Trasplante de células madre haploidénticas usando ciclofosfamida postrasplante
9 de julio de 2024 actualizado por: Hagen, Patrick A, Loyola University
Seguridad, eficacia y viabilidad del trasplante de células madre haploidénticas (Haplo-SCT) utilizando ciclofosfamida posterior al trasplante (PTCy) como fuente alternativa de donantes para pacientes que carecen de un hermano compatible/opciones de donantes no emparentados
Históricamente, los mejores resultados del SCT alogénico se han obtenido cuando el donante de células madre es un hermano compatible con el antígeno leucocitario humano (HLA), sin embargo, esto solo está disponible para aproximadamente el 30 por ciento de los pacientes que necesitan un SCT.
Las fuentes alternativas de donantes incluyen donantes no emparentados compatibles que utilizan el registro de donantes, trasplante de sangre de cordón umbilical y trasplante de donantes no compatibles.
Un donante haploidéntico de antígeno leucocitario humano (HLA) es aquel que comparte, por herencia común, exactamente un haplotipo HLA con el receptor, e incluye a los padres biológicos, hijos biológicos y hermanos completos o medio hermanos.
Existe una sólida evidencia que respalda el uso de haplo-SCT en pacientes que carecen de un hermano compatible o donante no emparentado con altas tasas de injerto exitoso, control efectivo de la enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y resultados favorables en comparación con los observados con otras fuentes de aloinjertos. , incluido el SCT hermano compatible con HLA.
Además, proporciona una opción de donante rentable de manera oportuna, especialmente para los pacientes que necesitan proceder rápidamente al trasplante debido a la preocupación por la recaída/progresión de la enfermedad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio de etiqueta abierta, de un solo brazo y de un solo centro para evaluar la seguridad, la eficacia y la viabilidad de haplo-SCT como una fuente alternativa de donantes para pacientes que carecen de opciones de donantes hermanos/no emparentados compatibles. La elección del tratamiento quimioterápico para el trasplante quedará a criterio del investigador. La ciclofosfamida posterior al trasplante servirá como la columna vertebral del tratamiento de inmunosupresión para prevenir la EICH.
Tratamiento de prevención de la EICH:
La ciclofosfamida se administrará por vía intravenosa el día 3 y el día 5 después del trasplante.
El tacrolimus se administrará por vía intravenosa hasta que el paciente pueda tomarlo por vía oral a partir del día del trasplante y continúe aproximadamente 100 días después del trasplante.
El micofenolato de mofetilo se administrará por vía intravenosa hasta que el paciente pueda tomarlo por vía oral a partir del día 1 posterior al trasplante hasta los 28 días.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
5
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Illinois
-
Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
- Loyola University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 90 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- A partir de los 16 años
- Estado de rendimiento 70 por ciento o más
- Los pacientes deben tener las siguientes enfermedades:
- Leucemia mielógena aguda (LMA)
- Leucemia linfocítica aguda o linfoma linfoblástico (LLA)
- Síndrome mielodisplásico dependiente de transfusiones (SMD)
- Linfoma no Hodgkin (LNH)
- Leucemia linfocítica crónica (LLC)
- Función pulmonar medida por el volumen espiratorio forzado en un segundo (FEV1) y/o la capacidad de difusión corregida de los pulmones para el monóxido de carbono (DLCO) al 60 % del valor previsto o superior
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo al 45 por ciento o más
- Si los anticuerpos HLA específicos del donante (DSA) son positivos, el paciente debe someterse a un protocolo de desensibilización que resulte en DSA indetectable antes del día del trasplante.
