Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sirolimus a mykofenolát mofetil v prevenci GVHD u pacientů s hematologickými malignitami podstupujícími HSCT

10. září 2018 aktualizováno: Stanford University

Pilotní test bezpečnosti a proveditelnosti mykofenolátu a sirolimu pro prevenci GVHD u neshodných nepříbuzných a příbuzných dárcovských transplantací hematopoetických kmenových buněk pro hematologické malignity

Tato pilotní studie fáze I/II studuje vedlejší účinky a jak dobře působí sirolimus a mykofenolát mofetil v prevenci reakce štěpu proti hostiteli (GvHD) u pacientů s hematologickými malignitami podstupujících transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Biologické terapie, jako je sirolimus a mykofenolát mofetil, využívají látky vyrobené z živých organismů, které mohou různými způsoby stimulovat nebo potlačovat imunitní systém a zastavit růst nádorových buněk. Podávání sirolimu a mykofenolát mofetilu po transplantaci hematopoetických kmenových buněk může být lepší v prevenci reakce štěpu proti hostiteli.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍLE:

I. Zhodnoťte bezpečnost a proveditelnost podávání sirolimu a mykofenolát mofetilu (MMF) jako profylaxe stupně III-IV akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGvHD) u pacientů podstupujících nesprávnou nepříbuznou a související transplantaci krvetvorných buněk dárce (HSCT).

OBRYS:

Pacienti dostávají sirolimus perorálně (PO) počínaje dnem -3, 3x týdně během hospitalizace a poté 1x týdně po dobu až 6 měsíců. Pacienti podstupují HSCT v den 0. Pacienti také dostávají mykofenolát mofetil intravenózně (IV) nebo PO třikrát denně (TID) ve dnech 1-180. Léčba pokračuje bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni ve dnech 30, 60, 100, 180, 270 a 365 a poté každý rok.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 30 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekty musí mít jednu z následujících kategorií onemocnění:

    • Akutní myeloidní leukémie (AML) po 2. remisi nebo relabující/refrakterní onemocnění
    • Akutní lymfoblastická leukémie (ALL) po 2. remisi nebo relabující/refrakterní onemocnění
    • Chronická myeloidní leukémie (CML) po 2. chronické fázi nebo v blastických krizích
    • Myelodysplastický syndrom (MDS)
    • Myeloproliferativní poruchy včetně myeloidní metaplazie a myelofibrózy
    • Vysoce rizikový non-Hodgkinův lymfom (NHL) v první remisi
    • Recidivující nebo rezistentní NHL
    • Hodgkinův lymfom (HL) po první remisi
  • Stav výkonnosti podle Karnofského >= 70 % nebo Lansky > 70 % u pacientů ve věku < 16 let
  • Lidský leukocytární antigen (HLA) neshodný příbuzný nebo nepříbuzný dárce identifikován 8/10 nebo 9/10
  • Ochota užívat perorální léky během období transplantace
  • Ochota a schopnost podepsat písemný informovaný souhlas (souhlas, pokud je to relevantní)

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí myeloablativní alogenní nebo autologní HSCT
  • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Březí nebo kojící samice
  • Důkaz nekontrolované aktivní infekce
  • Downův syndrom
  • Sérový kreatinin (CR) < 1,5 mg/dl nebo clearance CR za 24 hodin < 50 ml/min
  • Přímý bilirubin > 2 x horní hranice normálu (ULN)
  • Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2 x ULN
  • Test schopnosti difuze oxidu uhelnatého (DLCO) > 60 % předpokládaných a saturace vzduchu v dětském pokoji kyslíkem > 92 %
  • Ejekční frakce levé komory < 45 % a u dětí zkrácená frakce < 26 %
  • Cholesterol nalačno > 300 mg/dl nebo triglyceridy > 300 při užívání látek snižujících hladinu lipidů
  • Pacienti, kteří dostali hodnocený lék do 30 dnů od zařazení do studie
  • Pacienti s předchozími malignitami kromě bazaliomu nebo léčeného karcinomu in situ; rakovina léčená s léčebným záměrem > 5 let bude povolena; léčba rakoviny s kurativním záměrem =< 5 let nebude povolena

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (sirolimus, HSCT, MMF)
Pacienti dostávají sirolimus PO počínaje dnem -3, 3x týdně během hospitalizace a poté 1x týdně po dobu až 6 měsíců. Pacienti podstoupí HSCT v den 0. Pacienti také dostanou mykofenolát mofetil IV nebo PO TID ve dnech 1-180. Léčba pokračuje bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity.
Jiný: Laboratorní analýza biomarkerů
Korelační studie
Lék: Mykofenolát mofetil
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
  • Cellcept
  • MMF
Lék: Sirolimus
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Rapamune
  • AY 22989
  • RAPA
  • RAPAMYCIN
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Postup: Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
Podstoupit HSCT
Ostatní jména:
  • HSC
  • HSCT
  • alogenní transplantace kmenových buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt akutní GvHD 3. a 4. stupně podle Glucksbergova stagingového kritéria
Časové okno: Až 60 dní po transplantaci
Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Až 60 dní po transplantaci
Výskyt akutní GvHD 3. a 4. stupně podle Glucksbergova stagingového kritéria
Časové okno: Až 100 dní po transplantaci
Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Až 100 dní po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence trombotické mikroangiopatie definovaná podle komise pro toxicitu sítě klinických studií transplantace kostní dřeně
Časové okno: Až 100 dní
Definováno jako: fragmentace červených krvinek a alespoň dva schistocyty na vysoce výkonné pole na periferním nátěru; současné zvýšené měření laktátdehydrogenázy v séru nad výchozí institucionální hodnotu; současné zdvojnásobení sérového kreatininu nebo 50% zvýšení clearance kreatininu oproti výchozí hodnotě a/nebo neurologická dysfunkce bez dalších vysvětlení; a negativní přímé a nepřímé Coomby. Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Až 100 dní
Výskyt venózního okluzivního onemocnění (VOD) pomocí Modified Seattle Criteria
Časové okno: Až 100 dní
Závažná VOD bude považována za toxicitu omezující dávku. Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Až 100 dní
Závažnost mukositidy určená Národním institutem pro rakovinu Společná terminologická kritéria pro nežádoucí účinky verze 4.03
Časové okno: Až 100 dní
Stupeň III a IV bude považován za toxicitu omezující dávku. Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Kategoriální proměnné budou shrnuty podle počtu a procenta subjektů v odpovídajících kategoriích.
Až 100 dní
Doba do přihojení neutrofilů definovaná jako první ze 3 po sobě jdoucích dnů s absolutním počtem neutrofilů > 500/ul v periferní krvi
Časové okno: Základní až 100 dní
Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Základní až 100 dní
Doba do přihojení krevních destiček je definována jako první den minimálně tří po sobě jdoucích měření v různých dnech, kdy je počet krevních destiček > 50 000/mm^3 a pacient je po dobu minimálně 7 dnů nezávislý na transfuzi
Časové okno: Základní až 100 dní
Výsledky statistické analýzy budou hlášeny pomocí souhrnných tabulek, obrázků a výpisů dat. Spojité proměnné budou shrnuty pomocí průměru, směrodatné odchylky, mediánu, minima a maxima.
Základní až 100 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Stanford University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

5. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2018

Naposledy ověřeno

1. srpna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Jiný identifikátor: OnCore)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit