- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03492346
Estudio de reclutamiento de distrofia muscular de cinturas tipo 2E
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio observacional longitudinal. Es un estudio de 24 meses con posibilidad de ampliar los puntos temporales de los datos. Las visitas se realizarán mensualmente. Sin embargo, a discreción del PI, es posible que no se requiera que los sujetos regresen mensualmente. Estos sujetos pueden regresar a intervalos que van desde 2 meses hasta un máximo de 6 meses.
En la situación en que los sujetos no cumplan con los criterios de inclusión o no sean elegibles para el ensayo de terapia génica LGMD2E, se les dará la oportunidad de pasar a la Historia natural para LGMD (IRB17-01086). Si se invita a un sujeto a realizar la selección para el ensayo de terapia génica, interrumpirá este ensayo. Estar en este estudio no garantiza que se invitará a los sujetos a participar en el ensayo de terapia génica LGMD2E.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
- Diagnóstico confirmado de LGMD2E mediante pruebas genéticas o
- Sospecha de LGMD tipo 2E por síntomas y un familiar diagnosticado o miembro de una comunidad con una gran población de uno de estos dos tipos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad 3-15 inclusive
- Hombres o mujeres de cualquier grupo étnico.
- Mutaciones del gen de ADN SGCB en ambos alelos o sospecha de LGMD2E según los antecedentes familiares y médicos. Si se sospecha, se realizarán pruebas genéticas para confirmar el diagnóstico.
- Debilidad demostrada basada en antecedentes de dificultad para correr, saltar y subir escaleras
- Capacidad para completar una prueba cronometrada de 100 MW dentro del 30-90 % previsto
- Realizar evaluaciones lo mejor que pueda con resultados confiables según lo considere el evaluador.
- Capacidad para asistir a las citas programadas.
- Capacidad para proporcionar consentimiento informado (o asentimiento para edades de 9 a 15 años)
Criterio de exclusión:
- Diagnóstico confirmado de trastorno neuromuscular distinto de LGMD2E
- Tiene una condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador, podría comprometer la capacidad del sujeto para cumplir con las pruebas o los procedimientos requeridos por el protocolo o comprometer el bienestar, la seguridad o la interpretabilidad clínica del sujeto.
- Sujetos con títulos de anticuerpos de unión a AAVrh74 > 1:400 según lo determinado por inmunoensayo ELISA. Si el título de punto final es positivo en la selección, la prueba puede repetirse en 1 mes. Las pruebas de anticuerpos se realizarán en un estudio separado (IRB17-01101).
- Diagnóstico de (o tratamiento en curso para) una enfermedad autoinmune
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
Población de sujetos LGMD2E
Individuos:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Mediciones de referencia
Periodo de tiempo: 2 años
|
Establezca mediciones de referencia para posibles sujetos que puedan inscribirse en un ensayo de terapia génica.
|
2 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Enfermedad progresiva
Periodo de tiempo: 2 años
|
Definir mejor la tasa de progresión de la enfermedad y la afectación del músculo esquelético
|
2 años
|
Registro
Periodo de tiempo: 2 años
|
Generar un registro de pacientes LGMD2E bien caracterizados
|
2 años
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IRB18-00224
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .