Efficacia e sicurezza della decitabina a dose ultra ridotta per i pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio dipendenti da trasfusioni
Uno studio clinico prospettico a centro singolo sull'efficacia e la sicurezza della decitabina a dosi ultra ridotte per i pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio con dipendenza da trasfusioni
La sindrome mielodisplastica (MDS) è ampiamente riconosciuta come una malattia clonale delle cellule staminali ematopoietiche. La decitabina è stata approvata per il trattamento di tutti i sottotipi di sindrome mielodisplastica (MDS). Tuttavia, l'uso della decitabina è spesso limitato dalla sua grave tossicità rappresentata dalla mielosoppressione anche a dosi relativamente basse. Nei pazienti a basso rischio (compresi i gruppi di rischio IPSS basso e int-1), il trattamento mira principalmente a migliorare le citopenie, in particolare l'anemia. Tuttavia, sebbene diversi farmaci possano migliorare l'anemia, a volte in modo duraturo, la maggior parte delle MDS a basso rischio alla fine richiede trasfusioni di globuli rossi (RBC) durante il decorso della malattia. Le trasfusioni di globuli rossi a lungo termine portano a un sovraccarico di ferro principalmente a causa di un aumento del riciclo di ferro reticolo-endoteliale. Disfunzioni cardiache, epatiche ed endocrine (diabete mellito) dovute a sovraccarico di ferro e che spesso portano a esito fatale sono state riportate in pazienti MDS a basso rischio fortemente trasfusi .
Ad oggi, il regime ottimale per il trattamento con decitabina non è ben definito. In questo studio, eseguiamo un'analisi prospettica per esplorare il programma di decitabina per il trattamento dei pazienti con sindrome mielodisplastica a basso rischio con trasfusione dipendente.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Shandong
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Jinan, Shandong, Cina, 250012
- Reclutamento
- Qilu Hospital, Shandong University
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Investigatore principale:
- Ming Hou
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Jinan, Shandong, Cina, 250012
- Reclutamento
- Shandong University Qilu Hospital
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Contatto:
- Ming Lv
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Investigatore principale:
- Ming Hou, Dr
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi di MDS
- Il punteggio IPSS [17] ≤ 1
- pazienti con dipendenza da trasfusioni
- Adeguata funzionalità epatica e renale (aspartato aminotransferasi [AST] ≤ 2,5 x limite superiore normale, alanina aminotransferasi [ALT] ≤ 2,5 x limite superiore normale, bilirubina ≤ 1,5 x limite superiore normale e creatinina < 2 x limite superiore normale, Ccr > 60 ml/ minimo).
Criteri di esclusione:
- Decitabina e allergia al triossido di arsenico
- Gravidanza e allattamento
- Malattia cardiovascolare
- Punteggio ECOG > 2
- Stato sieropositivo per HCV, HIV, HBsAg
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Decitabina a dose ultra ridotta
Decitabina 3,5 mg/m2, ivdrip, qd x 5d, ogni quattro settimane per un ciclo.
Saranno dati sei cicli.
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Decitabina 3,5 mg/m2, ivdrip, qd x 5d, ogni quattro settimane per un ciclo.
Saranno dati sei cicli.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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risposta completa
Lasso di tempo: 30 giorni dall'iscrizione
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Blasti midollari non superiori al 5%, conta assoluta dei neutrofili superiore a 1*10^9/L, HgB superiore a 100 g/L e conta piastrinica superiore a 100*10^9/L.
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30 giorni dall'iscrizione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ming Lv, Doctor, Shandong University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Neoplasie
- Patologia
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Condizioni precancerose
- Sindrome
- Sindromi mielodisplastiche
- Preleucemia
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Decitabina
Altri numeri di identificazione dello studio
- lower risk MDS-decitabine
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