嚢胞性線維症の成人患者におけるフェンレチニドの安全性試験

包含基準:

• 署名済みのインフォームド コンセント
• 男性または女性
• 18歳以上
• 診断: 患者は嚢胞性線維症の診断を受けている必要があります (陽性の汗塩化物テスト) または 2 つの遺伝子変異の確認, 嚢胞性線維症膜コンダクタンス レギュレーター (CFTR) 遺伝子の 2 つの対立遺伝子のそれぞれに 1 つの変異があり、嚢胞性線維症を引き起こします
• ベースラインのForced Exploratory Volume in one secondが年齢、性別、身長の予測値の40%以上である慢性嚢胞性線維症肺疾患
• 臨床的に安定した患者が研究に登録されます。つまり、肺増悪の治療が成功してから少なくとも1か月間安定している
• -慢性肺緑膿菌の定着および/または感染（登録前の過去6か月間の喀痰からの持続的な微生物学的証拠）
• 膵臓機能: 医師の処方に従って膵臓機能不全と診断された場合、患者はパンクレリパーゼの補給を受けなければなりません。 試験中に酵素補充を変更してはならない
• 女性患者は、研究中に効果的な避妊法を使用する必要があります。

除外基準:

• 妊娠 : レチノイドの潜在的な催奇形作用のため、妊娠中の女性は対象外です
• 研究患者による授乳は許可されていません
• 臨床的に異常な腎機能: 血清クレアチニン > 132 マイクロモル/L
• -臨床的に異常な肝機能：総ビリルビン> 1.5 x正常範囲の上限（ULN）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3 x ULNおよびアルカリホスファターゼ（ALP）> 2 x ULN
• -レチノイドに対する重度のアレルギーまたは感受性の既知の病歴
• -癌性腫瘍の存在、活動中または寛解中、治療中または未治療
• -登録時の夜間視または半視の存在、またはその他の深刻な網膜、眼科的状態（例：網膜色素変性症、脈絡膜炎および眼球乾燥症）、緑内障を含む
• -乾癬や魚鱗癬などの炎症性または乾性病変を含む、エントリー時の深刻な皮膚科学的状態の存在
• -フェンレチニドによる以前の治療。 他のレチノイド (例: ビタミン A サプリメント) は許可されますが、それらの投与計画は研究全体を通して一定に保つ必要があります。
• -登録前30日以内の別の薬物臨床試験への参加
• -研究者の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者
• -心理的、家族的、社会学的または地理的理由により、研究プロトコルおよびフォローアップスケジュールを遵守できない患者。
• -研究で使用することが提案されている経口カプセル製剤の賦形剤に対する既知のアレルギーのある患者