Wielokrotne badanie mające na celu ustalenie dawki sarilumabu u dzieci i młodzieży z ogólnoustrojowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (SKYPS) (SKYPS)
20 maja 2026 zaktualizowane przez: Sanofi
Otwarte, sekwencyjne, rosnące, powtarzane badanie mające na celu ustalenie dawki sarilumabu podawanego we wstrzyknięciu podskórnym dzieciom i młodzieży w wieku od 1 do 17 lat z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (sMIZS), po którym następuje faza kontynuacji
Podstawowy cel:
Opisanie profilu farmakokinetycznego (PK) sarilumabu u pacjentów w wieku od 1 do 17 lat z układowym młodzieńczym idiopatycznym zapaleniem stawów (MIZS) w celu określenia dawki i schematu odpowiedniego leczenia tej populacji.
Cel drugorzędny:
Opisanie profilu farmakodynamicznego (PD), skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa sarilumabu u pacjentów z uMIZS.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Całkowity czas trwania badania na pacjenta wyniesie 166 tygodni i obejmie 4-tygodniowy okres przesiewowy, 12-tygodniową podstawową fazę leczenia, 144-tygodniową fazę przedłużenia i 6-tygodniową obserwację po leczeniu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
51
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Numer telefonu: option 6 800-633-1610
- E-mail: Contact-US@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna, 1023
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 0320005
-
-
Tucumán Province
-
San Miguel de Tucumán, Tucumán Province, Argentyna, T4000
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 0320004
-
-
-
-
-
Helsinki, Finlandia, 00029
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2460040
-
-
-
-
-
Bron, Francja, 69500
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2500041
-
Montpellier, Francja, 34295
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2500042
-
Paris, Francja, 75015
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2500040
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 27
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3000001
-
Thessaloniki, Grecja, 546 42
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3000002
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240053
-
Madrid, Hiszpania, 28010
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240056
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240054
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240051
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], Hiszpania, 08035
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240055
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Hiszpania, 08950
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 7240050
-
-
-
-
Dublin
-
Crumlin, Dublin, Irlandia, D12 N512
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3720001
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A9
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1240110
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13125
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2760064
-
Berlin, Niemcy, 13353
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2760065
-
Hamburg, Niemcy, 22081
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2760062
-
Sankt Augustin, Niemcy, 53757
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 2760060
-
Sendenhorst, Niemcy, 48324
- Zakończony
- Investigational Site Number : 2760063
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1150-199
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 6200003
-
-
-
-
-
Moscow, Rosja, 115522
- Zakończony
- Investigational Site Number : 6430001
-
Moscow, Rosja, 119991
- Zakończony
- Investigational Site Number : 6430063
-
Moscow, Rosja, 117997
- Zakończony
- Investigational Site Number : 6430062
-
Ufa, Rosja, 450083
- Zakończony
- Investigational Site Number : 6430065
-
-
-
-
Genova
-
Genoa, Genova, Włochy, 16147
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3800051
-
-
Milano
-
Milan, Milano, Włochy, 20122
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3800054
-
-
Roma
-
Rome, Roma, Włochy, 00165
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3800052
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 8260034
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
- Zakończony
- Investigational Site Number : 8260033
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Zakończony
- Investigational Site Number : 8260031
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 17 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia :
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥1 i ≤17 lat (lub wymagany wiek określony w kraju, 12-17 lat dla Rosji) w czasie wizyty przesiewowej.
Rozpoznanie układowego podtypu MIZS zgodnie z kryteriami klasyfikacji International Associations Against Rheumatism (ILAR) 2001 Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS) z następującymi cechami:
- 5 aktywnych stawów podczas badania przesiewowego lub
- 2 aktywne stawy podczas badania przesiewowego z ogólnoustrojową gorączką w MIZS >37,5°C w ciągu 3 dni poprzedzających wizytę wyjściową lub przez co najmniej 3 z dowolnych 7 kolejnych dni podczas badania przesiewowego pomimo stosowania glikokortykosteroidów w dawce stabilnej przez co najmniej 3 dni.
- Pacjent z niewystarczającą odpowiedzią na obecne leczenie i uznany za kandydata do leczenia lekiem przeciwreumatycznym modyfikującym przebieg choroby biologicznej (DMARD) zgodnie z oceną badacza.
Kryteria wyłączenia:
- Masa ciała 60 kg dla pacjentów włączonych do kohort z rosnącą dawką, następnie masa ciała
- Niekontrolowane ciężkie objawy ogólnoustrojowe i/lub zespół aktywacji makrofagów (MAS) w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Śródmiąższowa choroba płuc w wywiadzie lub trwająca, nadciśnienie płucne, proteinoza pęcherzyków płucnych.
- Jeśli przyjmowane są niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) (w tym inhibitory cyklooksygenazy-2 [COX-2]), stabilna dawka przez mniej niż 2 tygodnie przed wizytą wyjściową i/lub dawkowanie przepisane poza zatwierdzoną etykietą.
- W przypadku przyjmowania niebiologicznego DMARD dawka jest stabilna przez mniej niż 6 tygodni przed wizytą wyjściową lub w dawce przekraczającej zalecaną dawkę zgodnie z lokalnymi etykietami.
