Un estudio de búsqueda de dosis repetidas de sarilumab en niños y adolescentes con artritis idiopática juvenil sistémica (SKYPS) (SKYPS)
20 de mayo de 2026 actualizado por: Sanofi
Estudio abierto, secuencial, ascendente y de búsqueda de dosis repetidas de sarilumab, administrado con inyección subcutánea (SC), en niños y adolescentes, de 1 a 17 años, con artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs), seguido de una fase de extensión
Objetivo primario:
Describir el perfil farmacocinético (PK) de sarilumab en pacientes de 1 a 17 años con Artritis Idiopática Juvenil Sistémica (AIJs) con el fin de identificar la dosis y el régimen para el tratamiento adecuado de esta población.
Objetivo secundario:
Describir el perfil farmacodinámico (PD), la eficacia y la seguridad a largo plazo de sarilumab en pacientes con AIJs.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total del estudio por paciente será de 166 semanas que consistirán en una evaluación de 4 semanas, una fase de tratamiento central de 12 semanas, una fase de extensión de 144 semanas y un seguimiento posterior al tratamiento de 6 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
51
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13125
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760064
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Berlin, Alemania, 13353
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760065
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Hamburg, Alemania, 22081
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760062
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Sankt Augustin, Alemania, 53757
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2760060
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Sendenhorst, Alemania, 48324
- Terminado
- Investigational Site Number : 2760063
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Buenos Aires, Argentina, 1023
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0320005
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Tucumán Province
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San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, T4000
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 0320004
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A9
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1240110
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Madrid, España, 28009
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240053
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Madrid, España, 28010
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240056
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Málaga, España, 29010
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240054
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240051
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Barcelona [Barcelona]
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Barcelona, Barcelona [Barcelona], España, 08035
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240055
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Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], España, 08950
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 7240050
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Helsinki, Finlandia, 00029
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2460040
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Bron, Francia, 69500
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500041
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Montpellier, Francia, 34295
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500042
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Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 2500040
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Athens, Grecia, 115 27
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3000001
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Thessaloniki, Grecia, 546 42
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3000002
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Dublin
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Crumlin, Dublin, Irlanda, D12 N512
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3720001
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Genova
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Genoa, Genova, Italia, 16147
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800051
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Milano
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Milan, Milano, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800054
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Roma
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Rome, Roma, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3800052
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Lisbon, Portugal, 1150-199
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 6200003
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 8260034
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Liverpool, Reino Unido, L12 2AP
- Terminado
- Investigational Site Number : 8260033
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, WC1N 3JH
- Terminado
- Investigational Site Number : 8260031
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Moscow, Rusia, 115522
- Terminado
- Investigational Site Number : 6430001
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Moscow, Rusia, 119991
- Terminado
- Investigational Site Number : 6430063
-
Moscow, Rusia, 117997
- Terminado
- Investigational Site Number : 6430062
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Ufa, Rusia, 450083
- Terminado
- Investigational Site Number : 6430065
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión :
- Pacientes masculinos y femeninos de ≥1 y ≤17 años (o el requisito de edad especificado por el país, 12-17 años para Rusia) en el momento de la visita de selección.
Diagnóstico del subtipo de AIJ sistémica según los criterios de clasificación de la artritis idiopática juvenil (AIJ) de 2001 de la Asociación Internacional contra el Reumatismo (ILAR) con las siguientes características:
- 5 articulaciones activas en el cribado o
- 2 articulaciones activas en la selección con fiebre AIJ sistémica >37,5 0C en los 3 días anteriores al inicio o durante al menos 3 de los 7 días consecutivos durante la selección a pesar de los glucocorticoides en una dosis estable durante al menos 3 días.
- Paciente con respuesta inadecuada al tratamiento actual y considerado candidato a un fármaco antirreumático modificador de la enfermedad (FAME) biológico a juicio del investigador.
Criterio de exclusión:
- Peso corporal 60 kg para pacientes inscritos en las cohortes de dosis ascendentes, luego peso corporal
- Síntomas sistémicos graves no controlados y/o síndrome de activación de macrófagos (MAS) en los 6 meses anteriores a la selección.
- Antecedentes o enfermedad pulmonar intersticial en curso, hipertensión pulmonar, proteinosis alveolar pulmonar.
- Si se toman medicamentos antiinflamatorios no esteroideos (AINE) (incluidos los inhibidores de la ciclooxigenasa-2 [COX-2]), la dosis debe ser estable durante menos de 2 semanas antes de la visita inicial y/o la dosis prescrita fuera de la etiqueta aprobada.
- Si se toman DMARD no biológicos, la dosis debe ser estable durante menos de 6 semanas antes de la visita inicial o en una dosis que exceda la dosis recomendada según la etiqueta local.
