Wielokrotne badanie mające na celu ustalenie dawki sarilumabu u dzieci i młodzieży z ogólnoustrojowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (SKYPS)

Kryteria przyjęcia :

• Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥1 i ≤17 lat (lub wymagany wiek określony w kraju, 12-17 lat dla Rosji) w czasie wizyty przesiewowej.

• Rozpoznanie układowego podtypu MIZS zgodnie z kryteriami klasyfikacji International Associations Against Rheumatism (ILAR) 2001 Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS) z następującymi cechami:

  • 5 aktywnych stawów podczas badania przesiewowego lub
  • 2 aktywne stawy podczas badania przesiewowego z ogólnoustrojową gorączką w MIZS >37,5°C w ciągu 3 dni poprzedzających wizytę wyjściową lub przez co najmniej 3 z dowolnych 7 kolejnych dni podczas badania przesiewowego pomimo stosowania glikokortykosteroidów w dawce stabilnej przez co najmniej 3 dni.
• Pacjent z niewystarczającą odpowiedzią na obecne leczenie i uznany za kandydata do leczenia lekiem przeciwreumatycznym modyfikującym przebieg choroby biologicznej (DMARD) zgodnie z oceną badacza.

Kryteria wyłączenia:

• Masa ciała 60 kg dla pacjentów włączonych do kohort z rosnącą dawką, następnie masa ciała
• Niekontrolowane ciężkie objawy ogólnoustrojowe i/lub zespół aktywacji makrofagów (MAS) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
• Śródmiąższowa choroba płuc w wywiadzie lub trwająca, nadciśnienie płucne, proteinoza pęcherzyków płucnych.
• Jeśli przyjmowane są niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) (w tym inhibitory cyklooksygenazy-2 [COX-2]), stabilna dawka przez mniej niż 2 tygodnie przed wizytą wyjściową i/lub dawkowanie przepisane poza zatwierdzoną etykietą.
• W przypadku przyjmowania niebiologicznego DMARD dawka jest stabilna przez mniej niż 6 tygodni przed wizytą wyjściową lub w dawce przekraczającej zalecaną dawkę zgodnie z lokalnymi etykietami.
• W przypadku przyjmowania glikokortykosteroidów doustnych dawka przekraczająca równoważną dawkę prednizonu 1 mg/kg mc./dobę (lub 60 mg/dobę) w ciągu 3 dni przed punktem wyjściowym.
• Zastosowanie pozajelitowego lub dostawowego wstrzyknięcia glikokortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym.
• Wcześniejsze leczenie antagonistami interleukiny 6 (IL-6) lub receptora IL-6 (IL-6R), w tym między innymi tocilizumabem lub sarilumabem.
• Leczenie dowolnym lekiem biologicznym stosowanym w uMIZS w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu (wymagane okresy przerwy w leczeniu i procedury mogą się różnić w zależności od lokalnych wymagań).
• Leczenie inhibitorem kinazy janusowej w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu; oraz leczenie hormonem wzrostu w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu (wymagane okresy przerwy w leczeniu i procedury mogą się różnić w zależności od lokalnych wymagań).
• Leczenie jakimkolwiek badanym produktem biologicznym lub niebiologicznym w ciągu 8 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed punktem wyjściowym, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
• Wykluczenie związane z gruźlicą.
• Kryteria wykluczenia związane z przebytą lub obecną infekcją inną niż gruźlica.
• Każda żywa, atenuowana szczepionka w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową, taka jak szczepionka przeciw ospie wietrznej-półpaśca, doustna szczepionka przeciwko polio, szczepionka przeciw różyczce. Zabita lub nieaktywna szczepionka może być dopuszczona na podstawie oceny badacza.
• Wyłączenie dotyczy historii ogólnoustrojowej reakcji nadwrażliwości na jakikolwiek lek biologiczny oraz znanej nadwrażliwości na którykolwiek składnik produktu.
• Nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej (stwierdzone przez laboratorium centralne).
• Ciężka choroba serca spowodowana uMIZS.
• Dorastające pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.