Studio di ricerca della dose di Vadadustat in soggetti giapponesi con anemia secondaria a malattia renale cronica non dialisi-dipendente (NDD-CKD)
15 marzo 2021 aggiornato da: Akebia Therapeutics
Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per la ricerca della dose per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Vadadustat in soggetti giapponesi con anemia secondaria a malattia renale cronica non dipendente dalla dialisi (NDD-CKD)
Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per determinare la dose per valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del vadadustat somministrato per via orale in partecipanti giapponesi con anemia secondaria a Malattia renale cronica non dipendente dalla dialisi (NDD-CKD).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
51
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Aichi, Giappone
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Chiba, Giappone
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Ehime, Giappone
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Gunma, Giappone
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Hiroshima, Giappone
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Hokkaido, Giappone
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Hyogo, Giappone
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Ibaraki, Giappone
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Kanagawa, Giappone
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Nagano, Giappone
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Nara, Giappone
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Niigata, Giappone
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Oita, Giappone
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Okayama, Giappone
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Okinawa, Giappone
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Osaka, Giappone
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Shiga, Giappone
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Tokushima, Giappone
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
20 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti giapponesi di sesso maschile e femminile di età ≥20 anni
- Diagnosi di malattia renale cronica (CKD) basata su una velocità di filtrazione glomerulare stimata ≤60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2)
- Emoglobina (Hb) ≤10,5 grammi per decilitro (g/dL)
- Non attualmente in trattamento con dialisi e non dovrebbe iniziare la dialisi entro 3 mesi dallo screening
Criteri di esclusione:
- Anemia dovuta a una causa diversa da CKD o presenza di sanguinamento attivo o recente perdita di sangue
- Anemia falciforme, sindromi mielodisplastiche, fibrosi del midollo osseo, neoplasie ematologiche, mieloma, anemia emolitica, talassemia o aplasia eritroide pura
- Trasfusione di globuli rossi nelle 4 settimane precedenti o durante lo screening
- Ferro per via endovenosa entro 4 settimane prima o durante lo screening
- Qualsiasi uso di agenti stimolanti l'eritropoiesi entro 6 settimane prima o durante lo screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: QUADRUPLICARE
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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SPERIMENTALE: Vadadustat, Dose 1
Dose orale giornaliera
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Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Vadadustat, Dose 2
Dose orale giornaliera
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Altri nomi:
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SPERIMENTALE: Vadadustat, Dose 3
Dose orale giornaliera
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Altri nomi:
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PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Dose orale giornaliera
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione media dei livelli di emoglobina (Hb) dal pre-trattamento alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Pretrattamento; Settimana 6
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Il valore pre-trattamento per Hb è stato definito come la media di 2 valori ottenuti prima del trattamento, ovvero il valore di screening qualificante e il valore di riferimento.
La variazione rispetto al pretrattamento è stata calcolata come il valore della settimana 6 meno il valore del pretrattamento.
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Pretrattamento; Settimana 6
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tempo per raggiungere il livello target di Hb da 10,0 a 12,0 g/dL dal basale fino alla settimana 16
Lasso di tempo: dal basale fino alla settimana 16
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Il tempo per questa analisi è stato misurato dal giorno 1 (linea di riferimento) fino al momento durante il periodo di efficacia primaria o il periodo di aggiustamento della dose e mantenimento in cui il livello di emoglobina di un partecipante ha raggiunto l'intervallo target da 10,0 a 12,0 g/dL.
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dal basale fino alla settimana 16
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Livelli medi di Hb alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: fino alla settimana 6
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I dati sono riportati come media dei valori effettivi della Settimana 6.
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fino alla settimana 6
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Livelli medi di emoglobina alla fine del periodo di aggiustamento della dose e di mantenimento
Lasso di tempo: fino alla settimana 16
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I dati sono riportati come media dei valori effettivi della Settimana 16.
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fino alla settimana 16
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Numero di partecipanti che hanno raggiunto il livello target di Hb da 10,0 a 12,0 g/dL alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: fino alla settimana 16
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fino alla settimana 16
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Variazione media della conta dei globuli rossi (RBC) e della conta assoluta dei reticolociti dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 6
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Variazione media della conta dei globuli rossi e della conta assoluta dei reticolociti dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 16
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Variazione media dell'ematocrito e dei reticolociti dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 6
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Variazione media dell'ematocrito e dei reticolociti dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 16
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Variazione media della capacità di legame del ferro e totale del ferro (TIBC) dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 6
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Variazione media di ferro e TIBC dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 16
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Variazione media della saturazione della transferrina (TSAT) dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 6
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Variazione media del TSAT dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 16
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Variazione media di ferritina ed epcidina dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 6
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Variazione media di ferritina ed epcidina dal basale alla fine dell'aggiustamento della dose e del periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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La variazione rispetto al valore di riferimento è stata calcolata come il valore successivo al valore di riferimento meno il valore di riferimento.
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Linea di base; Settimana 16
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Numero di partecipanti che hanno richiesto il soccorso con una trasfusione di globuli rossi dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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I partecipanti che avevano iniziato la terapia di salvataggio (incluse le trasfusioni di globuli rossi) dovevano interrompere il trattamento con il farmaco in studio e sono stati interrotti dallo studio.
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Linea di base; Settimana 6
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Numero di partecipanti che hanno richiesto il soccorso con ESA dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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Il salvataggio ESA è definito come partecipanti con somministrazione di ESA e 1) il partecipante ha manifestato un peggioramento clinicamente significativo della propria anemia o sintomi di anemia, 2) il livello di emoglobina del partecipante è <9,0 g/dL e 3) motivo dell'interruzione anticipata dello studio del peggioramento di anemia che richiede il soccorso dell'ESA o una trasfusione di sangue.
Ai partecipanti che hanno iniziato la terapia di salvataggio (compresi gli ESA) è stato richiesto di interrompere il trattamento con il farmaco in studio e sono stati interrotti dallo studio.
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Linea di base; Settimana 16
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Profilo di concentrazione plasmatica di Vadadustat e dei suoi metaboliti utilizzando un campione pre-dose dalla settimana 4
Lasso di tempo: Settimana 4, pre-dose
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I campioni di sangue sono stati raccolti per l'analisi.
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Settimana 4, pre-dose
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Numero di partecipanti con TEAE e SAE emergenti dal trattamento nel periodo di aggiustamento della dose e di mantenimento
Lasso di tempo: fino alla settimana 16
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Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole (incluso un risultato di laboratorio anomalo clinicamente significativo) verificatosi nel periodo di segnalazione dell'evento avverso specificato dal protocollo.
Un EA includeva condizioni mediche, segni e sintomi non precedentemente osservati nel partecipante emersi durante il periodo di segnalazione dell'AE specificato dal protocollo, inclusi segni o sintomi associati a condizioni sottostanti preesistenti che non erano presenti prima del periodo di segnalazione dell'AE.
Un evento avverso che soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri o esiti è stato classificato come grave: morte; in pericolo di vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; è stato considerato un evento importante dal punto di vista medico che non soddisfa i criteri di cui sopra, ma che potrebbe mettere a repentaglio un partecipante o potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei criteri elencati in questa definizione.
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fino alla settimana 16
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Variazione media di Hb tra il pre-trattamento e la fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Pretrattamento; Settimana 16
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Il valore pre-trattamento per Hb è stato definito come la media di 2 valori ottenuti prima del trattamento, ovvero il valore di screening qualificante e il valore di riferimento.
La variazione rispetto al pretrattamento è stata calcolata come il valore della settimana 16 meno il valore del pretrattamento.
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Pretrattamento; Settimana 16
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Numero di partecipanti che hanno richiesto il salvataggio con agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) dal basale alla fine del periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 6
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Il salvataggio ESA è definito come partecipanti con somministrazione di ESA e 1) il partecipante ha manifestato un peggioramento clinicamente significativo della propria anemia o sintomi di anemia, 2) il livello di emoglobina del partecipante è <9,0 g/dL e 3) motivo dell'interruzione anticipata dello studio del peggioramento di anemia che richiede il soccorso dell'ESA o una trasfusione di sangue.
Ai partecipanti che hanno iniziato la terapia di salvataggio (compresi gli ESA) è stato richiesto di interrompere il trattamento con il farmaco in studio e sono stati interrotti dallo studio.
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Linea di base; Settimana 6
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Numero di partecipanti che hanno richiesto il soccorso con una trasfusione di globuli rossi dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Settimana 16
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I partecipanti che avevano iniziato la terapia di salvataggio (incluse le trasfusioni di globuli rossi) dovevano interrompere il trattamento con il farmaco in studio e sono stati interrotti dallo studio.
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Linea di base; Settimana 16
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Numero di partecipanti con il numero indicato di aggiustamenti della dose dal basale alla fine del periodo di aggiustamento della dose e mantenimento
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
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Non sono stati consentiti aumenti della dose durante il periodo di efficacia primaria di 6 settimane.
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Dal basale alla settimana 16
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Numero di partecipanti che hanno mantenuto la sufficienza di ferro dal basale alla settimana 6
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
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La sufficienza di ferro è stata definita come ferritina ≥50 ng/mL e TSAT ≥20%.
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Dal basale alla settimana 6
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Numero di partecipanti che hanno mantenuto la sufficienza di ferro dal basale alla settimana 16
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 16
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La sufficienza di ferro è stata definita come ferritina ≥50 ng/mL e TSAT ≥20%.
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Dal basale alla settimana 16
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento nel periodo di efficacia primaria
Lasso di tempo: fino alla settimana 6
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Un evento avverso (AE) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole (incluso un risultato di laboratorio anormale clinicamente significativo) che si è verificato nel periodo di segnalazione AE specificato dal protocollo.
Un EA includeva condizioni mediche, segni e sintomi non precedentemente osservati nel partecipante emersi durante il periodo di segnalazione dell'AE specificato dal protocollo, inclusi segni o sintomi associati a condizioni sottostanti preesistenti che non erano presenti prima del periodo di segnalazione dell'AE.
Un evento avverso che soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri o esiti è stato classificato come grave: morte; in pericolo di vita; ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente; invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita/difetto alla nascita; è stato considerato un evento importante dal punto di vista medico che non soddisfa i criteri di cui sopra, ma che potrebbe mettere a repentaglio un partecipante o potrebbe richiedere un intervento medico o chirurgico per prevenire uno dei criteri elencati in questa definizione.
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fino alla settimana 6
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Collaboratori e investigatori
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Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 ottobre 2016
Completamento primario (EFFETTIVO)
4 luglio 2017
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
28 agosto 2017
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
13 febbraio 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
13 febbraio 2017
Primo Inserito (EFFETTIVO)
15 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
8 aprile 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- AKB-6548-CI-0021
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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