Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Syrolimus i mykofenolan mofetylu w zapobieganiu GVHD u pacjentów z nowotworami hematologicznymi poddawanych HSCT

10 września 2018 zaktualizowane przez: Stanford University

Pilotażowe badanie bezpieczeństwa i wykonalności mykofenolanu i syrolimusa w zapobieganiu GVHD u niedopasowanych niespokrewnionych i spokrewnionych przeszczepów hematopoetycznych komórek macierzystych w przypadku nowotworów hematologicznych

W tym pilotażowym badaniu fazy I/II bada się skutki uboczne oraz skuteczność syrolimusu i mykofenolanu mofetylu w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) u pacjentów z nowotworami układu krwiotwórczego poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Terapie biologiczne, takie jak sirolimus i mykofenolan mofetylu, wykorzystują substancje wytworzone z żywych organizmów, które mogą stymulować lub tłumić układ odpornościowy na różne sposoby i powstrzymywać wzrost komórek nowotworowych. Podawanie syrolimusa i mykofenolanu mofetylu po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych może być skuteczniejsze w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

CELE NAJWAŻNIEJSZE:

I. Ocenić bezpieczeństwo i wykonalność podawania syrolimusa i mykofenolanu mofetylu (MMF) w profilaktyce ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi stopnia III-IV (aGvHD) u pacjentów poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) od niespokrewnionych i spokrewnionych dawców.

ZARYS:

Pacjenci otrzymują syrolimus doustnie (PO) począwszy od dnia -3, 3 razy w tygodniu w okresie hospitalizacji, a następnie raz w tygodniu przez okres do 6 miesięcy. Pacjenci przechodzą HSCT w dniu 0. Pacjenci otrzymują również mykofenolan mofetylu dożylnie (IV) lub PO trzy razy dziennie (TID) w dniach 1-180. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.

Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani w dniach 30, 60, 100, 180, 270 i 365, a następnie co roku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 30 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci muszą mieć jedną z następujących kategorii chorób:

    • Ostra białaczka szpikowa (AML) po drugiej remisji lub choroba nawrotowa/oporna na leczenie
    • Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) po drugiej remisji lub choroba nawrotowa/oporna na leczenie
    • Przewlekła białaczka szpikowa (CML) po drugiej fazie przewlekłej lub w kryzysie blastycznym
    • Zespół mielodysplastyczny (MDS)
    • Zaburzenia mieloproliferacyjne, w tym metaplazja szpiku i zwłóknienie szpiku
    • Chłoniak nieziarniczy wysokiego ryzyka (NHL) w pierwszej remisji
    • Nawracający lub oporny na leczenie NHL
    • Chłoniak Hodgkina (HL) po pierwszej remisji
  • Stan sprawności według Karnofsky'ego >= 70% lub Lansky'ego > 70% dla pacjentów < 16 lat
  • Niedopasowany antygen ludzkich leukocytów (HLA) zidentyfikowany spokrewniony lub niespokrewniony dawca 8/10 lub 9/10
  • Gotowość do przyjmowania leków doustnych w okresie transplantacji
  • Chęć i zdolność do podpisania pisemnej świadomej zgody (zgoda, jeśli dotyczy)

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze mieloablacyjne allogeniczne lub autologiczne HSCT
  • Zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Samice w ciąży lub karmiące
  • Dowód niekontrolowanej aktywnej infekcji
  • Zespół Downa
  • Kreatynina w surowicy (CR) < 1,5 mg/dl lub 24-godzinny klirens CR < 50 ml/min
  • Bilirubina bezpośrednia > 2 x górna granica normy (GGN)
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 2 x GGN
  • Test zdolności dyfuzyjnej tlenku węgla (DLCO) > 60% wartości przewidywanej oraz nasycenie tlenem powietrza w pokoju dziecięcym > 92%
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 45%, a u dzieci frakcja skracająca < 26%
  • Cholesterol na czczo > 300 mg/dl lub triglicerydy > 300 podczas przyjmowania leków obniżających poziom lipidów
  • Pacjenci, którzy otrzymali badany lek w ciągu 30 dni od włączenia do badania
  • Pacjenci z wcześniejszymi nowotworami złośliwymi, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub leczonego raka in situ; rak leczony z zamiarem wyleczenia > 5 lat będzie dozwolony; leczenie raka z zamiarem wyleczenia =< 5 lat nie będzie dozwolone

