Estudo de segurança pós-autorização com Raxone em pacientes com LHON (PAROS)
15 de julho de 2021 atualizado por: Santhera Pharmaceuticals
Um estudo não intervencional da experiência clínica em pacientes com prescrição de Raxone® para o tratamento da neuropatia óptica hereditária de Leber (LHON)
Este estudo é um estudo de segurança pós-autorização (PASS) multicêntrico, prospectivo e não intervencional dos resultados clínicos para pacientes com LHON tratados com Raxone®.
Nenhum medicamento será fornecido como parte deste estudo. Raxone® será obtido através de canais comerciais.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
229
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Essen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Essen
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Freiburg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Munich, Alemanha
- Friedrich-Baur-Institut
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Munster, Alemanha
- Universitaetsklinikum Muenster
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Neubrandenburg, Alemanha
- Dietrich-Bonhoeffer-Klinikum Neubrandenburg
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Regensburg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Regensburg
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Bavaria
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Wuerzburg, Bavaria, Alemanha, 97070
- Julius Maximilians University
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Lyon, França, 69002
- Hospices Civils de Lyon
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Lyon Cedex, França, 69677
- Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
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Paris, França, 75019
- Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild
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Paris, França, 75012
- Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (Chno) Des Quinze-Vingts
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Gard
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Nîmes, Gard, França, 30029
- CHU de Nîmes - Hôpital Caremeau
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Maine Et Loire
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Angers, Maine Et Loire, França, 49033
- Chu Angers - Hôpital Hôtel Dieu
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Nord
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Lille, Nord, França, 59037
- Hopital Roger Salengro - CHU Lille
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Paris Cedex 15
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Paris, Paris Cedex 15, França, 75908
- Hôpital Europeén Georges Pompidou
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Somme
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Amiens, Somme, França, 80054
- CHU Amiens - Centre Saint Victor
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Athens, Grécia, 11528
- Athens Ophthalmological Center
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Groningen, Holanda, 9713 GZ
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Maastricht, Holanda, 6211 LK
- Maastricht University Medical Center
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Bologna, Itália, 40123
- Universita di Bologna-Clinica Neurologica-Dipartimento di Scienze Neurologiche
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Milano, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele
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Rome, Itália, 00152
- Azienda Ospedaliera S. Camillo Forlanini
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Graz, Áustria, 8036
- Universitaetsklinikum Graz
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Vienna, Áustria
- Medical University of Vienna
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Paciente prescrito Raxone® para o tratamento de LHON que completou o consentimento informado.
Este estudo será realizado na UE em aproximadamente 45 centros altamente especializados em oftalmologia e neuroftalmologia.
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente prescrito Raxone® para o tratamento de LHON;
- O paciente preencheu um Formulário de Consentimento Informado (TCLE) indicando que ele/ela (ou um representante legalmente aceitável) foi informado de todos os aspectos pertinentes do estudo e concordou em participar do estudo;
- O paciente não está participando de nenhum estudo intervencionista.
Critério de exclusão:
- Não existem critérios de exclusão explícitos para evitar viés de seleção e permitir a documentação da prática clínica de rotina.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes tratados com Raxone®
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Raxone 900 mg/dia de acordo com Raxone SmPC e avaliação médica do médico assistente.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Perfil de segurança a longo prazo de Raxone® no tratamento de pacientes com LHON quando usado em condições de cuidados clínicos de rotina.
Prazo: até 5 anos
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A segurança será avaliada pela coleta e análise de eventos adversos de interesse especial (AESIs), frequência e natureza de EAs e eventos adversos graves (SAEs), reações adversas a medicamentos (ADRs) e reações adversas graves a medicamentos (SADRs)
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até 5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia a longo prazo de Raxone® no tratamento de pacientes com LHON quando usado em condições de cuidados clínicos de rotina
Prazo: até 5 anos
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De acordo com o Resumo das Características do Medicamento (RCM), a visão de um paciente deve ser monitorada continuamente, portanto, a eficácia será avaliada medindo as alterações durante a terapia na acuidade visual (VA), campos visuais (VF) dos pacientes, sensibilidade ao contraste de cores e Fibra Nervosa Retiniana Espessura da camada (RNFL) quando disponível.
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até 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
16 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
16 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de abril de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de maio de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
13 de maio de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças oculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças Oculares, Hereditárias
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças do Nervo Craniano
- Atrofias ópticas hereditárias
- Atrofia óptica
- Doenças Mitocondriais
- Doenças do Nervo Óptico
- Atrofia Óptica Hereditária, Leber
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes de proteção
- Antioxidantes
- Idebenona
Outros números de identificação do estudo
- SNT-IV-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .