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Sirolimus y micofenolato de mofetilo en la prevención de la EICH en pacientes con neoplasias malignas hematológicas sometidos a HSCT

10 de septiembre de 2018 actualizado por: Stanford University

Ensayo piloto de seguridad y viabilidad de micofenolato y sirolimus para la prevención de la EICH en trasplante de células madre hematopoyéticas de donantes relacionados y no relacionados no coincidentes para neoplasias malignas hematológicas

Este ensayo piloto de fase I/II estudia los efectos secundarios y qué tan bien funcionan el sirolimus y el micofenolato mofetilo en la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped (GvHD) en pacientes con neoplasias malignas hematológicas que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT). Las terapias biológicas, como el sirolimus y el micofenolato mofetilo, utilizan sustancias elaboradas a partir de organismos vivos que pueden estimular o suprimir el sistema inmunitario de diferentes maneras y detener el crecimiento de las células tumorales. Administrar sirolimus y micofenolato mofetilo después de un trasplante de células madre hematopoyéticas puede ser mejor para prevenir la enfermedad de injerto contra huésped.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVOS PRINCIPALES:

I. Evaluar la seguridad y la viabilidad de administrar sirolimus y micofenolato mofetilo (MMF) como profilaxis de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (aGvHD) de grado III-IV en pacientes que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) de donante no relacionado y no compatible.

DESCRIBIR:

Los pacientes reciben sirolimus por vía oral (PO) a partir del día -3, 3 veces por semana durante la hospitalización y luego una vez por semana hasta por 6 meses. Los pacientes se someten a HSCT el día 0. Los pacientes también reciben micofenolato de mofetilo por vía intravenosa (IV) o PO tres veces al día (TID) en los días 1-180. El tratamiento continúa en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.

Después de completar el tratamiento del estudio, se realiza un seguimiento de los pacientes los días 30, 60, 100, 180, 270 y 365, y luego anualmente.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

1

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 30 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los sujetos deben tener una de las siguientes categorías de enfermedades:

    • Leucemia mieloide aguda (LMA) más allá de la segunda remisión o enfermedad recidivante/refractaria
    • Leucemia linfoblástica aguda (LLA) más allá de la segunda remisión o enfermedad recidivante/refractaria
    • Leucemia mieloide crónica (LMC) más allá de la segunda fase crónica o en crisis blástica
    • Síndrome mielodisplásico (SMD)
    • Trastornos mieloproliferativos que incluyen metaplasia mieloide y mielofibrosis
    • Linfoma no Hodgkin (LNH) de alto riesgo en primera remisión
    • LNH recidivante o refractario
    • Linfoma de Hodgkin (LH) más allá de la primera remisión
  • Estado funcional según Karnofsky de >= 70 % o Lansky > 70 % para pacientes < 16 años de edad
  • Antígeno leucocitario humano (HLA) no coincidente donante relacionado o no relacionado identificado 8/10 o 9/10
  • Disposición a tomar medicamentos orales durante el período de trasplante
  • Voluntad y capacidad para firmar un consentimiento informado por escrito (asentimiento si corresponde)

Criterio de exclusión:

  • HSCT alogénico o autólogo mieloablativo previo
  • Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Hembras gestantes o lactantes
  • Evidencia de infección activa no controlada
  • Síndrome de Down
  • Creatinina sérica (CR) < 1,5 mg/dl o aclaramiento de CR en 24 horas < 50 ml/min
  • Bilirrubina directa > 2 x límite superior de lo normal (LSN)
  • Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 x LSN
  • Prueba de capacidad de difusión de monóxido de carbono (DLCO) > 60 % del valor teórico y saturación de oxígeno en el aire de la habitación de los niños > 92 %
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 45% y fracción de acortamiento en niños < 26%
  • Colesterol en ayunas > 300 mg/dl o triglicéridos > 300 mientras toma agentes hipolipemiantes
  • Pacientes que han recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la inscripción en el estudio
  • Pacientes con neoplasias malignas previas, excepto carcinoma de células basales o carcinoma tratado in situ; se permitirá cáncer tratado con intención curativa > 5 años; no se permitirá el tratamiento del cáncer con intención curativa = < 5 años

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (sirolimus, TCMH, MMF)
Los pacientes reciben sirolimus VO a partir del día -3, 3 veces por semana durante la hospitalización y luego una vez por semana hasta por 6 meses. Los pacientes se someten a HSCT el día 0. Los pacientes también reciben micofenolato mofetilo IV o PO TID en los días 1-180. El tratamiento continúa en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Otro: Análisis de biomarcadores de laboratorio
Estudios correlativos
Droga: Micofenolato de mofetilo
Dado IV
Otros nombres:
  • Cellcept
  • Dos hombres y una mujer
Droga: Sirolimus
Orden de compra dada
Otros nombres:
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • RAPAMICINA
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Procedimiento: Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Someterse a un TCMH
Otros nombres:
  • HSC
  • TCMH
  • trasplante alogénico de células madre

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de EICH aguda de grado 3 y 4, según los criterios de estadificación de Glucksberg
Periodo de tiempo: Hasta 60 días después del trasplante
Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Hasta 60 días después del trasplante
Incidencia de EICH aguda de grado 3 y 4, según los criterios de estadificación de Glucksberg
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después del trasplante
Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Hasta 100 días después del trasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de microangiopatía trombótica definida según el comité de toxicidad de la red de ensayos clínicos de trasplante de médula ósea
Periodo de tiempo: Hasta 100 días
Definido como: fragmentación de glóbulos rojos y al menos dos esquistocitos por campo de gran aumento en el frotis periférico; aumento simultáneo de la medición de la lactato deshidrogenasa sérica por encima del valor inicial institucional; duplicación concurrente de la creatinina sérica o aumento del 50 % en el aclaramiento de creatinina desde el inicio y/o disfunción neurológica sin otras explicaciones; y Coombs directos e indirectos negativos. Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Hasta 100 días
Incidencia de enfermedad venosa oclusiva (EVO) usando los Criterios de Seattle Modificados
Periodo de tiempo: Hasta 100 días
La EVO grave se considerará una toxicidad limitante de la dosis. Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Hasta 100 días
Gravedad de la mucositis determinada por los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 4.03
Periodo de tiempo: Hasta 100 días
Los grados III y IV se considerarán toxicidades limitantes de la dosis. Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables categóricas se resumirán mediante números y porcentajes de sujetos en las categorías correspondientes.
Hasta 100 días
Tiempo hasta el injerto de neutrófilos definido como el primero de 3 días consecutivos con un recuento absoluto de neutrófilos > 500/ul en sangre periférica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 días
Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Línea de base hasta 100 días
El tiempo hasta el injerto de plaquetas se define como el primer día de un mínimo de tres mediciones consecutivas en días diferentes cuando el recuento de plaquetas es > 50 000/mm^3 y el paciente es independiente de las transfusiones durante un mínimo de 7 días.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 100 días
Los resultados del análisis estadístico se informarán utilizando tablas de resumen, figuras y listas de datos. Las variables continuas se resumirán utilizando la media, la desviación estándar, la mediana, el mínimo y el máximo.
Línea de base hasta 100 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stanford University

Investigadores

  • Investigador principal: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de febrero de 2016

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2017

Finalización del estudio (Actual)

1 de julio de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de marzo de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

5 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2018

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Otro identificador: OnCore)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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