Estudio de búsqueda de dosis de vadadustat en sujetos japoneses con anemia secundaria a enfermedad renal crónica no dependiente de diálisis (NDD-CKD)
15 de marzo de 2021 actualizado por: Akebia Therapeutics
Estudio de búsqueda de dosis de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinámica de vadadustat en sujetos japoneses con anemia secundaria a enfermedad renal crónica no dependiente de diálisis (NDD-CKD)
Este es un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de vadadustat administrado por vía oral en participantes japoneses con anemia secundaria a Enfermedad Renal Crónica No Dependiente de Diálisis (NDD-CKD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
51
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Aichi, Japón
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Chiba, Japón
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Ehime, Japón
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Gunma, Japón
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Hiroshima, Japón
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Hokkaido, Japón
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Hyogo, Japón
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Ibaraki, Japón
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Kanagawa, Japón
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Nagano, Japón
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Nara, Japón
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Niigata, Japón
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Oita, Japón
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Okayama, Japón
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Okinawa, Japón
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Osaka, Japón
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Shiga, Japón
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Tokushima, Japón
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
20 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes japoneses masculinos y femeninos ≥20 años de edad
- Diagnóstico de enfermedad renal crónica (ERC) basado en una tasa de filtración glomerular estimada ≤60 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 metro^2)
- Hemoglobina (Hb) ≤10,5 gramos por decilitro (g/dL)
- No está siendo tratado actualmente con diálisis y no se espera que comience la diálisis dentro de los 3 meses posteriores a la selección
Criterio de exclusión:
- Anemia de causa distinta a la ERC o presencia de sangrado activo o pérdida de sangre reciente
- Enfermedad de células falciformes, síndromes mielodisplásicos, fibrosis de la médula ósea, cáncer hematológico, mieloma, anemia hemolítica, talasemia o aplasia pura de glóbulos rojos
- Transfusión de glóbulos rojos dentro de las 4 semanas anteriores o durante la selección
- Hierro intravenoso dentro de las 4 semanas anteriores o durante la selección
- Cualquier uso de agentes estimulantes de la eritropoyesis dentro de las 6 semanas anteriores o durante la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Vadadustat, dosis 1
Dosis oral diaria
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Vadadustat, dosis 2
Dosis oral diaria
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Otros nombres:
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EXPERIMENTAL: Vadadustat, dosis 3
Dosis oral diaria
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Otros nombres:
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Dosis oral diaria
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en los niveles de hemoglobina (Hb) desde el pretratamiento hasta el final del período de eficacia primaria
Periodo de tiempo: Pretratamiento; Semana 6
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El valor de pretratamiento para Hb se definió como el promedio de 2 valores obtenidos antes del tratamiento, es decir, el valor de selección de calificación y el valor de referencia.
El cambio del pretratamiento se calculó como el valor de la semana 6 menos el valor del pretratamiento.
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Pretratamiento; Semana 6
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tiempo para alcanzar el nivel objetivo de Hb de 10,0 a 12,0 g/dL desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: desde el inicio hasta la semana 16
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El tiempo para este análisis se midió desde el Día 1 (Línea base) hasta el punto en el tiempo durante el Período de eficacia principal o el Período de mantenimiento y ajuste de dosis cuando el nivel de Hb de un participante alcanzó el rango objetivo de 10,0 a 12,0 g/dL.
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desde el inicio hasta la semana 16
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Niveles medios de Hb al final del período de eficacia primaria
Periodo de tiempo: hasta la semana 6
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Los datos se informan como la media de los valores reales de la semana 6.
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hasta la semana 6
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Niveles medios de Hb al final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 16
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Los datos se informan como la media de los valores reales de la semana 16.
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hasta la semana 16
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Número de participantes que alcanzaron el nivel objetivo de Hb de 10,0 a 12,0 g/dl al final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 16
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hasta la semana 16
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Cambio medio en el recuento de glóbulos rojos (RBC) y el recuento absoluto de reticulocitos desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 6
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Cambio medio en el recuento de glóbulos rojos y el recuento absoluto de reticulocitos desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de la dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 16
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Cambio medio en el hematocrito y los reticulocitos desde el inicio hasta el final del período de eficacia primaria
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 6
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Cambio medio en hematocrito y reticulocitos desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 16
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Cambio medio en el hierro y la capacidad total de fijación de hierro (TIBC) desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 6
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Cambio medio en hierro y TIBC desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 16
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Cambio medio en la saturación de transferrina (TSAT) desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 6
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Cambio medio en TSAT desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 16
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Cambio medio en ferritina y hepcidina desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 6
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Cambio medio en ferritina y hepcidina desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El cambio desde la línea de base se calculó como el valor posterior a la línea de base menos el valor de la línea de base.
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Base; Semana 16
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Número de participantes que requirieron rescate con una transfusión de glóbulos rojos desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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A los participantes que iniciaron la terapia de rescate (incluida la transfusión de glóbulos rojos) se les pidió que suspendieran el tratamiento con el fármaco del estudio y se les interrumpió el estudio.
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Base; Semana 6
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Número de participantes que requirieron rescate con AEE desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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El rescate de ESA se define como participantes a los que se les administró ESA y 1) el participante experimentó un empeoramiento clínicamente significativo de su anemia o síntomas de anemia, 2) el nivel de Hb del participante es <9,0 g/dl y 3) el motivo del empeoramiento del retiro temprano del estudio de anemia que requiere rescate con AEE o transfusión de sangre.
A los participantes que iniciaron la terapia de rescate (incluidos los AEE) se les pidió que suspendieran el tratamiento con el fármaco del estudio y se les interrumpió el estudio.
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Base; Semana 16
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Perfil de concentración plasmática de Vadadustat y sus metabolitos utilizando una muestra previa a la dosis de la semana 4
Periodo de tiempo: Semana 4, antes de la dosis
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Se recogieron muestras de sangre para su análisis.
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Semana 4, antes de la dosis
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Número de participantes con TEAE y SAE emergentes del tratamiento en el período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: hasta la semana 16
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Un EA se definió como cualquier evento médico adverso (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo) que ocurrió en el período de notificación de EA especificado en el protocolo.
Un EA incluía condiciones médicas, signos y síntomas no observados previamente en el participante que surgieron durante el período de informe de EA especificado en el protocolo, incluidos signos o síntomas asociados con afecciones subyacentes preexistentes que no estaban presentes antes del período de informe de EA.
Un EA que cumplió con uno o más de los siguientes criterios o resultados se clasificó como grave: muerte; potencialmente mortal; hospitalización de pacientes internados o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; se consideró un evento médicamente importante que no cumplía con los criterios anteriores, pero que podría poner en peligro a un participante o podría requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los criterios enumerados en esta definición.
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hasta la semana 16
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Cambio medio de Hb entre el pretratamiento y el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Pretratamiento; Semana 16
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El valor de pretratamiento para Hb se definió como el promedio de 2 valores obtenidos antes del tratamiento, es decir, el valor de selección de calificación y el valor de referencia.
El cambio del pretratamiento se calculó como el valor de la semana 16 menos el valor del pretratamiento.
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Pretratamiento; Semana 16
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Número de participantes que requirieron rescate con agentes estimulantes de la eritropoyesis (ESA) desde el inicio hasta el final del período de eficacia principal
Periodo de tiempo: Base; Semana 6
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El rescate de ESA se define como participantes a los que se les administró ESA y 1) el participante experimentó un empeoramiento clínicamente significativo de su anemia o síntomas de anemia, 2) el nivel de Hb del participante es <9,0 g/dl y 3) el motivo del empeoramiento del retiro temprano del estudio de anemia que requiere rescate con AEE o transfusión de sangre.
A los participantes que iniciaron la terapia de rescate (incluidos los AEE) se les pidió que suspendieran el tratamiento con el fármaco del estudio y se les interrumpió el estudio.
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Base; Semana 6
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Número de participantes que requirieron rescate con una transfusión de glóbulos rojos desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Base; Semana 16
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A los participantes que iniciaron la terapia de rescate (incluida la transfusión de glóbulos rojos) se les pidió que suspendieran el tratamiento con el fármaco del estudio y se les interrumpió el estudio.
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Base; Semana 16
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Número de participantes con el número indicado de ajustes de dosis desde el inicio hasta el final del período de mantenimiento y ajuste de dosis
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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No se permitieron aumentos en la dosis durante el Período de Eficacia Primaria de 6 semanas.
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Línea de base a la semana 16
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Número de participantes que mantuvieron la suficiencia de hierro desde el inicio hasta la semana 6
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 6
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La suficiencia de hierro se definió como ferritina ≥50 ng/mL y TSAT ≥20%.
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Línea de base a la semana 6
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Número de participantes que mantuvieron la suficiencia de hierro desde el inicio hasta la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 16
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La suficiencia de hierro se definió como ferritina ≥50 ng/mL y TSAT ≥20%.
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Línea de base a la semana 16
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento en el período de eficacia principal
Periodo de tiempo: hasta la semana 6
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Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso (incluido un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo) que ocurrió en el período de notificación de EA especificado en el protocolo.
Un EA incluía condiciones médicas, signos y síntomas no observados previamente en el participante que surgieron durante el período de informe de EA especificado en el protocolo, incluidos signos o síntomas asociados con afecciones subyacentes preexistentes que no estaban presentes antes del período de informe de EA.
Un EA que cumplió con uno o más de los siguientes criterios o resultados se clasificó como grave: muerte; potencialmente mortal; hospitalización de pacientes hospitalizados o prolongación de la hospitalización existente; discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita/defecto de nacimiento; se consideró un evento médicamente importante que no cumplía con los criterios anteriores, pero que podría poner en peligro a un participante o podría requerir una intervención médica o quirúrgica para prevenir uno de los criterios enumerados en esta definición.
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hasta la semana 6
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de octubre de 2016
Finalización primaria (ACTUAL)
4 de julio de 2017
Finalización del estudio (ACTUAL)
28 de agosto de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (ACTUAL)
15 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
8 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
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Otros números de identificación del estudio
- AKB-6548-CI-0021
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
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