Pirfénidone dans la maladie pulmonaire interstitielle progressive associée à une dermatomyosite cliniquement amyopathique
Essai contrôlé randomisé sur la pirfénidone chez des patients atteints d'une maladie pulmonaire interstitielle progressive associée à une dermatomyosite cliniquement amyopathique
La pneumopathie interstitielle (PPI) est une complication fréquente de la dermatomyosite (DM) avec une prévalence pouvant atteindre 65 %, et est considérée comme l'un des facteurs déterminants du pronostic. La dermatomyosite amyopathique clinique (CADM), qui est un phénotype particulier de DM, avec des manifestations cutanées caractéristiques mais pas ou seulement une myopathie subclinique. De nombreuses études, principalement asiatiques, dont la nôtre, ont démontré que ces patients atteints de CADM ont tendance à développer une ILD rapidement progressive (RPILD) et à répondre mal aux traitements conventionnels, tels que les corticostéroïdes à forte dose et les immunosuppresseurs, entraînant une issue fatale avec un taux de survie à 6 mois inférieur à 50 %.
La pirfénidone, un nouvel agent antifibrotique oral, a été approuvée pour le traitement de la fibrose pulmonaire idiopathique (IPF). Des essais contrôlés randomisés sur la pirfénidone chez des patients atteints de FPI ont suggéré qu'elle pourrait atténuer le déclin de la fonction pulmonaire et améliorer la survie sans progression. Son utilité dans les maladies du tissu conjonctif (MTC) liées à la MPI a été impliquée, mais aucune preuve n'a encore démontré son efficacité. Par conséquent, les chercheurs mènent cette étude pour évaluer les effets thérapeutiques possibles de la pirfénidone sur le RPILD associé au CADM.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Zhiwei Chen, MS
- Numéro de téléphone: +8613621621736
- E-mail: zwchen88@gmail.com
Lieux d'étude
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, Chine, 200001
- Department of Rheumatology, Ren Ji Hospital South Campus, School of Medicine, Shanghai JiaoTong University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Volonté du sujet de participer à l'étude, prouvée par la signature du consentement éclairé ;
- Tous les participants ont répondu au diagnostic provisoire de CADM selon les critères modifiés de Sontheimer.
- L'évolution de la PID dure plus de 3 mois, mais moins de 6 mois, se présentant comme une augmentation du niveau de dyspnée et une aggravation de la fibrose sur le HRCT pulmonaire avec une augmentation > 10 % du score HRCT et/ou une diminution du % CVF de > 10 % valeur absolue.
Critère d'exclusion:
- Les participants qui ne veulent pas signer le consentement éclairé ;
- Le cours des participants ayant déjà été traités avec des produits biologiques, y compris le basiliximab, ou CADM associé à une tumeur maligne ou chevauchant d'autres CTD, ou avec l'alanine transaminase plus de 2 fois les limites normales supérieures ;
- Grossesse ou allaitement.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: pirfénidone
Les participants éligibles pour l'essai clinique ont été randomisés selon un ratio de 2:1 pour pirfénidone/supplément à blanc.
La pirfénidone a été administrée en trois doses fractionnées (200 mg tid) et augmentée jusqu'à la dose cible indiquée par le fabricant (600 mg tid) sur une période de 2 semaines.
Les investigateurs ont été autorisés à ajuster la dose en fonction de la tolérance des participants.
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La pirfénidone a été administrée en trois doses fractionnées (200 mg tid) et augmentée jusqu'à la dose cible indiquée par le fabricant (600 mg tid) sur une période de 2 semaines.
La dose maximale a été maintenue tout au long de l'étude chez les patients qui l'ont tolérée.
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AUCUNE_INTERVENTION: Blanc
Les participants éligibles pour l'essai clinique ont été randomisés selon un ratio de 2:1 pour pirfénidone/supplément à blanc.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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modifications de la survie à 12 mois depuis le début de la PID
Délai: 12 mois
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l'effet de la pirfénidone sur l'amélioration du taux de survie
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12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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changements des scores de tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) par rapport à la ligne de base à chaque visite
Délai: un ans
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l'influence de la pirfénidone sur les modifications interstitielles pulmonaires
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un ans
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modifications du test de la fonction pulmonaire par rapport au départ à chaque visite
Délai: un ans
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l'influence de la pirfénidone sur les modifications de la fonction pulmonaire
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un ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies de la peau
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies musculo-squelettiques
- Maladies du tissu conjonctif
- Maladies musculaires
- Maladies neuromusculaires
- Polymyosite
- Myosite
- Maladies pulmonaires
- Maladies pulmonaires interstitielles
- Dermatomyosite
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents du système nerveux périphérique
- Analgésiques
- Agents du système sensoriel
- Agents anti-inflammatoires non stéroïdiens
- Analgésiques, non narcotiques
- Agents anti-inflammatoires
- Agents antirhumatismaux
- Agents antinéoplasiques
- Pirfénidone
Autres numéros d'identification d'étude
- RenJi-ADM
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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