Рекрутинговое исследование поясной мышечной дистрофии конечностей типа 2E
2 марта 2023 г. обновлено: Jerry R. Mendell, Nationwide Children's Hospital
Это исследование предназначено для набора и установления исходных показателей для потенциальных субъектов, которые могут иметь право на участие в испытании генной терапии.
В частности, в это исследование включаются лица, у которых подозревается или подтверждена мышечная дистрофия пояса конечностей типа 2E (LGMD2E).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Подробное описание
Это лонгитюдное обсервационное исследование. Это 24-месячное исследование с возможностью продления временных точек данных. Посещения будут происходить ежемесячно. Тем не менее, по усмотрению PI, от испытуемых не требуется возвращаться ежемесячно. Эти субъекты могут возвращаться с интервалом от 2 месяцев до максимум 6 месяцев.
В случае, если субъекты выпадают из критериев включения или не имеют права на участие в испытании генной терапии LGMD2E, им будет предоставлена возможность переключиться на курс естественной истории для LGMD (IRB17-01086). Если субъекту будет предложено пройти скрининг для испытания генной терапии, он прекратит это испытание. Участие в этом исследовании не является гарантией того, что испытуемые будут приглашены на скрининг для испытания генной терапии LGMD2E.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
25
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Рекрутинг
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 года до 15 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
- Подтвержденный диагноз LGMD2E с помощью генетического тестирования или
- Подозрение на LGMD типа 2E из-за симптомов и диагностированного члена семьи или члена сообщества с большой популяцией одного из этих двух типов
Описание
Критерии включения:
- Возраст 3-15 включительно
- Мужчины или женщины любой этнической группы
- Мутации гена ДНК SGCB в обоих аллелях или подозрение на LGMD2E на основании семейного и медицинского анамнеза. Если есть подозрения, для подтверждения диагноза будет проведено генетическое тестирование.
- Слабость продемонстрирована на основании истории трудностей при беге, прыжках и подъеме по лестнице.
- Возможность завершить испытание мощностью 100 МВт в пределах 30-90% от прогнозируемого
- Выполнять оценки в меру своих возможностей с надежными результатами, как считает оценщик.
- Возможность посещать запланированные встречи
- Возможность дать информированное согласие (или согласие в возрасте 9-15 лет)
Критерий исключения:
- Подтвержденный диагноз нервно-мышечного расстройства, кроме LGMD2E
- Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность субъекта соблюдать протокол, необходимый для тестирования или процедур, или поставить под угрозу благополучие, безопасность или клиническую интерпретируемость субъекта.
- Субъекты с титрами антител, связывающих AAVrh74, > 1:400, как определено иммуноферментным анализом ELISA. Если при скрининге конечный титр положителен, тестирование можно повторить через 1 месяц. Тестирование на антитела будет проводиться в рамках отдельного исследования (IRB17-01101).
- Диагностика (или продолжающееся лечение) аутоиммунного заболевания
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
Субъект LGMD2E
Физические лица:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Базовые измерения
Временное ограничение: 2 года
|
Установите базовые показатели для потенциальных субъектов, которые могут быть включены в испытание генной терапии.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Прогрессирование заболевания
Временное ограничение: 2 года
|
Лучше определить скорость прогрессирования заболевания и вовлечения скелетных мышц
|
2 года
|
|
Реестр
Временное ограничение: 2 года
|
Создайте реестр хорошо охарактеризованных пациентов с LGMD2E.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 марта 2018 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
28 марта 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
28 марта 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 апреля 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 апреля 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
10 апреля 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
6 марта 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 марта 2023 г.
Последняя проверка
1 марта 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IRB18-00224
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .