輸血依存の低リスク MDS 患者に対する超微量デシタビンの有効性と安全性

骨髄異形成症候群 (MDS) は、クローン性の造血幹細胞疾患として広く認識されています。 デシタビンは、骨髄異形成症候群 (MDS) のすべてのサブタイプの治療に承認されています。 しかし、デシタビンの使用は、比較的低用量であっても骨髄抑制に代表される重度の毒性により制限されることがよくあります。 低リスク患者（IPSS 低リスク群および int-1 リスク群を含む）では、治療は主に血球減少症、特に貧血の改善を目的とします。 しかし、いくつかの薬剤が貧血を改善する可能性はありますが、場合によっては持続的に改善する可能性がありますが、低リスク MDS のほとんどは、最終的に疾患の経過中に赤血球 (RBC) 輸血を必要とします。 長期にわたる赤血球輸血は、主に細網内皮の鉄再利用の増加により鉄過剰を引き起こします。鉄過剰による心臓、肝臓、内分泌（糖尿病）機能不全が、大量輸血の低リスク MDS 患者でしばしば致死的転帰につながることが報告されています。 。

現在までのところ、デシタビン治療の最適なレジメンは十分に確立されていません。 この研究では、輸血依存性の低リスク骨髄異形成症候群患者の治療のためのデシタビンのスケジュールを調査するために前向き分析を実行します。