Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus og mycophenolatmofetil til forebyggelse af GVHD hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår HSCT

10. september 2018 opdateret af: Stanford University

Pilotsikkerheds- og gennemførlighedsforsøg med mycophenolat og sirolimus til forebyggelse af GVHD i uoverensstemmende ikke-relateret og beslægtet donorhæmatopoietisk stamcelletransplantation for hæmatologiske maligniteter

Dette pilotfase I/II-forsøg studerer bivirkningerne og hvor godt sirolimus og mycophenolatmofetil virker til at forebygge graft versus host disease (GvHD) hos patienter med hæmatologiske maligniteter, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Biologiske terapier, såsom sirolimus og mycophenolatmofetil, bruger stoffer fremstillet af levende organismer, som kan stimulere eller undertrykke immunsystemet på forskellige måder og stoppe tumorceller i at vokse. At give sirolimus og mycophenolatmofetil efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation kan være bedre til at forebygge graft-versus-host-sygdom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. Evaluer sikkerheden og gennemførligheden af ​​at administrere sirolimus og mycophenolatmofetil (MMF) som profylakse af grad III-IV akut graft-versus-værtssygdom (aGvHD) hos patienter, der gennemgår mismatchet, ubeslægtet og relateret donorhæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

OMRIDS:

Patienter får sirolimus oralt (PO) startende på dag -3, 3 gange om ugen under indlæggelse og derefter en gang om ugen i op til 6 måneder. Patienter gennemgår HSCT på dag 0. Patienter får også mycophenolatmofetil intravenøst ​​(IV) eller PO tre gange dagligt (TID) på dag 1-180. Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Efter afslutning af undersøgelsesbehandlingen følges patienterne op på dag 30, 60, 100, 180, 270 og 365 og derefter årligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 30 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersoner skal have en af ​​følgende sygdomskategorier:

    • Akut myeloid leukæmi (AML) efter 2. remission eller recidiverende/refraktær sygdom
    • Akut lymfatisk leukæmi (ALL) efter 2. remission eller recidiverende/refraktær sygdom
    • Kronisk myeloid leukæmi (CML) ud over 2. kronisk fase eller i blast-kriser
    • Myelodysplastisk syndrom (MDS)
    • Myeloproliferative lidelser, herunder myeloid metaplasi og myelofibrose
    • Højrisiko non-Hodgkins lymfom (NHL) i første remission
    • Tilbagefaldende eller refraktær NHL
    • Hodgkins lymfom (HL) efter første remission
  • Karnofskys præstationsstatus på >= 70 % eller Lansky > 70 % for patienter < 16 år
  • Humant leukocytantigen (HLA) mismatchet relateret eller ubeslægtet donor identificeret 8/10 eller 9/10
  • Vilje til at tage oral medicin under transplantationsperioden
  • Vilje og evne til at underskrive et skriftligt informeret samtykke (samtykke, hvis relevant)

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere myeloablativ allogen eller autolog HSCT
  • Human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Drægtige eller ammende hunner
  • Bevis på ukontrolleret aktiv infektion
  • Downs syndrom
  • Serumkreatinin (CR) < 1,5 mg/dl eller 24 timers CR-clearance < 50 ml/min.
  • Direkte bilirubin > 2 x øvre normalgrænse (ULN)
  • Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 x ULN
  • Test af carbonmonoxiddiffunderende evne (DLCO) > 60 % forudsagt og i børneværelset luft iltmætning > 92 %
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 45 % og hos børn-afkortningsfraktion < 26 %
  • Fastende kolesterol > 300 mg/dl eller triglycerider > 300 under behandling med lipidsænkende midler
  • Patienter, der har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter optagelse i undersøgelsen
  • Patienter med tidligere maligniteter undtagen basalcellecarcinom eller behandlet carcinom in-situ; kræft behandlet med helbredende hensigt > 5 år vil være tilladt; kræftbehandling med helbredende hensigt =< 5 år vil ikke være tilladt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (sirolimus, HSCT, MMF)
Patienter får sirolimus PO startende på dag -3, 3 gange om ugen under indlæggelse og derefter en gang om ugen i op til 6 måneder. Patienter gennemgår HSCT på dag 0. Patienter får også mycophenolatmofetil IV eller PO TID på dag 1-180. Behandlingen fortsætter i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.
Andet: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative undersøgelser
Medicin: Mycophenolatmofetil
Givet IV
Andre navne:
  • Cellcept
  • MMF
Medicin: Sirolimus
Givet PO
Andre navne:
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • RAPAMYCIN
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Procedure: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå HSCT
Andre navne:
  • HSC
  • HSCT
  • allogen stamcelletransplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af akut GvHD grad 3 & 4 ifølge Glucksbergs stadiekriterier
Tidsramme: Op til 60 dage efter transplantation
Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Op til 60 dage efter transplantation
Forekomst af akut GvHD grad 3 & 4 ifølge Glucksbergs stadiekriterier
Tidsramme: Op til 100 dage efter transplantation
Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Op til 100 dage efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af trombotisk mikroangiopati defineret i henhold til netværkets toksicitetskomité for kliniske forsøg med knoglemarvstransplantation
Tidsramme: Op til 100 dage
Defineret som: fragmentering af røde blodlegemer og mindst to schistocytter pr. højeffektfelt på perifert udstrygning; samtidig øget serumlaktatdehydrogenasemåling over institutionel baseline; samtidig fordobling af serumkreatinin eller 50 % stigning i kreatininclearance fra baseline og/eller neurologisk dysfunktion uden andre forklaringer; og negative direkte og indirekte Coombs. Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Op til 100 dage
Forekomst af venøs-okklusiv sygdom (VOD) ved hjælp af modificerede Seattle-kriterier
Tidsramme: Op til 100 dage
Alvorlig VOD vil blive betragtet som en dosisbegrænsende toksicitet. Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Op til 100 dage
Sværhedsgraden af ​​mucositis bestemt af National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.03
Tidsramme: Op til 100 dage
Grad III og IV vil blive betragtet som dosisbegrænsende toksiciteter. Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kategoriske variabler vil blive opsummeret med antal og procentdel af emner i tilsvarende kategorier.
Op til 100 dage
Tiden til neutrofilengraftment defineret som den første af 3 på hinanden følgende dage med det absolutte neutrofiltal er > 500/ul i det perifere blod
Tidsramme: Baseline til op til 100 dage
Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Baseline til op til 100 dage
Tid til trombocyttransplantation defineret som den første dag af minimum tre på hinanden følgende målinger på forskellige dage, når blodpladetal > 50.000/mm^3 og patienten er transfusionsuafhængig i minimum 7 dage
Tidsramme: Baseline til op til 100 dage
Statistiske analyseresultater vil blive rapporteret ved hjælp af oversigtstabeller, figurer og datalister. Kontinuerlige variable vil blive opsummeret ved hjælp af middelværdi, standardafvigelse, median, minimum og maksimum.
Baseline til op til 100 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stanford University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. marts 2016

Først opslået (Skøn)

5. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Anden identifikator: OnCore)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med Laboratoriebiomarkøranalyse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner