Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te bepalen bij patiënten met Ushersyndroom type 1B
9 mei 2022 bijgewerkt door: Sanofi
Een open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te bepalen bij patiënten met Ushersyndroom type 1B
Hoofddoel:
Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van SAR421869 te evalueren bij patiënten met Ushersyndroom Type 1B
Secundaire doelstelling:
Om de veiligheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te beoordelen
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De totale duur van de studieperiode is maximaal 15 jaar.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Verwacht)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Investigational Site Number 250001
-
-
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
- Investigational Site Number 840001
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria :
Zorg voor ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming (en indien van toepassing toestemming) en alle plaatselijk vereiste autorisatie, bijvoorbeeld Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).
Moet geregistreerd zijn in protocol TDU13600. Moet een subretinale injectie van SAR421869 hebben gekregen
Uitsluitingscriteria:
SAR421869 niet ontvangen als onderdeel van het TDU13600-protocol.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Opvolging op lange termijn
Langdurige follow-up van patiënten die SAR421869 kregen in een eerdere studie TDU13600
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
|
Het aantal en percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
|
15 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Klinisch belangrijke veranderingen in oculaire veiligheidsbeoordelingen
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
|
Vanaf baseline in (TDU13600) studie en vanaf het laatste bezoek best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), spleetlamponderzoek, fundoscopie, intraoculaire druk, laboratoriumparameters, gelijktijdige medicatie
|
basislijn tot 15 jaar
|
|
Vertraging bij degeneratie van het netvlies
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
|
Gemeten als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functie ten opzichte van onbehandeld contralateraal oog: BCVA, statische perimetrie, autofluorescentie, optische coherentietomografie (OCT)
|
basislijn tot 15 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 september 2013
Primaire voltooiing (Verwacht)
13 juni 2031
Studie voltooiing (Verwacht)
13 juni 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 februari 2014
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 februari 2014
Eerst geplaatst (Schatting)
17 februari 2014
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 mei 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 mei 2022
Laatst geverifieerd
1 mei 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Oogziekten
- Neurologische manifestaties
- Ziekte
- Aangeboren afwijkingen
- Retinale degeneratie
- Ziekten van het netvlies
- Genetische ziekten, aangeboren
- KNO-ziekten
- Oor Ziekten
- Oogziekten, Erfelijk
- Retinale dystrofieën
- Sensatiestoornissen
- Afwijkingen, meerdere
- Gehoorstoornissen
- Gezichtsstoornissen
- Doofblinde aandoeningen
- Gehoorverlies, perceptief
- Blindheid
- Gehoorverlies
- Retinitis Pigmentosa
- Doofheid
- Syndroom
- Usher-syndroom
Andere studie-ID-nummers
- LTS13619
- 2013-000597-29 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset.
Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen.
Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .