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Sirolimus e Micofenolato Mofetile nella prevenzione della GVHD nei pazienti con neoplasie ematologiche sottoposte a HSCT

10 settembre 2018 aggiornato da: Stanford University

Prova pilota di sicurezza e fattibilità di micofenolato e sirolimus per la prevenzione della GVHD nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non correlato e non correlato per neoplasie ematologiche

Questo studio pilota di fase I/II studia gli effetti collaterali e l'efficacia di sirolimus e micofenolato mofetile nella prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) in pazienti con neoplasie ematologiche sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). Le terapie biologiche, come il sirolimus e il micofenolato mofetile, utilizzano sostanze ricavate da organismi viventi che possono stimolare o sopprimere il sistema immunitario in diversi modi e impedire la crescita delle cellule tumorali. La somministrazione di sirolimus e micofenolato mofetile dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche può essere migliore nella prevenzione della malattia del trapianto contro l'ospite.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVI PRIMARI:

I. Valutare la sicurezza e la fattibilità della somministrazione di sirolimus e micofenolato mofetile (MMF) come profilassi della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGvHD) di grado III-IV in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore non correlato e correlato (HSCT).

CONTORNO:

I pazienti ricevono sirolimus per via orale (PO) a partire dal giorno -3, 3 volte alla settimana durante il ricovero e poi una volta alla settimana fino a 6 mesi. I pazienti vengono sottoposti a HSCT il giorno 0. I pazienti ricevono anche micofenolato mofetile per via endovenosa (IV) o PO tre volte al giorno (TID) nei giorni 1-180. Il trattamento continua in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti ai giorni 30, 60, 100, 180, 270 e 365, e successivamente ogni anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

1

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University, School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I soggetti devono avere una delle seguenti categorie di malattie:

    • Leucemia mieloide acuta (LMA) oltre la 2a remissione o malattia recidivante/refrattaria
    • Leucemia linfoblastica acuta (ALL) oltre la 2a remissione o malattia recidivante/refrattaria
    • Leucemia mieloide cronica (LMC) oltre la 2a fase cronica o in crisi blastiche
    • Sindrome mielodisplastica (MDS)
    • Malattie mieloproliferative tra cui metaplasia mieloide e mielofibrosi
    • Linfoma non Hodgkin ad alto rischio (NHL) in prima remissione
    • LNH recidivato o refrattario
    • Linfoma di Hodgkin (HL) oltre la prima remissione
  • Performance status secondo Karnofsky >= 70% o Lansky > 70% per pazienti < 16 anni di età
  • Antigene leucocitario umano (HLA) non corrispondente donatore correlato o non correlato identificato 8/10 o 9/10
  • Disponibilità ad assumere farmaci per via orale durante il periodo del trapianto
  • Disponibilità e capacità di firmare un consenso informato scritto (assenso se applicabile)

Criteri di esclusione:

  • Precedente trapianto mieloablativo allogenico o autologo
  • Infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Evidenza di infezione attiva incontrollata
  • Sindrome di Down
  • Creatinina sierica (CR) < 1,5 mg/dl o clearance della CR nelle 24 ore < 50 ml/min
  • Bilirubina diretta > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  • Alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 x ULN
  • Test della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) > 60% previsto e saturazione dell'ossigeno nell'aria nella stanza dei bambini > 92%
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 45% e nei bambini frazione di accorciamento < 26%
  • Colesterolo a digiuno > 300 mg/dl o trigliceridi > 300 durante l'assunzione di agenti ipolipemizzanti
  • Pazienti che hanno ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'arruolamento nello studio
  • Pazienti con precedenti tumori maligni eccetto carcinoma a cellule basali o carcinoma trattato in situ; saranno consentiti tumori trattati con intento curativo > 5 anni; il trattamento del cancro con intento curativo = < 5 anni non sarà consentito

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (sirolimus, HSCT, MMF)
I pazienti ricevono sirolimus PO a partire dal giorno -3, 3 volte alla settimana durante il ricovero e poi una volta alla settimana fino a 6 mesi. I pazienti vengono sottoposti a HSCT il giorno 0. I pazienti ricevono anche micofenolato mofetile IV o PO TID nei giorni 1-180. Il trattamento continua in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Altro: Analisi dei biomarcatori di laboratorio
Studi correlati
Droga: Micofenolato Mofetile
Dato IV
Altri nomi:
  • Cellcept
  • MMF
Droga: Sirolimo
Dato PO
Altri nomi:
  • Rapamune
  • AA 22989
  • RAPA
  • RAPAMICINA
  • SILA 9268A
  • WY-090217
Procedura: Trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Sottoponiti a HSCT
Altri nomi:
  • HSC
  • HSCT
  • trapianto di cellule staminali allogeniche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di GvHD acuta di grado 3 e 4, secondo i criteri di stadiazione di Glucksberg
Lasso di tempo: Fino a 60 giorni dopo il trapianto
I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Fino a 60 giorni dopo il trapianto
Incidenza di GvHD acuta di grado 3 e 4, secondo i criteri di stadiazione di Glucksberg
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni dopo il trapianto
I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Fino a 100 giorni dopo il trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di microangiopatia trombotica definita secondo il comitato di tossicità della rete di studi clinici sul trapianto di midollo osseo
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni
Definito come: frammentazione dei globuli rossi e almeno due schistociti per campo ad alta potenza sullo striscio periferico; concomitante aumento della misurazione della lattato deidrogenasi sierica al di sopra del basale istituzionale; raddoppio concomitante della creatinina sierica o aumento del 50% della clearance della creatinina rispetto al basale e/o disfunzione neurologica senza altre spiegazioni; e Coombs diretti e indiretti negativi. I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Fino a 100 giorni
Incidenza della malattia venoso-occlusiva (VOD) utilizzando i criteri di Seattle modificati
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni
La VOD grave sarà considerata una tossicità dose-limitante. I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Fino a 100 giorni
Gravità della mucosite determinata dai Common Terminology Criteria for Adverse Events del National Cancer Institute versione 4.03
Lasso di tempo: Fino a 100 giorni
Grado III e IV saranno considerate tossicità dose-limitanti. I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili categoriche saranno riassunte da numeri e percentuali di soggetti nelle categorie corrispondenti.
Fino a 100 giorni
Tempo all'attecchimento dei neutrofili definito come il primo di 3 giorni consecutivi con la conta assoluta dei neutrofili > 500/ul nel sangue periferico
Lasso di tempo: Linea di base fino a 100 giorni
I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Linea di base fino a 100 giorni
Tempo all'attecchimento piastrinico definito come il primo giorno di un minimo di tre misurazioni consecutive in giorni diversi quando la conta piastrinica è > 50.000/mm^3 e il paziente è indipendente dalla trasfusione per un minimo di 7 giorni
Lasso di tempo: Linea di base fino a 100 giorni
I risultati dell'analisi statistica saranno riportati utilizzando tabelle riassuntive, cifre ed elenchi di dati. Le variabili continue saranno riassunte utilizzando la media, la deviazione standard, la mediana, il minimo e il massimo.
Linea di base fino a 100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Stanford University

Investigatori

  • Investigatore principale: Rajni Agarwal-Hashmi, Stanford Cancer Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 marzo 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 marzo 2016

Primo Inserito (Stima)

5 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-34973
  • NCI-2016-00387 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
  • PEDSBMT295 (Altro identificatore: OnCore)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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