Estudio de seguridad posterior a la autorización con Raxone en pacientes con LHON (PAROS)
15 de julio de 2021 actualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Un estudio no intervencionista de la experiencia clínica en pacientes a los que se les recetó Raxone® para el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
Este estudio es un estudio de seguridad posterior a la autorización (PASS) no intervencionista, prospectivo y multicéntrico de los resultados clínicos de los pacientes con NOHL tratados con Raxone®.
No se proporcionará ningún medicamento como parte de este estudio. Raxone® se obtendrá a través de canales comerciales.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
229
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Essen, Alemania
- Universitaetsklinikum Essen
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Freiburg, Alemania
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hamburg, Alemania, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg, Alemania
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Munich, Alemania
- Friedrich-Baur-Institut
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Munster, Alemania
- Universitaetsklinikum Muenster
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Neubrandenburg, Alemania
- Dietrich-Bonhoeffer-Klinikum Neubrandenburg
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Regensburg, Alemania
- Universitaetsklinikum Regensburg
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Bavaria
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Wuerzburg, Bavaria, Alemania, 97070
- Julius Maximilians University
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Graz, Austria, 8036
- Universitaetsklinikum Graz
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Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
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Lyon, Francia, 69002
- Hospices Civils de Lyon
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Lyon Cedex, Francia, 69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Paris, Francia, 75019
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
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Paris, Francia, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Gard
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Nîmes, Gard, Francia, 30029
- CHU de Nîmes - Hôpital Caremeau
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Maine Et Loire
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Angers, Maine Et Loire, Francia, 49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Nord
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Lille, Nord, Francia, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Paris Cedex 15
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Paris, Paris Cedex 15, Francia, 75908
- Hopital Europeen Georges Pompidou
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Somme
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Amiens, Somme, Francia, 80054
- CHU Amiens - Centre Saint Victor
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Athens, Grecia, 11528
- Athens Ophthalmological Center
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Bologna, Italia, 40123
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Rome, Italia, 00152
- Azienda Ospedaliera S. Camillo Forlanini
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Groningen, Países Bajos, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Maastricht, Países Bajos, 6211 LK
- Maastricht University Medical Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Paciente prescrito Raxone® para el tratamiento de LHON que ha completado el consentimiento informado.
Este estudio se llevará a cabo en la UE en aproximadamente 45 centros altamente especializados en oftalmología y neurooftalmología.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El paciente prescribió Raxone® para el tratamiento de LHON;
- El paciente ha completado un Formulario de consentimiento informado (ICF) que indica que él / ella (o un representante legalmente aceptable) ha sido informado de todos los aspectos pertinentes del estudio y ha aceptado participar en el estudio;
- El paciente no participa en ningún estudio de intervención.
Criterio de exclusión:
- No existen criterios de exclusión explícitos para evitar el sesgo de selección y permitir la documentación de la práctica clínica habitual.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes que son tratados con Raxone®
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Raxone 900 mg/día según Raxone SmPC y criterio médico del médico tratante.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Perfil de seguridad a largo plazo de Raxone® en el tratamiento de pacientes con NOHL cuando se utiliza en condiciones de atención clínica habitual.
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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La seguridad se evaluará mediante la recopilación y el análisis de los eventos adversos de especial interés (AESI), la frecuencia y la naturaleza de los EA y los eventos adversos graves (SAE), las reacciones adversas a medicamentos (ADR) y las reacciones adversas graves a medicamentos (SADR).
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hasta 5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia a largo plazo de Raxone® en el tratamiento de pacientes con NOHL cuando se utiliza en condiciones de atención clínica habitual
Periodo de tiempo: hasta 5 años
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De acuerdo con el resumen de las características del producto (SmPC), la visión del paciente debe controlarse continuamente, por lo tanto, la eficacia se evaluará midiendo los cambios durante la terapia en la agudeza visual (VA), los campos visuales (VF), la sensibilidad al contraste de color y la fibra nerviosa retinal de los pacientes. Espesor de capa (RNFL) donde esté disponible.
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hasta 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
16 de abril de 2021
Finalización del estudio (Actual)
16 de abril de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de abril de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
13 de mayo de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de julio de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de julio de 2021
Última verificación
1 de julio de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades De Los Ojos Hereditarias
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los nervios craneales
- Atrofias Ópticas Hereditarias
- Atrofia Óptica
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del nervio óptico
- Atrofia Óptica Hereditaria De Leber
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Protectores
- Antioxidantes
- Idebenona
Otros números de identificación del estudio
- SNT-IV-003
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .