Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A szirolimusz és a mikofenolát-mofetil a GVHD megelőzésében HSCT-n átesett hematológiai rosszindulatú betegeknél

2018. szeptember 10. frissítette: Stanford University

A mikofenolát és a szirolimusz biztonsági és megvalósíthatósági kísérleti kísérlete a GVHD megelőzésére rosszindulatú hematológiai daganatok esetén a nem megfelelő, nem rokon és rokon donor vérképzőszervi őssejt-transzplantációban

Ez az I/II. fázisú kísérleti vizsgálat a mellékhatásokat vizsgálja, és azt vizsgálja, hogy a szirolimusz és a mikofenolát-mofetil mennyire működik a graft versus host betegség (GvHD) megelőzésében olyan betegeknél, akiknél hematológiai rosszindulatú daganatos megbetegedések hematopoietikus őssejt-transzplantáción (HSCT) esnek át. A biológiai terápiák, mint például a szirolimusz és a mikofenolát-mofetil, élő szervezetekből készült anyagokat használnak, amelyek különböző módon stimulálhatják vagy elnyomhatják az immunrendszert, és megállíthatják a daganatsejtek növekedését. A szirolimusz és a mikofenolát-mofetil adása hematopoetikus őssejt-transzplantáció után jobb lehet a graft versus-host betegség megelőzésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

ELSŐDLEGES CÉLKITŰZÉSEK:

I. Értékelje a szirolimusz és a mikofenolát-mofetil (MMF) adásának biztonságosságát és megvalósíthatóságát a III-IV. fokozatú akut graft versus host betegség (aGvHD) profilaxisaként olyan betegeknél, akik nem illeszkednek egymáshoz nem illő és rokon donor vérképző őssejt-transzplantáción (HSCT).

VÁZLAT:

A betegek szirolimuszt kapnak orálisan (PO) a -3. naptól kezdve, heti háromszor a kórházi kezelés alatt, majd hetente egyszer 6 hónapig. A betegek a 0. napon esnek át HSCT-n. A betegek mikofenolát-mofetil-kezelést is kapnak intravénásan (IV) vagy PO-ban naponta háromszor (TID) az 1-180. napon. A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.

A vizsgálati kezelés befejezése után a betegeket a 30., 60., 100., 180., 270. és 365. napon, majd ezt követően évente követik nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alanyoknak a következő betegségkategóriák egyikébe kell tartozniuk:

    • Akut myeloid leukémia (AML) a 2. remisszión túl vagy kiújult/refrakter betegség
    • Akut limfoblasztos leukémia (ALL) a 2. remisszión túl vagy kiújult/refrakter betegség
    • Krónikus mieloid leukémia (CML) a 2. krónikus fázison túl vagy blastos krízisben
    • Myelodysplasiás szindróma (MDS)
    • Mieloproliferatív rendellenességek, beleértve a mieloid metapláziát és a mielofibrózist
    • Magas kockázatú non-Hodgkin limfóma (NHL) az első remisszióban
    • Relapszus vagy refrakter NHL
    • Hodgkin limfóma (HL) az első remisszión túl
  • Karnofsky teljesítménystátusza >= 70%, vagy Lansky > 70% 16 évesnél fiatalabb betegeknél
  • Humán leukocita antigén (HLA) nem megfelelő rokon vagy nem rokon donort azonosítottak 8/10 vagy 9/10
  • Hajlandóság szájon át szedhető gyógyszerek szedésére a transzplantációs időszakban
  • Hajlandóság és képesség írásos beleegyező nyilatkozat aláírására (adott esetben hozzájárulás)

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes myeloablatív allogén vagy autológ HSCT
  • Humán immunhiány vírus (HIV) fertőzés
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Kontrollálatlan aktív fertőzés bizonyítéka
  • Down-szindróma
  • Szérum kreatinin (CR) < 1,5 mg/dl vagy 24 órás CR clearance < 50 ml/perc
  • Közvetlen bilirubin > 2x a normál felső határ (ULN)
  • Alanin aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) > 2 x ULN
  • Szén-monoxid-diffundálási képesség teszt (DLCO) > 60% előre jelzett és gyermekszoba levegő oxigéntelítettsége > 92%
  • A bal kamra ejekciós frakciója < 45%, gyermekeknél pedig < 26%
  • éhgyomri koleszterin > 300 mg/dl vagy triglicerid > 300 lipidcsökkentő szerek szedése közben
  • Azok a betegek, akik vizsgálati gyógyszert kaptak a vizsgálatba való felvételtől számított 30 napon belül
  • Korábban rosszindulatú daganatokban szenvedő betegek, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy a kezelt in situ karcinómát; 5 évnél hosszabb ideig gyógyító szándékkal kezelt rák esetén megengedett; rákkezelés gyógyító szándékkal =< 5 év nem engedélyezett

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Megelőzés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés (szirolimusz, HSCT, MMF)
A betegek szirolimusz PO-t kapnak a -3. napon, a kórházi kezelés alatt hetente háromszor, majd hetente egyszer 6 hónapig. A betegek HSCT-n esnek át a 0. napon. A betegek mikofenolát-mofetilt IV vagy PO TID is kapnak az 1-180. napon. A kezelés a betegség progressziója vagy elfogadhatatlan toxicitás hiányában folytatódik.
Egyéb: Laboratóriumi biomarker elemzés
Korrelatív vizsgálatok
Drog: Mikofenolát Mofetil
Adott IV
Más nevek:
  • Cellcept
  • MMF
Drog: Sirolimus
Adott PO
Más nevek:
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • RAPAMYCIN
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Eljárás: Allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció
Végezze el a HSCT-t
Más nevek:
  • HSC
  • HSCT
  • allogén őssejt-transzplantáció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A 3. és 4. fokozatú akut GvHD előfordulása a Glucksberg stádiumkritériumok szerint
Időkeret: Legfeljebb 60 nappal az átültetés után
A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Legfeljebb 60 nappal az átültetés után
A 3. és 4. fokozatú akut GvHD előfordulása a Glucksberg stádiumkritériumok szerint
Időkeret: Legfeljebb 100 nappal az átültetés után
A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Legfeljebb 100 nappal az átültetés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A thromboticus mikroangiopátia előfordulása a csontvelő-transzplantációs klinikai vizsgálatok hálózati toxicitási bizottsága szerint
Időkeret: Akár 100 napig
Meghatározása: vörösvérsejt-fragmentáció és nagy teljesítményű mezőnként legalább két schistocyta perifériás keneten; egyidejűleg megnövekedett szérum laktát-dehidrogenáz-mérés az intézményi alapértékhez képest; a szérum kreatininszintjének egyidejű megduplázódása vagy a kreatinin-clearance 50%-os növekedése a kiindulási értékhez képest és/vagy neurológiai diszfunkció egyéb magyarázat nélkül; és negatív közvetlen és közvetett Coombs. A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Akár 100 napig
A vénás elzáródásos betegség (VOD) előfordulása a módosított Seattle-i kritériumok alapján
Időkeret: Akár 100 napig
A súlyos VOD dózist korlátozó toxicitásnak minősül. A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Akár 100 napig
A nyálkahártya-gyulladás súlyosságát a National Cancer Institute (Nemkívánatos eseményekre vonatkozó közös terminológiai kritériumok 4.03-as verziója) határozza meg
Időkeret: Akár 100 napig
A III. és IV. fokozat dóziskorlátozó toxicitásnak minősül. A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A kategorikus változókat a megfelelő kategóriákban lévő tárgyak száma és százaléka összegzi.
Akár 100 napig
A neutrofil beültetésig eltelt idő 3 egymást követő napból az első, amikor az abszolút neutrofilszám > 500/ul a perifériás vérben
Időkeret: Alapérték akár 100 napig
A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Alapérték akár 100 napig
A vérlemezke-beültetésig eltelt idő legalább három egymást követő, különböző napokon végzett mérés első napja, ha a vérlemezkeszám > 50 000/mm^3 és a beteg legalább 7 napig transzfúziótól független
Időkeret: Alapérték akár 100 napig
A statisztikai elemzés eredményeit összefoglaló táblázatok, ábrák és adatlisták segítségével jelentik. A folytonos változókat az átlag, a szórás, a medián, a minimum és a maximum segítségével összegezzük.
Alapérték akár 100 napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stanford University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. február 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. április 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. március 30.

Első közzététel (Becslés)

2016. április 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. szeptember 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 10.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Egyéb azonosító: OnCore)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel