在 LHON 患者中使用 Raxone 的授权后安全性研究 (PAROS)
2021年7月15日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
处方 Raxone® 治疗 Leber 遗传性视神经病变 (LHON) 患者临床经验的非干预研究
本研究是一项多中心、前瞻性、非干预性授权后安全性研究 (PASS)，研究的是接受 Raxone® 治疗的 LHON 患者的临床结果。
作为本研究的一部分，将不提供任何药物。 Raxone® 将通过商业渠道获得。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
229
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Graz、奥地利、8036
- Universitaetsklinikum Graz
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Vienna、奥地利
- Medical University of Vienna
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Athens、希腊、11528
- Athens Ophthalmological Center
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Essen、德国
- Universitaetsklinikum Essen
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Freiburg、德国
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hamburg、德国、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg、德国
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Munich、德国
- Friedrich-Baur-Institut
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Munster、德国
- Universitaetsklinikum Muenster
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Neubrandenburg、德国
- Dietrich-Bonhoeffer-Klinikum Neubrandenburg
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Regensburg、德国
- Universitaetsklinikum Regensburg
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Bavaria
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Wuerzburg、Bavaria、德国、97070
- Julius Maximilians University
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Bologna、意大利、40123
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Milano、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele
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Rome、意大利、00152
- Azienda Ospedaliera S. Camillo Forlanini
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Lyon、法国、69002
- Hospices Civils de Lyon
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Lyon Cedex、法国、69677
- Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
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Paris、法国、75019
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
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Paris、法国、75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
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Gard
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Nîmes、Gard、法国、30029
- CHU de Nîmes - Hôpital Caremeau
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Maine Et Loire
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Angers、Maine Et Loire、法国、49033
- CHU Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Nord
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Lille、Nord、法国、59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Paris Cedex 15
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Paris、Paris Cedex 15、法国、75908
- Hôpital Européen Georges Pompidou
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Somme
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Amiens、Somme、法国、80054
- CHU Amiens - Centre Saint Victor
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Groningen、荷兰、9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Maastricht、荷兰、6211 LK
- Maastricht University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
患者处方 Raxone® 用于治疗 LHON 已完成知情同意。
这项研究将在欧盟大约 45 个高度专业化的眼科和神经眼科中心进行。
描述
纳入标准：
- 患者处方 Raxone® 用于治疗 LHON；
- 患者已填写知情同意书 (ICF)，表明他/她（或法律上可接受的代表）已被告知研究的所有相关方面并同意参与研究；
- 患者未参与任何干预研究。
排除标准：
- 没有明确的排除标准来避免选择偏倚并允许记录常规临床实践。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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接受 Raxone® 治疗的患者
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根据 Raxone SmPC 和主治医师的医学判断，Raxone 900mg/天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在常规临床护理条件下使用 Raxone® 治疗 LHON 患者的长期安全性概况。
大体时间：长达 5 年
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将通过收集和分析特殊关注的不良事件 (AESI)、AE 的频率和性质以及严重不良事件 (SAE)、药物不良反应 (ADR) 和严重药物不良反应 (SADR) 来评估安全性
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长达 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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在常规临床护理条件下使用 Raxone® 治疗 LHON 患者的长期有效性
大体时间：长达 5 年
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根据产品特性摘要 (SmPC)，应持续监测患者的视力，因此将通过测量患者视力 (VA)、视野 (VF)、颜色对比敏感度和视网膜神经纤维的治疗变化来评估有效性可用的层厚度 (RNFL)。
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长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年9月1日
初级完成 (实际的)
2021年4月16日
研究完成 (实际的)
2021年4月16日
研究注册日期
首次提交
2016年4月25日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月10日
首次发布 (估计)
2016年5月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月15日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.