Pirfenidon klinikailag amiopátiás dermatomyositishez társuló progresszív intersticiális tüdőbetegségben
A pirfenidon randomizált, kontrollált vizsgálata klinikailag amiopátiás dermatomyositishez társuló progresszív intersticiális tüdőbetegségben szenvedő betegeknél
Az interstitialis tüdőbetegség (ILD) a dermatomyositis (DM) gyakori szövődménye, amelynek prevalenciája eléri a 65%-ot, és a prognózis egyik meghatározó tényezője. Klinikai amyopathiás dermatomyositis (CADM), amely a DM egy speciális fenotípusa, jellegzetes bőrmegnyilvánulásokkal, de nincs, vagy csak szubklinikai myopathia. Számos, főleg Ázsiából, köztük a miénkből származó tanulmány kimutatta, hogy ezeknél a CADM-ben szenvedő betegeknél hajlamosak a gyorsan progresszív ILD (RPILD) kialakulására, és rosszul reagálnak a hagyományos terápiákra, például a nagy dózisú kortikoszteroidokra és immunszuppresszánsokra, ami halálos kimenetelhez vezet. a 6 hónapos túlélési arány kevesebb, mint 50%.
A pirfenidont, egy új orális antifibrotikus szert jóváhagyták az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) kezelésére. Az IPF-ben szenvedő betegek körében végzett randomizált, kontrollált pirfenidon-vizsgálatok arra utaltak, hogy a pirfenidon javíthatja a tüdőfunkció romlását és javíthatja a progressziómentes túlélést. A kötőszöveti betegséggel (CTD) összefüggő ILD-ben való hasznosságát feltételezték, de még nincs bizonyíték a hatékonyságára. Ezért a kutatók ezt a vizsgálatot a pirfenidon CADM-hez kapcsolódó RPILD-re gyakorolt lehetséges terápiás hatásainak értékelésére végzik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kína, 200001
- Department of Rheumatology, Ren Ji Hospital South Campus, School of Medicine, Shanghai JiaoTong University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany hajlandósága a vizsgálatban való részvételre, amelyet a beleegyezés aláírásával igazolnak;
- Minden résztvevő teljesítette a CADM ideiglenes diagnózisát a módosított Sontheimer-kritériumok szerint.
- Az ILD lefolyása 3 hónapnál hosszabb, de 6 hónapnál rövidebb, ami a légszomj szintjének növekedésével és a fibrózis súlyosbodásával jelentkezik a pulmonalis HRCT-n, a HRCT pontszám >10%-os növekedésével és/vagy a %FVC >10-zel csökkenésével. % abszolút érték.
Kizárási kritériumok:
- Azok a résztvevők, akik nem hajlandók aláírni a tájékoztatási hozzájárulást;
- Azon résztvevők lefolyása, akiket valaha is kezeltek biológiai szerekkel, beleértve a baziliximabot, vagy rosszindulatú daganattal összefüggő CADM-et, vagy átfedésben volt más CTD-vel, vagy a normál felső határértékének több mint kétszeresét meghaladó alanin transzaminázzal;
- Terhesség vagy szoptatás.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: pirfenidon
A klinikai vizsgálatra jogosult résztvevőket 2:1 arányban randomizálták pirfenidon/vak kiegészítőhöz.
A pirfenidont három részre osztva (tid 200 mg) adták be, és 2 hetes időszak alatt a gyártó által előírt céldózisra (tid 600 mg) növelték.
A vizsgálók a résztvevők toleranciájának megfelelően módosíthatták az adagot.
|
A pirfenidont három részre osztva (tid 200 mg) adták be, és 2 hetes időszak alatt a gyártó által előírt céldózisra (tid 600 mg) növelték.
Azoknál a betegeknél, akik tolerálták, a vizsgálat során a maximális dózist fenntartották.
|
|
NINCS_BEAVATKOZÁS: Üres
A klinikai vizsgálatra jogosult résztvevőket 2:1 arányban randomizálták pirfenidon/vak kiegészítőhöz.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
az ILD kezdetétől számított 12 hónapos túlélés változásai
Időkeret: 12 hónap
|
a pirfenidon hatása a túlélési arány javítására
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a nagyfelbontású számítógépes tomográfia (HRCT) pontszámainak változása az alapvonalhoz képest minden egyes látogatás alkalmával
Időkeret: egy év
|
a pirfenidon hatása a tüdő intersticiális változásaira
|
egy év
|
|
a tüdőfunkciós teszt változásai a kiindulási értékhez képest minden vizit alkalmával
Időkeret: egy év
|
a pirfenidon hatása a tüdőfunkció változásaira
|
egy év
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Bőrbetegségek
- Légúti betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Kötőszöveti betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Polimiozitisz
- Myositis
- Tüdőbetegségek
- Tüdőbetegségek, intersticiális
- Dermatomyositis
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Perifériás idegrendszeri szerek
- Fájdalomcsillapítók
- Érzékszervi rendszer ügynökei
- Nem szteroid gyulladáscsökkentő szerek
- Fájdalomcsillapítók, nem kábító
- Gyulladáscsökkentő szerek
- Reumaellenes szerek
- Antineoplasztikus szerek
- Pirfenidon
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RenJi-ADM
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .