Un estudio para investigar la seguridad y eficacia de emapalumab, un mAb anti-IFN-gamma en pacientes con artritis idiopática juvenil sistémica (sJIA) o enfermedad de Still del adulto (AOSD) que desarrollan síndrome de activación de macrófagos/HLH secundario (MAS/sHLH)

Criterios de inclusión:

• Pacientes de ambos sexos
• Para pacientes con AIJs: diagnóstico confirmado de AIJs. Para los pacientes que presentan MAS en el contexto de la aparición de sJIA, la alta presunción de sJIA será suficiente para la elegibilidad. Para pacientes con AOSD: diagnóstico confirmado de AOSD según los criterios de Yamaguchi.
• Diagnóstico de SAM activo.
• Una respuesta inadecuada a dosis altas i.v. tratamiento con glucocorticoides administrado durante al menos 3 días según el estándar de atención local (incluidos, entre otros, pulsos de 30 mg/kg de PDN en 3 días consecutivos). Alta dosis i.v. El glucocorticoide no debe ser inferior a 2 mg/kg/día de equivalente de PDN en 2 dosis divididas (o al menos 60 mg/día en pacientes de 30 kg o más). En caso de un rápido empeoramiento de la condición del paciente y/o los parámetros de laboratorio, la inclusión puede ocurrir dentro de los 3 días posteriores al inicio de la dosis alta i.v. glucocorticoides.
• Tocilizumab, los inhibidores de TNF y canakinumab, si se administran, deben interrumpirse antes de iniciar el tratamiento con emapalumab.
• Haber recibido orientación sobre anticoncepción tanto para pacientes masculinos como femeninos sexualmente activos y haber llegado a la pubertad. Las mujeres en edad fértil requieren el uso de medidas anticonceptivas altamente efectivas. Los hombres con parejas en edad fértil deben aceptar tomar las precauciones adecuadas.
• Consentimiento informado proporcionado por el paciente (según lo requiera la ley local), o por los representantes legalmente autorizados del paciente con el consentimiento de los pacientes que son legalmente capaces de proporcionarlo, según corresponda.

Criterio de exclusión:

• Diagnóstico de HLH primaria sospechada o confirmada o HLH como consecuencia de una enfermedad neoplásica.
• Infecciones por micobacterias activas (típicas y atípicas), Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter y Leishmania.
• Sospecha clínica de tuberculosis latente.
• Serología positiva para anticuerpos del VIH.
• Presencia de malignidad.
• Pacientes que tengan otra enfermedad o malformación concomitante que afecte gravemente la función cardiovascular, pulmonar, del SNC, hepática o renal que, en opinión del investigador, pueda afectar significativamente la probabilidad de responder al tratamiento y/o la evaluación de la seguridad de emapalumab.
• Antecedentes de hipersensibilidad o alergia a cualquier componente del fármaco del estudio.
• Recibir una vacuna BCG dentro de las 12 semanas anteriores a la selección.
• Recepción de vacunas vivas o vivas atenuadas (que no sean BCG) dentro de las 6 semanas anteriores a la selección.
• Pacientes mujeres embarazadas o lactantes.