- Si se toman glucocorticoides orales, la dosis excede la dosis equivalente de prednisona de 1 mg/kg/día (o 60 mg/día) dentro de los 3 días anteriores a la línea de base.
- Uso de inyección parenteral o intraarticular de glucocorticoides dentro de las 4 semanas anteriores a la línea de base.
- Tratamiento previo con terapias antagonistas de los receptores de interleucina 6 (IL-6) o IL-6 (IL-6R), que incluyen, entre otros, tocilizumab o sarilumab.
- Tratamiento con cualquier tratamiento biológico para AIJs dentro de las 5 semividas anteriores a la primera dosis de sarilumab (los períodos y procedimientos requeridos sin tratamiento pueden variar según los requisitos locales).
- Tratamiento con un inhibidor de la cinasa de Janus en las 4 semanas anteriores a la primera dosis de sarilumab; y tratamiento con hormona de crecimiento dentro de las 4 semanas previas a la primera dosis de sarilumab (los procedimientos y períodos sin tratamiento requeridos pueden variar según los requisitos locales).
- Tratamiento con cualquier producto biológico o no biológico en investigación dentro de las 8 semanas o 5 semividas antes de la línea de base, lo que sea más largo.
- Exclusión relacionada con la tuberculosis.
- Criterios de exclusión relacionados con una infección pasada o actual distinta de la tuberculosis.
- Cualquier vacuna viva atenuada dentro de las 4 semanas anteriores a la visita inicial, como vacunas contra la varicela-zóster, la poliomielitis oral y la rubéola. Las vacunas muertas o inactivas pueden permitirse según el criterio del investigador.
- Exclusión relacionada con antecedentes de una reacción de hipersensibilidad sistémica a cualquier fármaco biológico e hipersensibilidad conocida a cualquier componente del producto.
- Anomalías de laboratorio en la visita de selección (identificadas por el laboratorio central).
- Enfermedad cardíaca grave debido a sJIA.
- Pacientes adolescentes embarazadas o en período de lactancia.
La información anterior no pretende contener todas las consideraciones relevantes para la posible participación de un paciente en un ensayo clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Sarilumab
Los participantes recibirán una de dos dosis ascendentes (o una dosis intermedia adicional según los datos disponibles) de sarilumab mediante inyección subcutánea (SC) según el peso corporal.
Todos los participantes recibirán la dosis seleccionada una vez identificada la dosis seleccionada.
Sarilumab se administrará durante la fase de tratamiento central de 12 semanas seguida de una fase de tratamiento de extensión de 144 semanas.
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Forma farmacéutica: Solución Vía de administración: Subcutánea |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Evaluación del parámetro PK: concentración sérica máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Hasta la semana 12
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Evaluación del parámetro PK: Área bajo la curva de concentración sérica versus tiempo calculada usando el método trapezoidal durante un intervalo de dosis (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Hasta la semana 12
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Evaluación del parámetro PK: Concentración observada antes de la administración del tratamiento durante la dosificación repetida (Cmín)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Hasta la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: hasta la semana 162
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: hasta la semana 162
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Proporción de participantes con reacciones locales después de la inyección
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: hasta la semana 156
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: hasta la semana 156
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Proporción de participantes con evaluación global de investigadores (IGA) de la actividad de la enfermedad por debajo de un valor definido en la escala de 1-100 VAS
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Proporción de participantes con evaluación global de padres / pacientes (PGA) de bienestar por debajo de un valor definido en la escala de 1-100 VAS
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Proporción de participantes con enfermedad clínicamente inactiva (CID)
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Cambios en el uso de glucocorticoides
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Artritis idiopática juvenil ACR30/50/70/90/100 (en ausencia de fiebre) Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Población según la clasificación ilar de 2001
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Cambio desde el inicio en los componentes individuales de JIA ACR
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Población según la clasificación ilar de 2001
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Cambio desde la línea de base en el puntaje de actividad de la enfermedad de artritis juvenil sistémica-10 (SJADAS-10)
Periodo de tiempo: Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Población según la clasificación ilar de 2001
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Fase de tratamiento central: hasta la semana 12. Fase de extensión: en las semanas 24, 48 y cada 24 semanas hasta la semana 156
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Evaluación de los participantes con síntomas relacionados con la enfermedad
Periodo de tiempo: En la semana 4
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Población según el 2024 Eular / Pres
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En la semana 4
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Cambios en los biomarcadores asociados con IL-6
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
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Población de acuerdo con la clasificación ilar de 2001 y el 2024 Eular / Pres
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Hasta la semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de agosto de 2018
Finalización primaria (Estimado)
1 de marzo de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
17 de enero de 2031
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de octubre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de diciembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
13 de diciembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- DRI13926
- U1111-1177-3584 (Identificador de registro: ICTRP)
- 2024-512701-11 (Identificador de registro: CTIS)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .