Prova della ciclosporina nella fase acuta della neuropatia ottica ereditaria di Leber (CICLO-NOHL)
La neuropatia ottica ereditaria di Leber è una malattia genetica causata dalla trasmissione materna di mutazioni dell'acido desossirobonucleide mitocondriale. Si manifesta con una cecità rapidamente progressiva, profonda, dovuta al nervo ottico atrofico. La perdita visiva è principalmente una bilateralizzazione unilaterale che si verifica nella stragrande maggioranza dei casi in settimane o mesi. Le proprietà neuro-cardio-protettive della ciclosporina (e dei suoi analoghi mirati specificamente ai meccanismi anti-apoptotici) sono particolarmente promettenti.
L'ipotesi dei ricercatori è che la ciclosporina possa limitare l'apoptosi durante la fase acuta del processo patologico e limiterebbe la perdita dell'acuità visiva e migliorerebbe la prognosi visiva di questi pazienti.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Angers, Francia, 49000
- Reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire
-
Contatto:
- D Milea
- Email: damilea@chu-angers.fr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- paziente con la mutazione confermata dall'analisi molecolare
- paziente con una recente perdita della visione monoculare (≤ 6 mesi)
- consenso volontario del paziente
Criteri di esclusione:
- paziente che non ha dato il proprio consenso scritto e informato firmato
- contro indicazione di ciclosporina
- nessuna conformità del farmaco alla precedente inclusione
- nessuna affiliazione all'assicurazione sanitaria nazionale
- donne in gravidanza o in allattamento
- donne che potrebbero rimanere incinte durante il periodo dello studio e senza contraccezione
- pazienti privati della loro libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, o pazienti sotto controllo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: ciclosporina
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Misurazione dell'acuità visiva con le scale Monoyer, Early Treatment Diabetic Retinopathy Study e Parinaud
Lasso di tempo: a 9 mesi
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a 9 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie degli occhi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie dei nervi cranici
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia ottica
- Malattie mitocondriali
- Malattie del nervo ottico
- Atrofia ottica, ereditaria, Leber
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Inibitori enzimatici
- Agenti antireumatici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti dermatologici
- Agenti antimicotici
- Inibitori della calcineurina
- Ciclosporina
- Ciclosporine
Altri numeri di identificazione dello studio
- PHRC 2010-05
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