Pirfenidona en la enfermedad pulmonar intersticial progresiva asociada a dermatomiositis clínicamente amiopática
Ensayo controlado aleatorizado de pirfenidona en pacientes con enfermedad pulmonar intersticial progresiva asociada con dermatomiositis clínicamente amiopática
La enfermedad pulmonar intersticial (EPI) es una complicación frecuente de la dermatomiositis (DM) con una prevalencia de hasta el 65%, y se considera uno de los factores determinantes del pronóstico. Dermatomiositis amiopática clínica (CADM), que es un fenotipo especial de DM, con manifestaciones cutáneas características pero sin miopatía o solo subclínica. Muchos estudios, principalmente de Asia, incluido el nuestro, han demostrado que estos pacientes con CADM tienden a desarrollar una ILD rápidamente progresiva (RPILD) y tienen una respuesta deficiente a la terapia convencional, como altas dosis de corticosteroides e inmunosupresores, lo que lleva a un desenlace letal con una tasa de supervivencia a los 6 meses de menos del 50%.
Pirfenidona, un nuevo agente antifibrótico oral, ha sido aprobado para el tratamiento de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). Los ensayos controlados aleatorios de pirfenidona en pacientes con FPI sugirieron que podría mejorar el deterioro de la función pulmonar y mejorar la supervivencia libre de progresión. Se ha implicado su utilidad en la ILD relacionada con la enfermedad del tejido conjuntivo (CTD), pero aún no hay evidencia que haya demostrado su eficacia. Por lo tanto, los investigadores realizan este estudio para evaluar los posibles efectos terapéuticos de la pirfenidona en RPILD asociado con CADM.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Porcelana, 200001
- Department of Rheumatology, Ren Ji Hospital South Campus, School of Medicine, Shanghai JiaoTong University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Voluntad del sujeto de participar en el estudio, comprobada mediante la firma del consentimiento informado;
- Todos los participantes cumplieron con el diagnóstico provisional de CADM según los criterios de Sontheimer modificados.
- El curso de la EPI dura más de 3 meses, pero menos de 6 meses, y se presenta como un aumento en el nivel de disnea y un empeoramiento de la fibrosis en la TACAR pulmonar con un aumento >10 % de la puntuación en la TACAR y/o una disminución del % de CVF en >10 % valor absoluto.
Criterio de exclusión:
- Participantes que no están dispuestos a firmar el consentimiento informado;
- El curso de los participantes alguna vez tratados con productos biológicos, incluido basiliximab, o CADM asociado a malignidad o superpuesto con otros CTD, o con alanina transaminasa más de 2 veces los límites superiores normales;
- Embarazo o lactancia.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: pirfenidona
Los participantes elegibles para el ensayo clínico se asignaron al azar en una proporción de 2:1 a pirfenidona/complemento en blanco.
La pirfenidona se administró en tres dosis divididas (200 mg tres veces al día) y se aumentó a la dosis objetivo indicada por el fabricante (600 mg tres veces al día) durante un período de 2 semanas.
Se permitió a los investigadores ajustar la dosis de acuerdo con la tolerancia de los participantes.
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La pirfenidona se administró en tres dosis divididas (200 mg tres veces al día) y se aumentó a la dosis objetivo indicada por el fabricante (600 mg tres veces al día) durante un período de 2 semanas.
La dosis máxima se mantuvo durante todo el estudio en los pacientes que la toleraron.
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SIN INTERVENCIÓN: Blanco
Los participantes elegibles para el ensayo clínico se asignaron al azar en una proporción de 2:1 a pirfenidona/complemento en blanco.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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cambios en la supervivencia a los 12 meses desde el inicio de la EPI
Periodo de tiempo: 12 meses
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el efecto de la pirfenidona en la mejora de la tasa de supervivencia
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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cambios en las puntuaciones de la tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) desde el inicio en cada visita
Periodo de tiempo: un año
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la influencia de la pirfenidona en los cambios intersticiales pulmonares
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un año
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cambios en la prueba de función pulmonar desde el inicio en cada visita
Periodo de tiempo: un año
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la influencia de la pirfenidona en los cambios de la función pulmonar
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un año
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ANTICIPADO)
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
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- Enfermedades de las vías respiratorias
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- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades Pulmonares Intersticiales
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- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Agentes antiinflamatorios no esteroideos
- Analgésicos no narcóticos
- Agentes antiinflamatorios
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Pirfenidona
Otros números de identificación del estudio
- RenJi-ADM
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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