Criterio de exclusión:
- Han transcurrido menos de veintiún días desde la última radiación o quimioterapia del sujeto antes del acondicionamiento (excepto para la hidroxiurea)
- Infecciones bacterianas, fúngicas o virales no controladas en el momento de la inscripción en el estudio
- Positivo para VIH, virus de la leucemia de células T humanas (HTLV-1) y/o Hepatitis C
- Sujetos con signos/síntomas de enfermedad activa del sistema nervioso central (SNC)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Todos los pacientes recibirán Haploidentical
La elección del tratamiento quimioterápico para el trasplante quedará a criterio del investigador. La ciclofosfamida posterior al trasplante servirá como la columna vertebral del tratamiento de inmunosupresión para prevenir la EICH. Todos los pacientes recibirán un trasplante de células madre Haplo-idénticas. Tratamiento de prevención de la EICH: Se administrarán 50 mg/kg de ciclofosfamida por vía intravenosa el día 3 y el día 5 después del trasplante. Se administrará tacrolimus 0,03 mg/kg diarios por vía intravenosa hasta que el paciente pueda tomarlo por vía oral a partir del día del trasplante y continúe aproximadamente 100 días después del trasplante. Se administrará 15 mg/kg de micofenolato de mofetilo dos veces al día por vía intravenosa hasta que el paciente pueda tomarlo por vía oral a partir del día 1 después del trasplante hasta los 28 días. |
Medicamentos intravenosos administrados para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped.
Otros nombres:
Medicamentos intravenosos administrados para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped.
Otros nombres:
Medicamentos intravenosos administrados para la prevención de la enfermedad de injerto contra huésped.
Otros nombres:
Un trasplante de células madre que consiste en hacer coincidir el tipo de tejido de un paciente, específicamente su tipo de tejido de antígeno leucocitario humano (HLA), con el de un donante emparentado.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Quimerismo
Periodo de tiempo: 100 días
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Análisis de sangre que mide la cantidad de células del donante
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100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Injerto de neutrófilos
Periodo de tiempo: Día 28
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Análisis de sangre que mide el recuento de glóbulos blancos
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Día 28
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Injerto de plaquetas
Periodo de tiempo: Día 60
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Análisis de sangre que mide el recuento de plaquetas.
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Día 60
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Enfermedad aguda de injerto contra huésped (GVHD) de grado 3 a 4
Periodo de tiempo: 100 días
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Clasificación y forma de la enfermedad aguda de injerto contra huésped de los Institutos Nacionales de la Salud
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100 días
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Frecuencia y gravedad de la EICH crónica
Periodo de tiempo: 1 año
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Clasificación y forma de la enfermedad crónica de injerto contra huésped de los Institutos Nacionales de la Salud
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1 año
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Estado de la enfermedad con recuentos de blastos (recuento de glóbulos inmaduros) por encima del 5 %
Periodo de tiempo: 3 años
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Se utilizarán análisis de sangre y/o biopsia de médula ósea.
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3 años
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Estado de supervivencia por contacto del paciente
Periodo de tiempo: 3 años
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Contacto con el paciente por teléfono o visita al médico
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3 años
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Reconstitución inmune
Periodo de tiempo: 3 años
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Se usarán análisis de sangre para evaluar la recuperación del subconjunto de recuento de células T y B que evalúan las células que producen anticuerpos para combatir infecciones.
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3 años
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Eventos adversos de grado 3 a 5
Periodo de tiempo: 2 años
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Toxicidades que están posiblemente, probablemente y definitivamente relacionadas con el tratamiento del estudio según NCI CTCAE Versión 4
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Zeina Al-Mansour, MD, Cardinal Bernardin Cancer Center, Loyola University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de enero de 2017
Finalización primaria (Actual)
31 de enero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
31 de enero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
22 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2024
Última verificación
1 de julio de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias
- Trastornos linfoproliferativos
- Enfermedades linfáticas
- Trastornos inmunoproliferativos
- Atributos de la enfermedad
- Enfermedades de la médula ósea
- Enfermedades hematológicas
- Condiciones precancerosas
- Leucemia de células B
- Linfoma
- Enfermedad crónica
- Síndromes mielodisplásicos
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Linfoma No Hodgkin
- Preleucemia
- Leucemia-linfoma linfoblástico de células precursoras
- Leucemia Linfocítica Crónica De Células B
- Leucemia Linfoide
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos, alquilantes
- Agentes alquilantes
- Agonistas mieloablativos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antituberculosos
- Antibióticos, Antituberculosos
- Inhibidores de calcineurina
- Ciclofosfamida
- Tacrolimus
- Ácido micofenólico
Otros números de identificación del estudio
- 208941
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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