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Interferón Gamma-1b en Ataxia de Friedreich (FRDA)

23 de marzo de 2021 actualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Estudio piloto abierto de interferón gamma-1b (Actimmune™) para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FRDA)

La ataxia de Friedreich (FRDA) es una enfermedad neurodegenerativa progresiva de niños y adultos para la que actualmente no existe tratamiento. Recientemente, un estudio informó que el interferón gamma (IFN-g) podría elevar los niveles de proteína frataxina en ambas líneas celulares derivadas de pacientes con ataxia de Friedreich y en un modelo de ratón con ataxia de Friedreich. El presente estudio probará si IFN-g es seguro, tolerado y potencialmente eficaz en una cohorte heterogénea de niños con FRDA.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Objetivos del estudio:

Primario:

• Evaluar el efecto del Interferón Gamma-1b (IFN-g) sobre el aumento de la expresión de frataxina y proteína en niños con FRDA.

Secundario:

  • Evaluar el efecto de IFN-g en los resultados neurológicos (FARS, medidas de rendimiento y audición) en sujetos con FRDA.
  • Evaluar la efectividad de IFN-g sobre la calidad de vida en sujetos con FRDA.
  • Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de IFN-g a la dosis actualmente aprobada en la población con FRDA.

Fases del estudio:

Cribado: durante el cribado, los sujetos serán evaluados según los criterios de inclusión y exclusión.

Intervención: los sujetos comenzarán el tratamiento en la visita inicial y la dosis del medicamento del estudio se aumentará hasta la dosis máxima durante cuatro semanas. Los sujetos se mantendrán en la dosis máxima durante 8 semanas. Después de 12 semanas, el tratamiento se detendrá. La medicación del estudio se administrará mediante inyecciones subcutáneas tres veces por semana durante 12 semanas.

Seguimiento: las visitas de seguimiento se realizarán a los 7 y 28 días después de que el sujeto haya completado las 12 semanas de tratamiento activo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con FRDA confirmados por pruebas genéticas con 2 repeticiones expandidas de guanina-adenina-adenina
  • Mujeres que no están embarazadas o amamantando, y que no tienen la intención de quedar embarazadas. Las mujeres en edad fértil deben usar un método anticonceptivo confiable y deben proporcionar una prueba de embarazo en orina negativa en la selección.
  • Dosis estables de todos los medicamentos, vitaminas y suplementos durante los 30 días anteriores al ingreso al estudio y durante la duración del estudio.
  • Permiso de los padres/tutores (consentimiento informado) y asentimiento del niño

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad inestable que, en opinión del investigador, impida la participación en este estudio.
  • Uso de cualquier producto en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
  • Sujetos con antecedentes de abuso de sustancias
  • Presencia de enfermedad cardiaca clínicamente significativa
  • Antecedentes de hipersensibilidad a IFN-g o productos derivados de E. coli
  • Presencia de enfermedad renal grave o enfermedad hepática.
  • Recuento anormal de glóbulos blancos, hemoglobina o plaquetas clínicamente significativo
  • Cualquier sujeto que planee un procedimiento quirúrgico programado durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Interferón Gamma-1b (ACTIMMUNE)
Todos los individuos en este estudio recibirán medicación activa (interferón gamma-1b) durante 12 semanas. Esto se administrará de acuerdo con un programa de escalada de dosis.
Droga: Interferón Gamma-1b

Los sujetos comenzarán tomando 10 mcg/m2 de IFN-g-1b durante las dos primeras semanas del estudio. La dosis se aumentará a 25 mcg/m2 de IFN-g-1b durante las semanas tres y cuatro del estudio. Finalmente, la dosis aumentará a 50 mcg/m2 de IFN-g-1b durante las últimas ocho semanas del estudio, que es la dosis actual aprobada por la FDA para niños.

Todas las dosis se administrarán mediante inyección subcutánea.

Otros nombres:
  • Actimmune™
  • IFN-g-1b

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en los niveles de frataxina en sangre total
Periodo de tiempo: Los niveles de frataxina se midieron al comienzo y al final del tratamiento (línea de base y 12 semanas)
Evaluación del cambio en los niveles de frataxina en sangre total según lo evaluado por ensayo de flujo lateral utilizando un inmunoensayo para frataxina. Los niveles de frataxina en la sangre se midieron en cada visita del estudio. Se analizó el cambio en el nivel de frataxina al final del tratamiento (semana 12) en relación con el nivel de frataxina al inicio.
Los niveles de frataxina se midieron al comienzo y al final del tratamiento (línea de base y 12 semanas)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación total de la escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS)
Periodo de tiempo: La puntuación FARS se calculó al principio y al final del tratamiento (línea de base y 12 semanas)
La escala de calificación de ataxia de Friedreich (FARS) es una escala de calificación neurológica específicamente desarrollada y validada para FRDA. El FARS incluye evaluaciones de la postura, la marcha, la coordinación de las extremidades superiores e inferiores, el habla, la propiocepción y la fuerza. Además del examen neurológico estándar, el FARS contiene tres medidas cuantitativas de desempeño y un componente que evalúa las actividades de la vida diaria (ADL). Las medidas cuantitativas de rendimiento incluyen la prueba de la clavija de nueve hoyos y una caminata cronometrada de 25 pies. Las puntuaciones de FARS se correlacionan significativamente con la discapacidad funcional, las puntuaciones de las actividades de la vida diaria y la duración de la enfermedad. Las puntuaciones de las tres subescalas se suman para generar una puntuación total que va de 0 a 159, donde una puntuación más alta indica un mayor nivel de discapacidad.
La puntuación FARS se calculó al principio y al final del tratamiento (línea de base y 12 semanas)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Friedreich's Ataxia Research Alliance
Vidara Therapeutics Research Ltd

Investigadores

  • Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de marzo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 13-010121 (Otro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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