Estudio piloto de riluzol para la irritabilidad refractaria a fármacos en los trastornos del espectro autista

Criterios de inclusión:

• Edad ≥ 12 y < 26 años.
• Peso superior a 50 kg.
• Diagnóstico de TEA
• Irritabilidad refractaria a los medicamentos, definida como una puntuación de ≥18 en la subescala de irritabilidad ABC (ABC-I) de detección Y 1) fracaso de los ensayos de tratamiento clínicamente adecuados de aripiprazol y risperidona o 2) fracaso de al menos tres ensayos previos de medicamentos clínicamente adecuados dirigidos a la irritabilidad (un ensayo debe incluir aripiprazol o risperidona), según lo confirmen los informes del cuidador y la revisión de la historia clínica cuando esté disponible.
• Dosis estable de todos los medicamentos psicotrópicos concomitantes (incluidos los que se dirigen a la irritabilidad) durante cuatro semanas antes de la visita de selección y durante el estudio.
• Presencia de un padre/tutor dispuesto a servir como informante para las medidas de resultado del comportamiento y el envío de la muestra de control para el ensayo de biomarcador de quinasa relacionada con la señal extracelular (ERK).

Criterio de exclusión:

• Uso actual de más de dos fármacos psicotrópicos concomitantes dirigidos a la irritabilidad.
• Uso actual del ácido valproico.
• Uso actual de medicamentos con interacción conocida con riluzol
• Uso actual de fármacos con medicación concomitante de acción glutamatérgica o moduladora de la glutamatérgica.
• Para mujeres en edad fértil, una prueba de embarazo en suero positiva.
• Historia de pancreatitis.
• Hemoglobina menor o igual a 8.0 gm/dL.
• Neutropenia con recuento absoluto de neutrófilos menor o igual a 1,0 K/mcL.
• Problemas con el funcionamiento de los riñones, según lo evaluado por el trabajo de laboratorio
• Cualquier enfermedad médica crónica o respiratoria crónica importante que el Investigador Principal considere no controlada.