Estudio de seguridad de fenretinida en pacientes adultos con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

• Consentimiento informado firmado
• machos o hembras
• 18 años y mayores
• Diagnóstico: los pacientes deben tener un diagnóstico de fibrosis quística (prueba de cloruro en sudor positiva) o confirmación de dos mutaciones genéticas, una mutación en cada uno de los dos alelos del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) que causa la fibrosis quística
• Enfermedad pulmonar con fibrosis quística crónica con un volumen exploratorio forzado inicial en un segundo igual o superior al 40 % del valor previsto para la edad, el sexo y la altura
• Los pacientes clínicamente estables se inscribirán en el estudio, es decir, estables al menos un mes después del tratamiento exitoso de la exacerbación pulmonar.
• Colonización y/o infección pulmonar crónica por Pseudomonas aeruginosa (evidencia microbiológica sostenida de esputo durante los últimos 6 meses, antes de la inscripción)
• Función pancreática: el paciente debe tomar suplementos de pancrelipasa si se le diagnostica insuficiencia pancreática según lo prescrito por un médico. La suplementación con enzimas no debe modificarse durante el ensayo.
• Las pacientes femeninas deben estar en un método anticonceptivo eficaz durante el estudio.

Criterio de exclusión:

• Embarazo: debido a los posibles efectos teratogénicos de los retinoides, las mujeres embarazadas NO son elegibles
• NO se permite la lactancia materna por parte del paciente del estudio.
• Función renal clínicamente anormal: Creatinina sérica > 132 micromoles/L
• Función hepática clínicamente anormal: bilirrubina total >1,5 x límite superior del rango normal (ULN), alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 x ULN y fosfatasa alcalina (ALP) > 2 x ULN
• Antecedentes conocidos de alergia grave o sensibilidad a los retinoides.
• Presencia de un tumor canceroso, activo o en remisión, tratado o no
• Presencia de nictalopía o hemeralopía en el momento de la inscripción, o cualquier otra afección oftalmológica grave de la retina (p. ej., retinosis pigmentaria, coroidoretinitis y xeroftalmía), incluido el glaucoma
• Presencia de condiciones dermatológicas graves al ingreso, incluyendo patologías inflamatorias o xeróticas como psoriasis o ictiosis
• Terapia previa con fenretinida. Se permiten otros retinoides (por ejemplo, suplementos de vitamina A), pero su régimen de dosificación debe permanecer constante durante todo el estudio.
• Participación en otro ensayo clínico de medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
• Pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio.
• Pacientes que no puedan cumplir con el protocolo del estudio y el programa de seguimiento por cualquier razón psicológica, familiar, sociológica o geográfica.
• Pacientes con alergias conocidas a los excipientes en la formulación de la cápsula oral propuesta para ser utilizada en el estudio