Ensayo de ciclosporina en la fase aguda de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (CICLO-NOHL)
La Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber es un trastorno genético causado por la transmisión materna de mutaciones mitocondriales del Ácido DesoxiroboNucleido. Se manifiesta por una ceguera rápidamente progresiva, profunda, debida a la atrofia del nervio óptico. La pérdida visual es principalmente una bilateralización unilateral que se produce en la gran mayoría de los casos en semanas o meses. Las propiedades neuroprotectoras de la ciclosporina (y sus análogos que se dirigen específicamente a los mecanismos antiapoptóticos) son particularmente prometedoras.
La hipótesis de los investigadores es que la ciclosporina puede limitar la apoptosis durante la fase aguda del proceso de la enfermedad y limitaría la pérdida de agudeza visual y mejoraría el pronóstico visual de estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: D Milea
- Correo electrónico: damilea@chu-angers.fr
Ubicaciones de estudio
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-
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Angers, Francia, 49000
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Universitaire
-
Contacto:
- D Milea
- Correo electrónico: damilea@chu-angers.fr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- paciente con la mutación confirmada por análisis molecular
- paciente con pérdida reciente de visión monocular (≤ 6 meses)
- voluntariamente Consentimiento del paciente
Criterio de exclusión:
- paciente que no ha dado su consentimiento informado por escrito y firmado
- contra indicación de ciclosporina
- sin cumplimiento del fármaco a la inclusión anterior
- sin afiliación al seguro nacional de salud
- mujeres embarazadas o lactantes
- mujeres que podrían quedar embarazadas durante el período de estudio y sin métodos anticonceptivos
- pacientes privados de su libertad por decisión judicial o administrativa, o pacientes bajo supervisión
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ciclosporina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Medición de la agudeza visual con las escalas Monoyer, Early Treatment Diabetic Retinopathy Study y Parinaud
Periodo de tiempo: a los 9 meses
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a los 9 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
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- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes dermatológicos
- Agentes antifúngicos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporinas
Otros números de identificación del estudio
- PHRC 2010-05
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