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Estudio de seguridad de sargramostim en el tratamiento de pacientes con deterioro cognitivo leve debido a la enfermedad de Alzheimer

5 de abril de 2017 actualizado por: Sanofi

Un estudio que examina la seguridad y la actividad de la estimulación del sistema inmunitario innato con Leukine® (Sargramostim) para reducir la carga de amiloide cerebral en pacientes con deterioro cognitivo leve debido a la enfermedad de Alzheimer

Objetivo primario:

Comparar el efecto de dosis repetidas de Leukine con el placebo administrado por vía subcutánea (SC) sobre la carga amiloide cortical establecida en pacientes con deterioro cognitivo leve (DCL) debido a la enfermedad de Alzheimer (EA).

Objetivo secundario:

  • Evaluar la seguridad y tolerabilidad de Leukine versus placebo.
  • Explorar el efecto de Leukine versus placebo en el rendimiento cognitivo.
  • Para recolectar muestras biológicas para futuras investigaciones de biomarcadores.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La duración total del período de estudio por paciente es de hasta 28 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Investigational Site Number 840001

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

40 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres y mujeres ≥40 años y ≤80 años con diagnóstico de DCL por EA según los criterios de la National Institutes of Aging Alzheimer's Association (NIA-AA) (probabilidad intermedia o alta) con patrón de herencia esporádico o familiar. Deterioro cognitivo leve La EA se define como:
  • Evidencia de preocupación por el cambio en la cognición, en comparación con el nivel previo de la persona (queja/deterioro subjetivo de la memoria durante el último año durante más de 6 meses y/o confirmado por el informante y/o el médico), y
  • Deterioro objetivo de la función de la memoria documentado por una puntuación de error en la sección de recuerdo diferido de la subescala cognitiva de la Escala de Evaluación de la Enfermedad de Alzheimer (ADAS-cog) ≥1,5 desviaciones estándar (SD) de la media estratificada por edad; es decir,
  • Edad 55-69 años: ≥6 errores
  • Edad 70-74 años: ≥7 errores
  • Edad 75+ años: ≥8 errores
  • Pero ningún deterioro definido en las actividades de la vida diaria (ADL), en la opinión del investigador según lo evaluado por el Estudio cooperativo de la enfermedad de Alzheimer (ADCS) ADL adaptado a MCI, y
  • Evidencia de amiloide cortical elevado por tomografía por emisión de positrones (PET) usando florbetapir F18 (Amyvid) (una exploración positiva) por evaluación cualitativa de acuerdo con la etiqueta del producto.
  • Tener un informante asociado/cuidador dedicado que pueda ayudar al paciente con los procedimientos del estudio y la administración de la medicación del estudio, y que esté en compañía del paciente al menos 12 horas a la semana.
  • Dispuesto y capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier motivo técnico/administrativo que imposibilite la aleatorización del paciente en el estudio.
  • Tratamiento previo con una terapia anti-amiloide en investigación.
  • Contraindicación para la punción lumbar, o contraindicación o incapacidad para completar la resonancia magnética nuclear (RMN) o tener una exposición pasada o planificada a radiación ionizante que, junto con la radiación resultante de las administraciones del trazador PET utilizado en este estudio, exceda la radiación institucional aplicable, recomendaciones locales o nacionales para la exposición anual o de por vida.
  • Puntuación isquémica de Hachinski modificada >4.
  • Otra condición neurológica o psiquiátrica (aparte de AD) que puede afectar la cognición; o, evidencia de tomografía computarizada (CT)/MRI de anomalías intracraneales potencialmente significativas no relacionadas con AD (p. ej., evidencia de accidente cerebrovascular importante o laguna en un área crítica para la cognición, infecciones, cáncer, hidrocefalia, esclerosis múltiple, etc.); o líquido cefalorraquídeo (LCR) anormal no compatible con DA.
  • Evidencia de MRI de >4 microhemorragias: pacientes que pueden ser propensos a anomalías espontáneas en las imágenes relacionadas con el amiloide (ARIA-H) y/o pueden ser más susceptibles a los efectos adversos de ARIA-H.
  • Condición médica no tratada o inestable que podría interferir con las evaluaciones del estudio en opinión del Investigador o puede requerir tratamiento(s) inmunoestimulante, inmunosupresor o inmunomodulador durante la realización del estudio; por ejemplo, inmunoglobulina, vacunas terapéuticas, citocinas, anticuerpos monoclonales anti-citocina. Antecedentes de asplenia, hipoesplenia o esplenectomía (cualesquiera que sean las razones quirúrgicas).
  • Trastorno actual del estado de ánimo o de ansiedad, y/o trastorno psicótico, y/o trastorno relacionado con sustancias de acuerdo con el Manual diagnóstico y estadístico de trastornos psiquiátricos, edición IV, revisión de texto (DSM-IV-TR) o DSM-V; o considerado suicida o muestra ideación suicida según lo evaluado por el Investigador.
  • Anomalías de laboratorio indicativas de una afección médica o hematológica no tratada que podría aumentar el riesgo o interferir con las evaluaciones del estudio, incluido hipo o hipertiroidismo no tratado, deficiencia de vitamina B12, síndrome hiperleucocítico (incluidos, entre otros, leucemia mielógena crónica, linfoma de Hodgkin y no Hodgkin), gammapatía monoclonal y trombocitemia.
  • Disfunción renal conocida o creatinina sérica >150 µmol/L.
  • Disfunción hepática conocida (aparte del síndrome de Gilbert) o alanina aminotransferasa sérica (ALT) ≥ 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
  • Mujer embarazada o lactante.
  • Presencia o antecedentes de hipersensibilidad al fármaco; o hipersensibilidad conocida al sargramostim, productos derivados de levadura, cualquier otro componente del producto o alcohol bencílico (presente en agua bacteriostática o solución salina para infusión).
  • Evidencia de retención de líquidos (clínica o radiológica), síntomas respiratorios (p. ej., disnea), síntomas cardiovasculares o evidencia electrocardiográfica de enfermedad cardíaca que justifiquen una intervención terapéutica (p. ej., arritmia supraventricular).
  • Antecedentes de trombosis venosa profunda (TVP) o embolia pulmonar o predisposición familiar a la TVP o embolia pulmonar.
  • Mujeres y parejas femeninas en edad fértil y no protegidas por métodos anticonceptivos altamente efectivos para el control de la natalidad (es decir, anticonceptivos orales o de depósito o dispositivo intrauterino [DIU] o el sujeto fue esterilizado quirúrgicamente) y/o que no desean o no pueden someterse a una prueba de embarazo; o están embarazadas o amamantando.
  • Receptor de un fármaco en investigación dentro de los 60 días anteriores, o dentro de 5 veces la vida media de eliminación de ese fármaco, lo que sea más largo.
  • Antecedentes de alergia al látex o alergia a la levadura.
  • Cualquier paciente que:
  • Es probable que no cumpla, abandone el área o se separe del cuidador/informante designado durante más de 3 días durante el estudio.
  • Incapaz de cooperar debido a un problema de lenguaje o un desarrollo mental deficiente,
  • Supervisa o implementa cualquier aspecto del estudio, o
  • Es empleado de Sanofi o sus afiliadas o subsidiarias (p. ej., Genzyme, Sanofi-Pasteur, Merial).

