Een herhaalde dosisbepalingsstudie van sarilumab bij kinderen en adolescenten met systemische juveniele idiopathische artritis (SKYPS)

Inclusiecriteria :

• Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥1 en ≤17 jaar (of door het land gespecificeerde leeftijdsvereiste, 12-17 jaar voor Rusland) ten tijde van het screeningsbezoek.

• Diagnose van systemisch JIA-subtype volgens de classificatiecriteria van de International Associations against Rheumatism (ILAR) 2001 Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA) met de volgende kenmerken:

  • 5 actieve gewrichten bij screening of
  • 2 actieve gewrichten bij screening met systemische JIA-koorts >37,5 °C in de 3 dagen voorafgaand aan de basislijn of gedurende ten minste 3 van de 7 opeenvolgende dagen tijdens de screening, ondanks glucocorticoïden bij een dosis die gedurende ten minste 3 dagen stabiel is.
• Patiënt met een ontoereikende respons op de huidige behandeling en volgens het oordeel van de onderzoeker beschouwd als een kandidaat voor een biologische ziektemodificerende anti-reumatische drug (DMARD).

Uitsluitingscriteria:

• Lichaamsgewicht 60 kg voor patiënten die deelnamen aan de oplopende dosiscohorten, daarna lichaamsgewicht
• Ongecontroleerde ernstige systemische symptomen en/of macrofaagactiveringssyndroom (MAS) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
• Voorgeschiedenis van of aanhoudende interstitiële longziekte, pulmonale hypertensie, pulmonale alveolaire proteïnose.
• Als niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) (waaronder cyclo-oxygenase-2-remmers [COX-2]) zijn ingenomen, moet de dosis gedurende minder dan 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek stabiel zijn en/of is de dosering voorgeschreven buiten het goedgekeurde etiket.
• Als niet-biologische DMARD wordt ingenomen, dosis stabiel gedurende minder dan 6 weken voorafgaand aan het basisbezoek of bij een dosis die hoger is dan de aanbevolen dosis volgens lokale etikettering.
• Indien oraal glucocorticoïd wordt ingenomen, dosis hoger dan equivalente prednisondosis 1 mg/kg/dag (of 60 mg/dag) binnen 3 dagen voorafgaand aan baseline.
• Gebruik van parenterale of intra-articulaire glucocorticoïd-injectie binnen 4 weken voorafgaand aan baseline.
• Voorafgaande behandeling met anti-interleukine 6 (IL-6) of IL-6 receptor (IL-6R) antagonist therapieën, inclusief maar niet beperkt tot tocilizumab of sarilumab.
• Behandeling met elke biologische behandeling voor sJIA binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab (de vereiste periodes en procedures zonder behandeling kunnen variëren afhankelijk van lokale vereisten).
• Behandeling met een Januskinaseremmer binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab; en behandeling met groeihormoon binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab (de vereiste rustperiodes en procedures kunnen variëren afhankelijk van lokale vereisten).
• Behandeling met een biologisch of niet-biologisch onderzoeksproduct binnen 8 weken of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de uitgangswaarde, welke van de twee het langst is.
• Uitsluiting in verband met tuberculose.
• Uitsluitingscriteria met betrekking tot vroegere of huidige infectie anders dan tuberculose.
• Elk levend, verzwakt vaccin binnen 4 weken voorafgaand aan het basisbezoek, zoals varicella-zoster-, orale polio-, rubella-vaccins. Een gedood of inactief vaccin kan worden toegestaan ​​op basis van het oordeel van de onderzoeker.
• Uitsluiting in verband met een voorgeschiedenis van een systemische overgevoeligheidsreactie op een biologisch geneesmiddel en bekende overgevoeligheid voor een bestanddeel van het product.
• Laboratoriumafwijkingen bij het screeningsbezoek (geconstateerd door het centraal laboratorium).
• Ernstige hartziekte als gevolg van sJIA.
• Vrouwelijke adolescente patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.