Eficacia y seguridad de dosis ultrapequeñas de decitabina para pacientes con SMD de bajo riesgo dependientes de transfusiones
Un ensayo clínico prospectivo de un solo centro sobre la eficacia y la seguridad de la decitabina en dosis ultrapequeñas para los pacientes con síndrome mielodisplásico de menor riesgo con dependencia de transfusiones
El síndrome mielodisplásico (SMD) es ampliamente reconocido como un trastorno clonal de células madre hematopoyéticas. La decitabina ha sido aprobada para el tratamiento de todos los subtipos de síndrome mielodisplásico (SMD). Sin embargo, el uso de decitabina a menudo está limitado por su toxicidad grave representada por mielosupresión incluso en dosis relativamente bajas. En los pacientes de menor riesgo (incluidos los grupos de riesgo IPSS bajo e int-1), el tratamiento se dirige principalmente a mejorar las citopenias, especialmente la anemia. Sin embargo, aunque varios medicamentos pueden mejorar la anemia, a veces de manera duradera, la mayoría de los SMD de menor riesgo eventualmente requieren transfusiones de glóbulos rojos (RBC, por sus siglas en inglés) durante el curso de la enfermedad. Las transfusiones de glóbulos rojos a largo plazo conducen a una sobrecarga de hierro principalmente debido a un aumento en el reciclaje de hierro reticuloendotelial. Se ha informado disfunción cardíaca, hepática y endocrina (diabetes mellitus) debido a la sobrecarga de hierro y que a menudo conduce a un desenlace fatal en pacientes con SMD de bajo riesgo que reciben muchas transfusiones. .
Hasta la fecha, el régimen óptimo para el tratamiento con decitabina no está bien establecido. En este estudio, realizamos un análisis prospectivo para explorar el programa de decitabina para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico de bajo riesgo dependientes de transfusiones.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Shandong
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
- Reclutamiento
- Qilu Hospital, Shandong University
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Investigador principal:
- Ming Hou
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Jinan, Shandong, Porcelana, 250012
- Reclutamiento
- Shandong University Qilu Hospital
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Contacto:
- Ming Lv
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Investigador principal:
- Ming Hou, Dr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico de síndrome mielodisplásico
- La puntuación IPSS [17] ≤ 1
- pacientes dependientes de transfusiones
- Función hepática y renal adecuada (aspartato aminotransferasa [AST] ≤ 2,5 x límite superior normal, alanina aminotransferasa [ALT] ≤ 2,5 x límite superior normal, bilirrubina ≤ 1,5 x límite superior normal y creatinina < 2 x límite superior normal, Ccr > 60ml/ min).
Criterio de exclusión:
- Alergia a la decitabina y al trióxido de arsénico
- Embarazo y lactancia
- Enfermedad cardiovascular
- Puntuación ECOG > 2
- VHC, VIH, estado seropositivo HBsAg
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Decitabina en dosis ultrapequeñas
Decitabina 3,5 mg/m2，ivgoteo，qd x 5d, cada cuatro semanas durante un ciclo.
Se le darán seis ciclos.
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Decitabina 3,5 mg/m2，ivgoteo，qd x 5d, cada cuatro semanas durante un ciclo.
Se le darán seis ciclos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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respuesta completa
Periodo de tiempo: 30 días desde la inscripción
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Blastos en la médula ósea no más del 5%, recuento absoluto de neutrófilos más de 1*10^9/L, HgB más de 100 g/L y recuento de plaquetas más de 100*10^9/L.
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30 días desde la inscripción
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ming Lv, Doctor, Shandong University
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Neoplasias
- Enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Síndrome
- Síndromes mielodisplásicos
- Preleucemia
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Decitabina
Otros números de identificación del estudio
- lower risk MDS-decitabine
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