La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Leucina

Administrado SC en ciclos de tratamiento de hasta 24 semanas

Florbetapir administrado para exploraciones PET para examinar la patología de imágenes cerebrales de referencia y los cambios en el tratamiento.

Forma farmacéutica: solución Vía de administración: subcutánea
Otros nombres:
  • Leucina
Forma farmacéutica: solución Vía de administración: intravenosa
PLACEBO_COMPARADOR: Placebo

Administrado SC en ciclos de tratamiento de hasta 24 semanas

Florbetapir administrado para exploraciones PET para examinar la patología de imágenes cerebrales de referencia y los cambios en el tratamiento.

Forma farmacéutica: solución Vía de administración: subcutánea
Forma farmacéutica: solución Vía de administración: intravenosa

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la proporción del valor de captación estandarizado medido por PET usando florbetapir F18 (Amyvid)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Desde el inicio hasta la semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Semana 24
Semana 24
Cambio desde el inicio en el análisis del LCR
Periodo de tiempo: Antes de la primera inyección el día 1 para que sirva como referencia para cualquier seguimiento necesario y evaluación opcional el día 155
Antes de la primera inyección el día 1 para que sirva como referencia para cualquier seguimiento necesario y evaluación opcional el día 155
Resonancia magnética para evaluar la aparición de anomalías en la imagen relacionadas con el amiloide (ARIA)
Periodo de tiempo: En la selección y los días 43, 85 y 155
En la selección y los días 43, 85 y 155
Medición de los niveles de anticuerpos antidrogas
Periodo de tiempo: En los días 1, 29, 57, 85 y 155
En los días 1, 29, 57, 85 y 155

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2016

Finalización primaria (ACTUAL)

31 de marzo de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

31 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2016

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

29 de enero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

7 de abril de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2017

Última verificación

1 de abril de 2017

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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