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (syrolimus, HSCT, MMF)
Pacjenci otrzymują syrolimus doustnie od dnia -3, 3 razy w tygodniu w okresie hospitalizacji, a następnie raz w tygodniu przez okres do 6 miesięcy. Pacjenci przechodzą HSCT w dniu 0. Pacjenci otrzymują również mykofenolan mofetylu IV lub PO TID w dniach 1-180. Leczenie jest kontynuowane przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Inny: Laboratoryjna analiza biomarkerów
Badania korelacyjne
Lek: Mykofenolan mofetylu
Biorąc pod uwagę IV
Inne nazwy:
  • Cellcept
  • FRP
Lek: Syrolimus
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • RAPAMYCYNA
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Procedura: Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych
Poddaj się HSCT
Inne nazwy:
  • HSC
  • HSCT
  • allogeniczny przeszczep komórek macierzystych

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie ostrej GvHD stopnia 3 i 4, zgodnie z kryteriami stopnia zaawansowania Glucksberga
Ramy czasowe: Do 60 dni po przeszczepie
Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Do 60 dni po przeszczepie
Występowanie ostrej GvHD stopnia 3 i 4, zgodnie z kryteriami stopnia zaawansowania Glucksberga
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie
Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Do 100 dni po przeszczepie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania mikroangiopatii zakrzepowej zdefiniowana na podstawie sieci badań toksyczności przeszczepu szpiku kostnego
Ramy czasowe: Do 100 dni
Zdefiniowane jako: fragmentacja krwinek czerwonych i co najmniej dwa schistocyty na pole o dużej mocy w rozmazie obwodowym; jednoczesne zwiększenie stężenia dehydrogenazy mleczanowej w surowicy powyżej poziomu początkowego w placówce; jednoczesne podwojenie stężenia kreatyniny w surowicy lub zwiększenie klirensu kreatyniny o 50% w stosunku do wartości wyjściowej i/lub dysfunkcja neurologiczna bez innych wyjaśnień; oraz ujemny bezpośredni i pośredni Coombs. Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Do 100 dni
Częstość występowania choroby zarostowej żył żylnych (VOD) przy użyciu zmodyfikowanych kryteriów z Seattle
Ramy czasowe: Do 100 dni
Ciężkie VOD będzie uważane za toksyczność ograniczającą dawkę. Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Do 100 dni
Nasilenie zapalenia błony śluzowej określone przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events wersja 4.03
Ramy czasowe: Do 100 dni
Stopień III i IV będzie uważany za toksyczność ograniczającą dawkę. Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne kategoryczne zostaną podsumowane liczbami i procentami podmiotów w odpowiednich kategoriach.
Do 100 dni
Czas do wszczepienia neutrofilów zdefiniowany jako pierwszy z 3 kolejnych dni, gdy bezwzględna liczba neutrofili wynosi > 500/ul we krwi obwodowej
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 dni
Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Linia bazowa do 100 dni
Czas do wszczepienia płytek krwi definiowany jako pierwszy dzień z co najmniej trzech kolejnych pomiarów w różnych dniach, gdy liczba płytek krwi > 50 000/mm^3 i pacjent jest niezależny od transfuzji przez co najmniej 7 dni
Ramy czasowe: Linia bazowa do 100 dni
Wyniki analizy statystycznej zostaną przedstawione za pomocą tabel zbiorczych, rysunków i zestawień danych. Zmienne ciągłe zostaną podsumowane przy użyciu średniej, odchylenia standardowego, mediany, minimum i maksimum.
Linia bazowa do 100 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stanford University

Śledczy

  • Główny śledczy: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Inny identyfikator: OnCore)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku

Badania kliniczne na Laboratoryjna analiza biomarkerów

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj