Een herhaalde dosisbepalingsstudie van sarilumab bij kinderen en adolescenten met systemische juveniele idiopathische artritis (SKYPS) (SKYPS)
20 mei 2026 bijgewerkt door: Sanofi
Een open-label, sequentiële, oplopende, herhaalde dosisbepalingsstudie van sarilumab, toegediend met subcutane (SC) injectie, bij kinderen en adolescenten in de leeftijd van 1 tot 17 jaar, met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA), gevolgd door een verlengingsfase
Hoofddoel:
Om het farmacokinetische (PK) profiel van sarilumab te beschrijven bij patiënten van 1-17 jaar met systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) om de dosis en het regime voor een adequate behandeling van deze populatie te identificeren.
Secundaire doelstelling:
Om het farmacodynamische (PD) profiel, de werkzaamheid en de veiligheid op lange termijn van sarilumab bij patiënten met sJIA te beschrijven.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De totale duur van het onderzoek per patiënt zal 166 weken zijn, bestaande uit een screening van 4 weken, een kernbehandelingsfase van 12 weken, een verlengingsfase van 144 weken en een follow-up van 6 weken na de behandeling.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
51
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studie Locaties
-
-
-
Buenos Aires, Argentinië, 1023
- Werving
- Investigational Site Number : 0320005
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentinië, T4000
- Werving
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A9
- Werving
- Investigational Site Number : 1240110
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13125
- Werving
- Investigational Site Number : 2760064
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Werving
- Investigational Site Number : 2760065
-
Hamburg, Duitsland, 22081
- Werving
- Investigational Site Number : 2760062
-
Sankt Augustin, Duitsland, 53757
- Werving
- Investigational Site Number : 2760060
-
Sendenhorst, Duitsland, 48324
- Voltooid
- Investigational Site Number : 2760063
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00029
- Werving
- Investigational Site Number : 2460040
-
-
-
-
-
Bron, Frankrijk, 69500
- Werving
- Investigational Site Number : 2500041
-
Montpellier, Frankrijk, 34295
- Werving
- Investigational Site Number : 2500042
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Werving
- Investigational Site Number : 2500040
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 27
- Werving
- Investigational Site Number : 3000001
-
Thessaloniki, Griekenland, 546 42
- Werving
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Ierland, D12 N512
- Werving
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
Genova
-
Genoa, Genova, Italië, 16147
- Werving
- Investigational Site Number : 3800051
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italië, 20122
- Werving
- Investigational Site Number : 3800054
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italië, 00165
- Werving
- Investigational Site Number : 3800052
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1150-199
- Werving
- Investigational Site Number : 6200003
-
-
-
-
-
Moscow, Rusland, 115522
- Voltooid
- Investigational Site Number : 6430001
-
Moscow, Rusland, 119991
- Voltooid
- Investigational Site Number : 6430063
-
Moscow, Rusland, 117997
- Voltooid
- Investigational Site Number : 6430062
-
Ufa, Rusland, 450083
- Voltooid
- Investigational Site Number : 6430065
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28009
- Werving
- Investigational Site Number : 7240053
-
Madrid, Spanje, 28010
- Werving
- Investigational Site Number : 7240056
-
Málaga, Spanje, 29010
- Werving
- Investigational Site Number : 7240054
-
Valencia, Spanje, 46026
- Werving
- Investigational Site Number : 7240051
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanje, 08035
- Werving
- Investigational Site Number : 7240055
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanje, 08950
- Werving
- Investigational Site Number : 7240050
-
-
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Werving
- Investigational Site Number : 8260034
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
- Voltooid
- Investigational Site Number : 8260033
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Voltooid
- Investigational Site Number : 8260031
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 17 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria :
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten van ≥1 en ≤17 jaar (of door het land gespecificeerde leeftijdsvereiste, 12-17 jaar voor Rusland) ten tijde van het screeningsbezoek.
Diagnose van systemisch JIA-subtype volgens de classificatiecriteria van de International Associations against Rheumatism (ILAR) 2001 Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA) met de volgende kenmerken:
- 5 actieve gewrichten bij screening of
- 2 actieve gewrichten bij screening met systemische JIA-koorts >37,5 °C in de 3 dagen voorafgaand aan de basislijn of gedurende ten minste 3 van de 7 opeenvolgende dagen tijdens de screening, ondanks glucocorticoïden bij een dosis die gedurende ten minste 3 dagen stabiel is.
- Patiënt met een ontoereikende respons op de huidige behandeling en volgens het oordeel van de onderzoeker beschouwd als een kandidaat voor een biologische ziektemodificerende anti-reumatische drug (DMARD).
Uitsluitingscriteria:
- Lichaamsgewicht 60 kg voor patiënten die deelnamen aan de oplopende dosiscohorten, daarna lichaamsgewicht
- Ongecontroleerde ernstige systemische symptomen en/of macrofaagactiveringssyndroom (MAS) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.
- Voorgeschiedenis van of aanhoudende interstitiële longziekte, pulmonale hypertensie, pulmonale alveolaire proteïnose.
- Als niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen (NSAID's) (waaronder cyclo-oxygenase-2-remmers [COX-2]) zijn ingenomen, moet de dosis gedurende minder dan 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek stabiel zijn en/of is de dosering voorgeschreven buiten het goedgekeurde etiket.
- Als niet-biologische DMARD wordt ingenomen, dosis stabiel gedurende minder dan 6 weken voorafgaand aan het basisbezoek of bij een dosis die hoger is dan de aanbevolen dosis volgens lokale etikettering.
- Indien oraal glucocorticoïd wordt ingenomen, dosis hoger dan equivalente prednisondosis 1 mg/kg/dag (of 60 mg/dag) binnen 3 dagen voorafgaand aan baseline.
- Gebruik van parenterale of intra-articulaire glucocorticoïd-injectie binnen 4 weken voorafgaand aan baseline.
- Voorafgaande behandeling met anti-interleukine 6 (IL-6) of IL-6 receptor (IL-6R) antagonist therapieën, inclusief maar niet beperkt tot tocilizumab of sarilumab.
- Behandeling met elke biologische behandeling voor sJIA binnen 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab (de vereiste periodes en procedures zonder behandeling kunnen variëren afhankelijk van lokale vereisten).
- Behandeling met een Januskinaseremmer binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab; en behandeling met groeihormoon binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis sarilumab (de vereiste rustperiodes en procedures kunnen variëren afhankelijk van lokale vereisten).
- Behandeling met een biologisch of niet-biologisch onderzoeksproduct binnen 8 weken of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de uitgangswaarde, welke van de twee het langst is.
- Uitsluiting in verband met tuberculose.
- Uitsluitingscriteria met betrekking tot vroegere of huidige infectie anders dan tuberculose.
- Elk levend, verzwakt vaccin binnen 4 weken voorafgaand aan het basisbezoek, zoals varicella-zoster-, orale polio-, rubella-vaccins. Een gedood of inactief vaccin kan worden toegestaan op basis van het oordeel van de onderzoeker.
- Uitsluiting in verband met een voorgeschiedenis van een systemische overgevoeligheidsreactie op een biologisch geneesmiddel en bekende overgevoeligheid voor een bestanddeel van het product.
- Laboratoriumafwijkingen bij het screeningsbezoek (geconstateerd door het centraal laboratorium).
- Ernstige hartziekte als gevolg van sJIA.
- Vrouwelijke adolescente patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven.
Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor de mogelijke deelname van een patiënt aan een klinische proef.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Sarilumab
Deelnemers krijgen een van twee oplopende doses (of een aanvullende tussenliggende dosis op basis van beschikbare gegevens) van sarilumab door subcutane (SC) injectie op basis van lichaamsgewicht.
Alle deelnemers krijgen de geselecteerde dosis zodra de geselecteerde dosis is geïdentificeerd.
Sarilumab zal worden gegeven tijdens een kernbehandelingsfase van 12 weken, gevolgd door een verlengingsbehandelingsfase van 144 weken.
|
Farmaceutische vorm: oplossing Toedieningsweg: Subcutaan |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Beoordeling van PK-parameter: maximale waargenomen serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
|
Beoordeling van de farmacokinetische parameter: oppervlak onder de curve van de serumconcentratie versus de tijd, berekend met behulp van de trapeziummethode tijdens een dosisinterval (AUC0-t)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
|
Beoordeling van PK-parameter: Concentratie waargenomen vóór behandelingstoediening tijdens herhaalde dosering (Ctrough)
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Tot week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal patiënten met bijwerkingen
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Verlengingsfase: tot week 162
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Verlengingsfase: tot week 162
|
|
|
Aandeel deelnemers met lokale reacties na injectie
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: tot week 156
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: tot week 156
|
|
|
Aandeel van de deelnemers met onderzoeker Global Assessment (IGA) van ziekteactiviteit onder een gedefinieerde waarde op 1-100 VAS-schaal
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
|
Het aandeel deelnemers met ouder / patiënt globale beoordeling (PGA) van welzijn onder een gedefinieerde waarde op 1-100 VAS-schaal
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
|
Aandeel deelnemers met klinisch inactieve ziekten (CID)
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
|
Veranderingen in het gebruik van glucocorticoïden
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
|
Juveniele idiopathische artritis ACR30/50/70/90/100 (bij afwezigheid van koorts) respons
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Bevolking volgens de ILLAAR -classificatie van 2001
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
Verander van de basislijn in individuele JIA ACR -componenten
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Bevolking volgens de ILLAAR -classificatie van 2001
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
Verandering van de basislijn bij systemische juveniele artritis ziekteactiviteit score-10 (Sjadas-10)
Tijdsspanne: Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
Bevolking volgens de ILLAAR -classificatie van 2001
|
Kernbehandelingsfase: tot week 12. Extensiefase: bij weken 24, 48 en elke 24 weken tot week 156
|
|
Beoordeling van deelnemers met ziektegerelateerde symptomen
Tijdsspanne: In week 4
|
Bevolking volgens de 2024 Eular / Pres
|
In week 4
|
|
Veranderingen in IL-6 geassocieerde biomarkers
Tijdsspanne: Tot week 12
|
Bevolking volgens de ILLAIL -classificatie van 2001 en de 2024 Eular / Pres
|
Tot week 12
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
9 augustus 2018
Primaire voltooiing (Geschat)
1 maart 2028
Studie voltooiing (Geschat)
17 januari 2031
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 oktober 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 december 2016
Eerst geplaatst (Geschat)
13 december 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
22 mei 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
20 mei 2026
Laatst geverifieerd
1 mei 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- DRI13926
- U1111-1177-3584 (Register-ID: ICTRP)
- 2024-512701-11 (Register-ID: CTIS)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .