- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03313531
Evaluación de un protocolo estandarizado para el ensayo de generación de trombina
Trombograma automatizado calibrado: un estudio multicéntrico escandinavo
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo principal El objetivo es mejorar aún más la variabilidad entre laboratorios para el método TGA-CAT (trombograma automatizado calibrado por ensayo de generación de trombina) mediante el uso de un protocolo de estandarización elaborado y, por extensión, haciendo realidad el uso de grandes estudios prospectivos multicéntricos.
Los objetivos del proyecto son:
- Determinar la variabilidad entre laboratorios mediante la evaluación de un protocolo TGA-CAT estandarizado mejorado.
- Evaluar si la variabilidad entre laboratorios del método TGA-CAT se ve afectada por la administración de un producto de FVIII recombinante (Advate) en una persona con hemofilia A grave
- Evaluar si la variabilidad entre laboratorios del método TGA-CAT se ve afectada por la administración de un producto de FVIII de acción prolongada (Adynovate) en una persona con hemofilia A grave
- Evaluar la capacidad de tres plasmas de referencia, mediante la normalización de datos, para mejorar la variabilidad entre laboratorios.
Introducción El método TGA CAT ha demostrado su utilidad para múltiples propósitos, incluido el diagnóstico y manejo de trastornos hemorrágicos (1, 2), detección de hipercoagulabilidad (3, 4) y seguimiento y caracterización de fármacos anticoagulantes orales (5, 6). La mayoría de estos estudios son estudios de un solo centro y se necesitan grandes estudios prospectivos multicéntricos para validar aún más los resultados. Estos estudios multicéntricos han demostrado ser difíciles de producir debido a la falta de estandarización del método. En los últimos años, varios artículos han abordado el problema de la gran variabilidad entre laboratorios para el método TGA-CAT al presentar protocolos de estandarización elaborados minuciosamente. La atención se ha centrado tanto en el método en sí mismo y sus factores preanalíticos como en el uso de plasmas de referencia (RP) para la normalización de los resultados. Un artículo mostró que la elección de PR para la normalización de resultados podría reducir en gran medida la variabilidad entre laboratorios y que ciertos PR tienen una mejor capacidad para hacerlo (7).
Últimamente se han desarrollado una serie de fármacos de factor VIII recombinante (rFVIII) y IX (rFIX) con vida media prolongada y están a punto de llegar al mercado o ya lo han hecho. La duración de la actividad prolongada del fármaco difiere entre los pacientes y es obvia la necesidad de adaptar la administración del fármaco al paciente. La generación de trombina podría resultar una excelente herramienta para adaptar la administración óptima del fármaco y controlar el efecto del fármaco para cada individuo.
Métodos y materiales Generación de trombina La generación de trombina se medirá según el método descrito por Hemker et al.(8): trombograma automatizado calibrado (CAT, Thrombinoscope BV, Maastricht, Países Bajos).
Reactivos Reactivo PPP BAJO (1 pM), reactivo PPP (5 pM), Calibrador de trombina y kit FluCa (TS31.00, TS30.00, TS20.00 y TS50.00, Thrombinoscope BV, Maastricht, Países Bajos) se utilizará en la prueba.
Muestras Se analizarán tres plasmas diferentes, plasma normal, plasma hipocoagulable e hipercoagulable. El plasma normal e hipercoagulable se combinará de 3 donantes y el plasma hipocoagulable se recolectará de 4 donantes. Se recolectará plasma hipocoagulable de cinco pacientes con hemofilia A (HA) tratados regularmente en la Unidad de Coagulación de Malmö tomando 10 tubos de 4,5 ml de sangre citratada en una sola ocasión. Se recolectará plasma normal de 3 compañeros de trabajo en la misma unidad, donando cada persona 13 tubos de 4.5 mL de sangre citratada. Se preparará plasma hipercoagulable a partir de 3 voluntarios sanos, que demuestren tener valores de parámetros TGA CAT > 2 SD de la mediana mediante la toma de 13 tubos de 4,5 ml de sangre citratada. También se analizará el plasma de un paciente con HA grave que recibió concentrados de FVIII, Advate™ o Adynovate™ de acción prolongada en dos ocasiones distintas. Después del consentimiento informado, se le pedirá al paciente que no tome su dosis habitual de profilaxis durante 72 horas. El paciente recibirá Advate™ y Adynovate™ respectivamente a 30 U/kg. Las muestras de seguimiento se tomarán 1h, 8h, 24h, 36h y 48h (Advate™) y 1h, 24h, 36h, 48h y 72h (Adynovate™) después de la inyección. En cada punto de tiempo se tomarán 3 tubos de 4,5 ml de sangre.
Los plasmas de referencia Siemens Control Plasma P diluido 1:5 se utilizarán como PR hipocoagulable, el plasma de calibración HemosIL (Instrumentation Laboratory, Bedford, Ma, EE. UU.) se utilizará como PR estándar y como plasma hipercoagable PS-DP (plasma con deficiencia de proteína S) (Laboratorios de investigación de enzimas, South Bend, In, EE. UU.).
Análisis estadístico Los datos sin procesar se recopilarán y analizarán en la Unidad de Coagulación del Hospital Universitario de Skåne, Malmö. Cada centro participante se emparejará con la unidad de coagulación de Malmö en una prueba de concordancia en la que se utilizará el gráfico de sesgo de Bland-Altman. La media, la desviación estándar (SD) y el coeficiente de variación (CV%) se calcularán para cada centro con y sin normalización y se mostrarán en una tabla. Se trazarán los perfiles de eliminación de Advate/Adynovate y se aplicarán análisis de varianza de mediciones repetidas multivariadas, incluida una prueba general para curvas paralelas, para evaluar las diferencias entre los Centros en los perfiles de eliminación.
Diseño del estudio El estudio tiene como objetivo evaluar la variabilidad interlaboratorio de TGA-CAT realizado TGT con un protocolo altamente estandarizado, cómo el uso de RF para la normalización de datos impacta en la variabilidad de los resultados y evaluar la utilidad de TGA-CAT en el seguimiento prolongado Administración de fármacos FVIII. Todos los fluorómetros de los centros participantes deben ser reparados y tener la temperatura calibrada a 37 C antes del inicio del estudio. Debe estar instalada la última versión del software (Thromboscope BV, Maastricht, Países Bajos, versión V5.0.0.742). Todo el equipo de laboratorio, pipetas, baños de agua, purificadores de agua, etc., necesita ser calibrado. Todos los plasmas, reactivos TGA-CAT necesarios para el estudio serán administrados y distribuidos a todos los centros participantes por la Unidad de Coagulación de Malmö. Junto con las muestras y los reactivos, también se proporcionará una memoria USB que contiene un archivo del esquema de configuración de la placa y un archivo de video que cubre los pasos analíticos y preanalíticos críticos. Cada centro participante analizará tres plasmas agrupados (normal, hipocoagulable e hipercoagulable), tres RF, cinco Adynovate y cinco Advate cinco veces en cinco días diferentes, siguiendo un esquema provisto en la memoria USB, con dos muestras diferentes. activadores, reactivo PPP BAJO (1 p. m.) y reactivo PPP (5 p. m.). Se programan dos ejecuciones de prueba cada día para maximizar el uso de RF y reactivos. La razón para probar tres tipos diferentes de RF es el hecho de que los resultados de un estudio anterior implicaron una mejor reducción de la variabilidad al usar, por ejemplo, un RF hipocoagulable a plasmas hipocoagulables (9).
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Malmo, Suecia, 20502
- Coagulation Unit, department of translational medicine
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Para pacientes con hemofilia A severa (grupo de estudio 1)(n=4) que no han recibido ningún concentrado de factor dentro de las 72 horas: Diagnóstico de hemofilia severa, con chequeos regulares en el centro de hemofilia en SUS, Malmö y voluntad de participar
- Para controles sanos (n=3) (grupo de estudio 2): Disposición a participar
- Para controles sanos con un TGC alto documentado (grupo de estudio 3): Disposición a participar
Criterio de exclusión
- Para pacientes con hemofilia A severa (grupo de estudio 1)(n=4) que no hayan recibido ningún concentrado de factor dentro de las 72 horas: Ingesta de cualquier otro producto farmacéutico conocido por tener un efecto sobre el sistema de coagulación en los últimos 14 días, a juicio del investigador incluido
- Para controles sanos (n=3) (grupo de estudio 2): cualquier trastorno que se sepa que afecta el sistema de coagulación e ingesta de cualquier fármaco que se sepa que afecta el sistema de coagulación en los últimos 14 días antes de la toma de muestras de sangre, a juicio del investigador incluido.
- Para controles sanos con un TGC alto documentado (grupo de estudio 3): cualquier trastorno que se sepa que afecta el sistema de coagulación e ingesta de cualquier fármaco que se sepa que afecta el sistema de coagulación en los últimos 14 días antes de la toma de muestras de sangre, a juicio del investigador incluido.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Otro
- Perspectivas temporales: Otro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Grupo de estudio 1
Pacientes con hemofilia A severa
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Se determinará la variación entre laboratorios y el nivel de acuerdo.
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Grupo de estudio 2
Voluntarios sanos
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Se determinará la variación entre laboratorios y el nivel de acuerdo.
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Grupo de estudio 3
Voluntarios sanos) que en mediciones previas se haya demostrado que tienen un TGC>2SD de la mediana de la población de control.
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Se determinará la variación entre laboratorios y el nivel de acuerdo.
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Persona HA tratada
Un paciente con hemofilia A (HA) severa será tratado con dos concentrados de factor VIII, uno con vida media estándar (Advate™) y otro con vida media prolongada (Adynovate™) en dos ocasiones separadas.
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Se determinará la variación entre laboratorios y el nivel de acuerdo.
Para obtener una amplia gama de niveles de generación de trombina, una persona (persona tratada con HA) recibirá una inyección de Advate y una inyección de Adynovate, respectivamente.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Variabilidad entre laboratorios
Periodo de tiempo: Mayo 2017
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Coeficiente de Variación (CV) en muestras de plasma con alta, normal y baja capacidad de generación de trombina
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Mayo 2017
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Variabilidad entre laboratorios
Periodo de tiempo: Mayo 2017
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Coeficiente de variación (CV) en muestras de plasma de un paciente tratado con Advate
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Mayo 2017
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Variabilidad entre laboratorios
Periodo de tiempo: Mayo 2017
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Coeficiente de variación (CV) y nivel de concordancia en muestras de plasma de un paciente tratado con Adynovate
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Mayo 2017
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Variabilidad entre laboratorios
Periodo de tiempo: Mayo 2017
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Coeficiente de Variación (CV) y nivel de concordancia cuando los resultados han sido normalizados con plasma con alta, normal y baja capacidad de generación de trombina
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Mayo 2017
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Jan Astermark, MD PhD, Department of Hematology, Skåne University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Hemker HC, Giesen P, Al Dieri R, Regnault V, de Smedt E, Wagenvoord R, Lecompte T, Beguin S. Calibrated automated thrombin generation measurement in clotting plasma. Pathophysiol Haemost Thromb. 2003;33(1):4-15. doi: 10.1159/000071636.
- Nair SC, Dargaud Y, Chitlur M, Srivastava A. Tests of global haemostasis and their applications in bleeding disorders. Haemophilia. 2010 Jul;16 Suppl 5:85-92. doi: 10.1111/j.1365-2516.2010.02304.x.
- Trossaert M, Regnault V, Sigaud M, Boisseau P, Fressinaud E, Lecompte T. Mild hemophilia A with factor VIII assay discrepancy: using thrombin generation assay to assess the bleeding phenotype. J Thromb Haemost. 2008 Mar;6(3):486-93. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02861.x. Epub 2007 Nov 28.
- Dargaud Y, Trzeciak MC, Bordet JC, Ninet J, Negrier C. Use of calibrated automated thrombinography +/- thrombomodulin to recognise the prothrombotic phenotype. Thromb Haemost. 2006 Nov;96(5):562-7.
- Lecompte T, Wahl D, Perret-Guillaume C, Hemker HC, Lacolley P, Regnault V. Hypercoagulability resulting from opposite effects of lupus anticoagulants is associated strongly with thrombotic risk. Haematologica. 2007 May;92(5):714-5. doi: 10.3324/haematol.10577.
- Freyburger G, Macouillard G, Labrouche S, Sztark F. Coagulation parameters in patients receiving dabigatran etexilate or rivaroxaban: two observational studies in patients undergoing total hip or total knee replacement. Thromb Res. 2011 May;127(5):457-65. doi: 10.1016/j.thromres.2011.01.001. Epub 2011 Jan 31.
- Hacquard M, Perrin J, Lelievre N, Vigneron C, Lecompte T. Inter-individual variability of effect of 7 low molecular weight antithrombin-dependent anticoagulants studied in vitro with calibrated automated thrombography. Thromb Res. 2011 Jan;127(1):29-34. doi: 10.1016/j.thromres.2010.07.024. Epub 2010 Sep 17.
- Dargaud Y, Luddington R, Gray E, Lecompte T, Siegemund T, Baglin T, Hogwood J, Regnault V, Siegemund A, Negrier C. Standardisation of thrombin generation test--which reference plasma for TGT? An international multicentre study. Thromb Res. 2010 Apr;125(4):353-6. doi: 10.1016/j.thromres.2009.11.012. Epub 2009 Nov 26.
- Perrin J, Depasse F, Lecompte T; French-speaking CAT group and under the aegis of GEHT; French-speaking CAT group (all in France unless otherwise stated):; French-speaking CAT group all in France unless otherwise stated. Large external quality assessment survey on thrombin generation with CAT: further evidence for the usefulness of normalisation with an external reference plasma. Thromb Res. 2015 Jul;136(1):125-30. doi: 10.1016/j.thromres.2014.12.015. Epub 2014 Dec 24.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TGA1
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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