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西罗莫司和吗替麦考酚酯预防接受 HSCT 的恶性血液病患者的 GVHD

2018年9月10日 更新者：Stanford University

霉酚酸酯和西罗莫司预防血液系统恶性肿瘤错配无关和相关供体造血干细胞移植中 GVHD 的安全性和可行性试验

该试验性 I/II 期试验研究西罗莫司和霉酚酸酯在预防接受造血干细胞移植 (HSCT) 的血液系统恶性肿瘤患者的移植物抗宿主病 (GvHD) 方面的副作用以及效果。 西罗莫司和霉酚酸酯等生物疗法使用由活生物体制成的物质，这些物质可能以不同方式刺激或抑制免疫系统并阻止肿瘤细胞生长。 造血干细胞移植后给予西罗莫司和霉酚酸酯可能更好地预防移植物抗宿主病。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

I. 评估西罗莫司和吗替麦考酚酯 (MMF) 作为 III-IV 级急性移植物抗宿主病 (aGvHD) 预防患者接受不匹配的无关和相关供体造血干细胞移植 (HSCT) 的安全性和可行性。

大纲：

患者从第 -3 天开始口服西罗莫司 (PO)，住院期间每周 3 次，然后每周一次，持续长达 6 个月。 患者在第 0 天接受 HSCT。患者还在第 1-180 天静脉内 (IV) 或 PO 每天三次 (TID) 接受吗替麦考酚酯。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。

完成研究治疗后，患者在第 30、60、100、180、270 和 365 天接受随访，之后每年随访一次。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

1

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Stanford University, School of Medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 30年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 受试者必须患有以下疾病类别之一：

    • 超过第二次缓解或复发/难治性疾病的急性髓性白血病 (AML)
    • 超过第二次缓解或复发/难治性疾病的急性淋巴细胞白血病 (ALL)
    • 超过第二慢性期或处于急变期的慢性粒细胞白血病 (CML)
    • 骨髓增生异常综合征 (MDS)
    • 骨髓增生性疾病，包括骨髓化生和骨髓纤维化
    • 首次缓解的高风险非霍奇金淋巴瘤 (NHL)
    • 复发或难治性 NHL
    • 首次缓解后的霍奇金淋巴瘤 (HL)
  • 对于 16 岁以下的患者，Karnofsky 的表现状态 >= 70% 或 Lansky > 70%
  • 人类白细胞抗原 (HLA) 错配的相关或无关供体鉴定为 8/10 或 9/10
  • 移植期间口服药物的意愿
  • 签署书面知情同意书的意愿和能力（如果适用，同意）

排除标准：

  • 既往清髓性同种异体或自体 HSCT
  • 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 不受控制的活动性感染的证据
  • 唐氏综合症
  • 血清肌酐 (CR) < 1.5mg/dl 或 24 小时 CR 清除率 < 50 ml/min
  • 直接胆红素 > 2 x 正常上限 (ULN)
  • 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 2 x ULN
  • 一氧化碳扩散能力测试 (DLCO) > 60% 预计值和儿童室内空气氧饱和度 > 92%
  • 左心室射血分数 < 45% 和儿童 - 缩短分数 < 26%
  • 服用降脂药时空腹胆固醇 > 300 mg/dl 或甘油三酯 > 300
  • 在研究登记后 30 天内接受过研究药物的患者
  • 除基底细胞癌或治疗过的原位癌外，先前患有恶性肿瘤的患者；以治愈为目的治疗的癌症 > 5 年将被允许；不允许以治愈为目的的癌症治疗 =< 5 年

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗（西罗莫司、HSCT、MMF）
患者从第 -3 天开始接受口服西罗莫司，住院期间每周 3 次，然后每周一次，持续长达 6 个月。 患者在第 0 天接受 HSCT。患者还在第 1-180 天接受吗替麦考酚酯 IV 或 PO TID。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下继续治疗。
其他：实验室生物标志物分析
相关研究
药品：霉酚酸酯
鉴于IV
其他名称：
  • 赛普普
  • MMF
药品：西罗莫司
给定采购订单
其他名称：
  • 拉帕蒙
  • AY 22989
  • 拉帕
  • 雷帕霉素
  • 西拉9268A
  • WY-090217
程序：同种异体造血干细胞移植
进行HSCT
其他名称：
  • 高等学校
  • HSCT
  • 同种异体干细胞移植

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
根据 Glucksberg 分期标准，急性 GvHD 3 级和 4 级的发生率
大体时间：移植后最多 60 天
统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
移植后最多 60 天
根据 Glucksberg 分期标准，急性 GvHD 3 级和 4 级的发生率
大体时间：移植后最多 100 天
统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
移植后最多 100 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
根据骨髓移植临床试验网络毒性委员会定义的血栓性微血管病的发生率
大体时间：最多 100 天
定义为：红细胞碎裂且外周涂片每个高倍视野至少有两个裂细胞；同时高于机构基线的血清乳酸脱氢酶测量值增加；在没有其他解释的情况下同时出现血清肌酐加倍或肌酐清除率较基线增加 50% 和/或神经功能障碍；负直接和间接 Coombs。 统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
最多 100 天
使用改良西雅图标准的静脉闭塞病 (VOD) 发病率
大体时间：最多 100 天
严重的 VOD 将被视为剂量限制性毒性。 统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
最多 100 天
由美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 4.03 版确定的粘膜炎严重程度
大体时间：最多 100 天
III 级和 IV 级将被视为剂量限制性毒性。 统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 分类变量将按相应类别中受试者的数量和百分比进行总结。
最多 100 天
中性粒细胞植入时间定义为连续 3 天的第一天，外周血中的绝对中性粒细胞计数 > 500/ul
大体时间：长达 100 天的基线
统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
长达 100 天的基线
血小板植入时间定义为当血小板计数 > 50,000/mm^3 且患者至少 7 天不依赖输血时，在不同日期至少连续三次测量的第一天
大体时间：长达 100 天的基线
统计分析结果将使用汇总表、图形和数据列表进行报告。 连续变量将使用均值、标准差、中值、最小值和最大值进行汇总。
长达 100 天的基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Stanford University

调查人员

  • 首席研究员：Rajni Agarwal-Hashmi、Stanford Cancer Institute

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2016年2月1日

初级完成 (实际的)

2017年4月1日

研究完成 (实际的)

2018年7月1日

研究注册日期

首次提交

2016年3月30日

首先提交符合 QC 标准的

2016年3月30日

首次发布 (估计)

2016年4月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年9月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年9月10日

最后验证

2018年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (其他标识符：OnCore)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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