Uno studio per indagare sulla sicurezza e l'efficacia di Emapalumab, un mAb anti-IFN-gamma in pazienti con artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA) o malattia di Still dell'adulto (AOSD) che sviluppano sindrome da attivazione macrofagica/HLH secondario (MAS/sHLH)

Criterio di inclusione:

• Pazienti di entrambi i sessi
• Per i pazienti con AIGs: diagnosi di AIGs confermata. Per i pazienti che si presentano con MAS nel contesto dell'insorgenza di AIGs, un'elevata presunzione di AIGs sarà sufficiente per l'ammissibilità. Per i pazienti AOSD: diagnosi AOSD confermata secondo i criteri Yamaguchi.
• Diagnosi di MAS attiva.
• Una risposta inadeguata ad alte dosi e.v. trattamento con glucocorticoidi somministrato per almeno 3 giorni secondo lo standard di cura locale (incluso ma non limitato a impulsi di 30 mg/kg PDN per 3 giorni consecutivi). Alta dose e.v. i glucocorticoidi non devono essere inferiori a 2 mg/kg/giorno di PDN equivalente in 2 dosi divise (o almeno 60 mg/giorno in pazienti di 30 kg o più). In caso di rapido peggioramento delle condizioni del paziente e/o dei parametri di laboratorio, l'inclusione può avvenire entro meno di 3 giorni dall'inizio della dose elevata i.v. glucocorticoidi.
• Tocilizumab, inibitori del TNF e canakinumab, se somministrati, devono essere interrotti prima dell'inizio del trattamento con emapalumab.
• Avere ricevuto indicazioni sulla contraccezione per pazienti sia maschi che femmine sessualmente attivi e che hanno raggiunto la pubertà. Le donne in età fertile richiedono l'uso di misure contraccettive altamente efficaci. I maschi con partner in età fertile devono accettare di prendere le opportune precauzioni.
• Consenso informato fornito dal paziente (come richiesto dalla legge locale) o dal/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del paziente con il consenso dei pazienti che sono legalmente in grado di fornirlo, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione:

• Diagnosi di HLH primario sospetto o confermato o conseguente a malattia neoplastica.
• Micobatteri attivi (tipici e atipici), Infezioni da Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter e Leishmania.
• Sospetto clinico di tubercolosi latente.
• Sierologia positiva per anticorpi HIV.
• Presenza di malignità.
• Pazienti che hanno un'altra malattia o malformazione concomitante che colpisce gravemente la funzione cardiovascolare, polmonare, del sistema nervoso centrale, epatica o renale che, a parere dello sperimentatore, può influenzare in modo significativo la probabilità di risposta al trattamento e/o la valutazione della sicurezza di emapalumab.
• Storia di ipersensibilità o allergia a qualsiasi componente del farmaco in studio
• Ricezione di un vaccino BCG entro 12 settimane prima dello screening.
• Ricezione di vaccini vivi vivi o attenuati (diversi da BCG) entro 6 settimane prima dello screening.
• Pazienti donne in gravidanza o in allattamento.