- W przypadku przyjmowania glikokortykosteroidów doustnych dawka przekraczająca równoważną dawkę prednizonu 1 mg/kg mc./dobę (lub 60 mg/dobę) w ciągu 3 dni przed punktem wyjściowym.
- Zastosowanie pozajelitowego lub dostawowego wstrzyknięcia glikokortykosteroidów w ciągu 4 tygodni przed punktem wyjściowym.
- Wcześniejsze leczenie antagonistami interleukiny 6 (IL-6) lub receptora IL-6 (IL-6R), w tym między innymi tocilizumabem lub sarilumabem.
- Leczenie dowolnym lekiem biologicznym stosowanym w uMIZS w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu (wymagane okresy przerwy w leczeniu i procedury mogą się różnić w zależności od lokalnych wymagań).
- Leczenie inhibitorem kinazy janusowej w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu; oraz leczenie hormonem wzrostu w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki sarilumabu (wymagane okresy przerwy w leczeniu i procedury mogą się różnić w zależności od lokalnych wymagań).
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem biologicznym lub niebiologicznym w ciągu 8 tygodni lub 5 okresów półtrwania przed punktem wyjściowym, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
- Wykluczenie związane z gruźlicą.
- Kryteria wykluczenia związane z przebytą lub obecną infekcją inną niż gruźlica.
- Każda żywa, atenuowana szczepionka w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową, taka jak szczepionka przeciw ospie wietrznej-półpaśca, doustna szczepionka przeciwko polio, szczepionka przeciw różyczce. Zabita lub nieaktywna szczepionka może być dopuszczona na podstawie oceny badacza.
- Wyłączenie dotyczy historii ogólnoustrojowej reakcji nadwrażliwości na jakikolwiek lek biologiczny oraz znanej nadwrażliwości na którykolwiek składnik produktu.
- Nieprawidłowości laboratoryjne podczas wizyty przesiewowej (stwierdzone przez laboratorium centralne).
- Ciężka choroba serca spowodowana uMIZS.
- Dorastające pacjentki w ciąży lub karmiące piersią.
Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Sarilumab
Uczestnicy otrzymają jedną z dwóch dawek rosnących (lub dodatkową dawkę pośrednią na podstawie dostępnych danych) sarilumabu we wstrzyknięciu podskórnym (SC) w zależności od masy ciała.
Wszyscy uczestnicy otrzymają wybraną dawkę po zidentyfikowaniu wybranej dawki.
Sarilumab będzie podawany podczas 12-tygodniowej podstawowej fazy leczenia, po której nastąpi 144-tygodniowa faza przedłużenia leczenia.
|
Postać farmaceutyczna: Roztwór Droga podania: podskórnie |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Ocena parametru PK: zaobserwowane maksymalne stężenie w surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Do 12 tygodnia
|
|
Ocena parametru PK: pole powierzchni pod krzywą stężenia w surowicy w funkcji czasu obliczone metodą trapezoidalną w przedziale dawek (AUC0-t)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Do 12 tygodnia
|
|
Ocena parametru PK: Stężenie obserwowane przed podaniem leku podczas powtarzanego dawkowania (Ctrough)
Ramy czasowe: Do 12 tygodnia
|
Do 12 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: do 162. tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: do 162. tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników z lokalnymi reakcjami po wstrzyknięciu
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: do 156 tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: do 156 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników z globalną oceną badacza (IGA) aktywności choroby poniżej określonej wartości w skali 1-100 VAS
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników z globalną oceną dla rodziców / pacjentów (PGA) samopoczucia poniżej określonej wartości w skali 1-100 VAS
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
|
Odsetek uczestników z klinicznie nieaktywną chorobą (CID)
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
|
Zmiany w stosowaniu glukokortykoidów
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
|
Młotne idiopatyczne zapalenie stawów ACR30/50/70/90/100 (przy braku gorączki)
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Populacja zgodnie z klasyfikacją ILAR z 2001 r.
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w poszczególnych elementach JIA ACR
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Populacja zgodnie z klasyfikacją ILAR z 2001 r.
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
Zmiana od wyjściowego w systemowym młodym zapaleniu stawów chorobę aktywności 10 (SJADAS-10)
Ramy czasowe: Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
Populacja zgodnie z klasyfikacją ILAR z 2001 r.
|
Podstawowa faza leczenia: do 12. tygodnia. Faza przedłużenia: w 24, 48 tygodniach i co 24 tygodnie do 156 tygodnia
|
|
Ocena uczestników z objawami związanymi z chorobą
Ramy czasowe: W 4 tygodniu
|
Populacja według 2024 Eular / Pres
|
W 4 tygodniu
|
|
Zmiany w biomarkerach związanych z IL-6
Ramy czasowe: Do 12. tygodnia
|
Populacja zgodnie z klasyfikacją ILIL z 2001 r. I 2024 EULAR / PRES
|
Do 12. tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 sierpnia 2018
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
17 stycznia 2031
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 października 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 grudnia 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
13 grudnia 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- DRI13926
- U1111-1177-3584 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
- 2024-512701-11 (Identyfikator rejestru: CTIS)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .