Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te bepalen bij patiënten met Ushersyndroom type 1B

10 januari 2026 bijgewerkt door: Sanofi

Een open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te bepalen bij patiënten met Ushersyndroom type 1B

Hoofddoel:

Om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van SAR421869 te evalueren bij patiënten met Ushersyndroom Type 1B

Secundaire doelstelling:

Om de veiligheid en biologische activiteit van SAR421869 op lange termijn te beoordelen

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De totale duur van de studieperiode is maximaal 15 jaar.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75012
        • Investigational Site Number : 250001
  • Verenigde Staten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University Site Number : 840001

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria :

Zorg voor ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming (en indien van toepassing toestemming) en alle plaatselijk vereiste autorisatie, bijvoorbeeld Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA).

Moet geregistreerd zijn in protocol TDU13600. Moet een subretinale injectie van SAR421869 hebben gekregen

Uitsluitingscriteria:

SAR421869 niet ontvangen als onderdeel van het TDU13600-protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Opvolging op lange termijn
Langdurige follow-up van patiënten die SAR421869 kregen in een eerdere studie TDU13600
Geneesmiddel: Bloedafname voor de laboratoriumbeoordeling

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 15 jaar
Het aantal en percentage patiënten met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
15 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Klinisch belangrijke veranderingen in oculaire veiligheidsbeoordelingen
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
Vanaf baseline in (TDU13600) studie en vanaf het laatste bezoek best gecorrigeerde gezichtsscherpte (BCVA), spleetlamponderzoek, fundoscopie, intraoculaire druk, laboratoriumparameters, gelijktijdige medicatie
basislijn tot 15 jaar
Vertraging bij degeneratie van het netvlies
Tijdsspanne: basislijn tot 15 jaar
Gemeten als verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in functie ten opzichte van onbehandeld contralateraal oog: BCVA, statische perimetrie, autofluorescentie, optische coherentietomografie (OCT)
basislijn tot 15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, MD, Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 september 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

13 juni 2031

Studie voltooiing (Geschat)

13 juni 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

17 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

13 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • LTS13619
  • 2013-000597-29 (EudraCT-nummer)
  • 2024-513500-34 (Register-ID: CTIS)
  • US1/002/13 (Andere identificatie: Sanofi Identifier)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren