 ans
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Le nombre et le pourcentage de patients présentant des événements indésirables liés au traitement
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15 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changements cliniquement importants dans les évaluations de la sécurité oculaire
Délai: de base à 15 ans
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Depuis le début de l'étude (TDU13600) et depuis la dernière visite, meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC), examen à la lampe à fente, fond d'œil, pression intraoculaire, paramètres de laboratoire, médicaments concomitants
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de base à 15 ans
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Retard de la dégénérescence rétinienne
Délai: de base à 15 ans
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Mesuré en tant que changement par rapport à la ligne de base de la fonction par rapport à l'œil controlatéral non traité sur : BCVA, périmétrie statique, autofluorescence, tomographie par cohérence optique (OCT)
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de base à 15 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 septembre 2013
Achèvement primaire (Anticipé)
13 juin 2031
Achèvement de l'étude (Anticipé)
13 juin 2031
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 février 2014
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 février 2014
Première publication (Estimation)
17 février 2014
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mai 2022
Dernière vérification
1 mai 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Maladies oculaires
- Manifestations neurologiques
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Dégénérescence rétinienne
- Maladies rétiniennes
- Maladies génétiques, innées
- Maladies oto-rhino-laryngologiques
- Maladies de l'oreille
- Maladies oculaires, héréditaires
- Dystrophies rétiniennes
- Troubles des sensations
- Anomalies multiples
- Troubles auditifs
- Troubles de la vision
- Troubles sourds-aveugles
- Perte auditive, neurosensorielle
- Cécité
- Perte d'audition
- Rétinite pigmentaire
- Surdité
- Syndrome
- Syndrome d'Usher
Autres numéros d'identification d'étude
- LTS13619
- 2013-000597-29 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données.
Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .