En gjentatt dosefinnende studie av Sarilumab hos barn og ungdom med systemisk juvenil idiopatisk artritt (SKYPS) (SKYPS)
20. mai 2026 oppdatert av: Sanofi
En åpen, sekvensiell, stigende, gjentatt dosefinnende studie av Sarilumab, administrert med subkutan (SC) injeksjon, hos barn og ungdom, i alderen 1 til 17 år, med systemisk juvenil idiopatisk artritt (sJIA), etterfulgt av en forlengelsesfase
Hovedmål:
For å beskrive den farmakokinetiske (PK) profilen til sarilumab hos pasienter i alderen 1-17 år med systemisk juvenil idiopatisk artritt (sJIA) for å identifisere dose og regime for adekvat behandling av denne populasjonen.
Sekundært mål:
For å beskrive farmakodynamikkprofilen (PD), effekten og den langsiktige sikkerheten til sarilumab hos pasienter med sJIA.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den totale studievarigheten per pasient vil være 166 uker som vil bestå av en 4-ukers screening, en 12-ukers kjernebehandlingsfase, en 144-ukers forlengelsesfase og en 6-ukers oppfølging etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
51
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, 1023
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0320005
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentina, T4000
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A9
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1240110
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland, 00029
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2460040
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500041
-
Montpellier, Frankrike, 34295
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500042
-
Paris, Frankrike, 75015
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2500040
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 27
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000001
-
Thessaloniki, Hellas, 546 42
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irland, D12 N512
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
Genova
-
Genoa, Genova, Italia, 16147
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800051
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Italia, 20122
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800054
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Italia, 00165
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3800052
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1150-199
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 6200003
-
-
-
-
-
Moscow, Russland, 115522
- Fullført
- Investigational Site Number : 6430001
-
Moscow, Russland, 119991
- Fullført
- Investigational Site Number : 6430063
-
Moscow, Russland, 117997
- Fullført
- Investigational Site Number : 6430062
-
Ufa, Russland, 450083
- Fullført
- Investigational Site Number : 6430065
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28009
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240053
-
Madrid, Spania, 28010
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240056
-
Málaga, Spania, 29010
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240054
-
Valencia, Spania, 46026
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240051
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spania, 08035
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240055
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spania, 08950
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 7240050
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 8260034
-
Liverpool, Storbritannia, L12 2AP
- Fullført
- Investigational Site Number : 8260033
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, WC1N 3JH
- Fullført
- Investigational Site Number : 8260031
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13125
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760064
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760065
-
Hamburg, Tyskland, 22081
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760062
-
Sankt Augustin, Tyskland, 53757
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 2760060
-
Sendenhorst, Tyskland, 48324
- Fullført
- Investigational Site Number : 2760063
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier :
- Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen ≥1 og ≤17 år (eller landsangitt alderskrav, 12-17 år for Russland) på tidspunktet for screeningbesøket.
Diagnose av systemisk JIA-subtype i henhold til International Associations against Rheumatism (ILAR) 2001 Juvenile Idiopathic Arthritis (JIA) klassifikasjonskriterier med følgende egenskaper:
- 5 aktive ledd ved screening el
- 2 aktive ledd ved screening med systemisk JIA-feber >37,5 0C i de 3 dagene før baseline eller i minst 3 av alle 7 påfølgende dager under screening til tross for glukokortikoider ved en dose stabil i minst 3 dager.
- Pasient med utilstrekkelig respons på gjeldende behandling og vurdert som en kandidat for et biologisk sykdomsmodifiserende antirevmatisk legemiddel (DMARD) i henhold til etterforskerens vurdering.
Ekskluderingskriterier:
- Kroppsvekt 60 kg for pasienter registrert i de stigende dosekohortene, deretter kroppsvekt
- Ukontrollerte alvorlige systemiske symptomer og/eller makrofagaktiveringssyndrom (MAS) innen 6 måneder før screening.
- Anamnese med eller pågående interstitiell lungesykdom, pulmonal hypertensjon, pulmonal alveolar proteinose.
- Hvis ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler (NSAIDs) (inkludert cyklooksygenase-2-hemmere [COX-2]) tas, skal dosen være stabil i mindre enn 2 uker før baseline-besøket og/eller dosering foreskrevet utenfor godkjent etikett.
- Hvis ikke-biologisk DMARD tas, dose stabil i mindre enn 6 uker før baseline-besøket eller ved en dose som overstiger anbefalt dose i henhold til lokal merking.
- Hvis oral glukokortikoid tas, dose som overstiger ekvivalent prednisondose 1 mg/kg/dag (eller 60 mg/dag) innen 3 dager før baseline.
- Bruk av parenteral eller intraartikulær glukokortikoidinjeksjon innen 4 uker før baseline.
- Tidligere behandling med anti-interleukin 6 (IL-6) eller IL-6 reseptor (IL-6R) antagonistbehandlinger, inkludert men ikke begrenset til tocilizumab eller sarilumab.
- Behandling med en hvilken som helst biologisk behandling for sJIA innen 5 halveringstider før den første dosen av sarilumab (de nødvendige avbruddsperioder og prosedyrer kan variere i henhold til lokale krav).
- Behandling med en Janus kinasehemmer innen 4 uker før første dose sarilumab; og behandling med veksthormon innen 4 uker før den første dosen av sarilumab (de nødvendige frie behandlingsperioder og prosedyrer kan variere i henhold til lokale krav).
- Behandling med et hvilket som helst biologisk eller ikke-biologisk undersøkelsesprodukt innen 8 uker eller 5 halveringstider før baseline, avhengig av hva som er lengst.
- Utelukkelse relatert til tuberkulose.
- Eksklusjonskriterier knyttet til tidligere eller nåværende infeksjon annet enn tuberkulose.
- Enhver levende, svekket vaksine innen 4 uker før baseline-besøket, slik som varicella-zoster, oral polio, rubella-vaksiner. Drept eller inaktiv vaksine kan tillates basert på etterforskerens vurdering.
- Utelukkelse relatert til en historie med systemisk overfølsomhetsreaksjon overfor et hvilket som helst biologisk legemiddel og kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst bestanddel av produktet.
- Laboratorieavvik ved screeningbesøket (identifisert av sentrallaboratoriet).
- Alvorlig hjertesykdom på grunn av sJIA.
- Gravide eller ammende kvinnelige ungdomspasienter.
Informasjonen ovenfor er ikke ment å inneholde alle hensyn som er relevante for en pasients potensielle deltakelse i en klinisk studie.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sarilumab
Deltakerne vil motta en av to stigende doser (eller en ekstra mellomdose basert på tilgjengelige data) av sarilumab ved subkutan (SC) injeksjon basert på kroppsvekt.
Alle deltakerne vil motta den valgte dosen når den valgte dosen er identifisert.
Sarilumab vil bli gitt i løpet av en 12-ukers kjernebehandlingsfase etterfulgt av en 144-ukers forlenget behandlingsfase.
|
Farmasøytisk form: Løsning Administrasjonsvei: Subkutan |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Vurdering av PK-parameter: maksimal serumkonsentrasjon observert (Cmax)
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
|
Vurdering av PK-parameter: Arealet under serumkonsentrasjonen versus tidskurven beregnet ved bruk av trapesmetoden i løpet av et doseintervall (AUC0-t)
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
|
Vurdering av PK-parameter: Konsentrasjon observert før behandlingsadministrering ved gjentatt dosering (Ctrough)
Tidsramme: Frem til uke 12
|
Frem til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Forlengelsesfase: Opp til uke 162
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Forlengelsesfase: Opp til uke 162
|
|
|
Andel deltakere med lokale reaksjoner etter injeksjon
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Opp til uke 156
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Opp til uke 156
|
|
|
Andel deltakere med etterforsker global vurdering (IgA) av sykdomsaktivitet under en definert verdi på 1-100 VAS-skala
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
|
Andel deltakere med foreldre / pasient global vurdering (PGA) av velvære under en definert verdi på 1-100 VAS-skala
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
|
Andel deltakere med klinisk inaktiv sykdom (CID)
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
|
Endringer i glukokortikoidbruk
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
|
Juvenil idiopatisk leddgikt ACR30/50/70/90/100 (i fravær av feber) svarprosent
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Befolkning i henhold til 2001 Ilar -klassifiseringen
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
Endre fra baseline i individuelle Jia ACR -komponenter
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Befolkning i henhold til 2001 Ilar -klassifiseringen
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
Endring fra baseline i systemisk ungartritt sykdomsaktivitetscore-10 (Sjadas-10)
Tidsramme: Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
Befolkning i henhold til 2001 ilar -klassifiseringen
|
Kjernebehandlingsfase: Opp til uke 12. Utvidelsesfase: Ved uke 24, 48, og hver 24. uke opp til uke 156
|
|
Vurdering av deltakere med sykdomsrelaterte symptomer
Tidsramme: I uke 4
|
Befolkning i henhold til 2024 Eular / Pres
|
I uke 4
|
|
Endringer i IL-6 assosierte biomarkører
Tidsramme: Opp til uke 12
|
Befolkning i henhold til 2001 Ilar -klassifiseringen og 2024 Eular / Pres
|
Opp til uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
9. august 2018
Primær fullføring (Antatt)
1. mars 2028
Studiet fullført (Antatt)
17. januar 2031
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. oktober 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. desember 2016
Først lagt ut (Antatt)
13. desember 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- DRI13926
- U1111-1177-3584 (Registeridentifikator: ICTRP)
- 2024-512701-11 (Registeridentifikator: CTIS)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .