- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03504917
Un estudio de balovaptán en adultos con trastorno del espectro autista con una extensión abierta de 2 años
Un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de balovaptán en adultos con trastorno del espectro autista con una extensión abierta de 2 años
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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British Columbia
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Kelowna, British Columbia, Canadá, V1Y 1Z9
- Okanagan Clinical Trials
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Ontario
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East York, Ontario, Canadá, M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital; Autism Research Centre
-
London, Ontario, Canadá, N6A 4G5
- University of Western Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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-
-
Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Sevicio de Psiquiatría
-
Madrid, España, 28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Servicio de Psiquiatria del niño y del adolescente
-
Valladolid, España, 47012
- Hospital Universitario Rio Hortega; Departamento de Psiquiatria
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-
Barcelona
-
Terrassa, Barcelona, España, 08221
- Hospital Mutua de Terrassa; Departamento de Psiquiatria
-
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-
Alabama
-
Dothan, Alabama, Estados Unidos, 36303
- Harmonex Neuroscience Research
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-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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-
Arkansas
-
Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
- Woodland Research Northwest, LLC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California , Los Angeles (UCLA); Child, Adolescent Psychiatry
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92108
- PCSD Feighner Research
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
- University of California at San Francisco
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80910
- MCB Clinical Research Centers
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519-1124
- Yale University / Yale-New Haven Hospital
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-
Florida
-
Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32607
- Sarkis Clinical Trials
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- APG- Advanced Psychiatric Group
-
Palmetto Bay, Florida, Estados Unidos, 33157
- IMIC Inc.
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
- Uni of Chicago; Centre For Advanced Medicine
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-
Louisiana
-
Lake Charles, Louisiana, Estados Unidos, 70601
- Lake Charles Clinical Trials, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
- University of Minnesota Medical Center-Fairview
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-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63132
- Millennium Psychiatric Associates, LLC
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10019
- Hapworth Research Inc.
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Center for Autism and the Developing Brain
-
Orangeburg, New York, Estados Unidos, 10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
-
Staten Island, New York, Estados Unidos, 10312
- Richmond Behavioral Associates
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Ohio State University
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73116
- Cutting Edge Research Group
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15203
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Vanderbilt University Medical Center; Department of Psychiatry
-
-
Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- BioBehavioral Research of Austin, PC
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
-
-
Utah
-
Orem, Utah, Estados Unidos, 84058
- Aspen Clinical Research
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-
Washington
-
Bellevue, Washington, Estados Unidos, 98007
- Northwest Clinical Research Center
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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-
-
Bordeaux, Francia, 33076
- Hopital Charles Perrens; Centre de Ressources Autisme Aquitaine
-
LYON Cedex, Francia, 69003
- Hospices Civils de Lyon; Centre d'Investigation Clinique Pédiatrique
-
Sotteville Les Rouen, Francia, 76300
- Centre hospitalier du Rouvray; CRAHN Centre de Ressources Autisme Haute-Normandie
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-
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Lombardia
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Pavia, Lombardia, Italia, 27100
- ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento
-
Piacenza, Lombardia, Italia, 29121
- AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento
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Piemonte
-
Torino, Piemonte, Italia, 10138
- ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale
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Sicilia
-
Catania, Sicilia, Italia, 95123
- A.O.U. Policlinico - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti
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-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido, EH4 2XU
- Western General Hospital; Wellcome Trust CRF
-
Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital; Clinical Research Facility
-
London, Reino Unido, SE5 9RS
- Kings College Hospital; Kings Clinical Research Facility
-
London, Reino Unido, W1G 9JF
- RE:Cognition Health; RE:Cognition Health
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto cumple con los criterios DSM-5 para ASD para un diagnóstico de autismo y se confirma utilizando los criterios ADOS-2
- SRS-2, versión proxy, puntuación t total >=66 en la selección
- Una puntuación de CI de escala completa >=70 en el WASI®-II
- El sujeto tiene un compañero de estudio apropiado, en opinión del investigador.
- Para mujeres en edad fértil: acuerdo de permanecer en abstinencia o usar un método anticonceptivo con una tasa de falla de <1% por año durante el período de tratamiento y durante al menos 28 días después de la última dosis del fármaco del estudio
- Tratamiento con medicamentos permitidos (en una dosis estable durante 12 semanas antes de la selección) y regímenes de terapia conductual (regímenes estables durante 6 semanas antes de la selección), con la intención de que dichos tratamientos permanezcan estables durante todo el estudio y sin cambios esperados antes de la visita de la semana 24
Criterio de exclusión:
- Embarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio
- Inicio previo de cambio nuevo o importante en la intervención psicosocial dentro de las 6 semanas anteriores a la selección
- Trastornos afectivos o psicóticos clínicamente significativos inestables o no controlados y/o trastorno neurológico que puede interferir con la evaluación de los puntos finales de seguridad o eficacia
- Trastornos por consumo de sustancias en los últimos 12 meses
- Riesgo significativo de conducta suicida, en opinión del investigador
- Epilepsia o trastorno convulsivo considerado no bien controlado en los últimos 6 meses o cambios en la terapia anticonvulsiva en los últimos 6 meses
- Diagnóstico clínico de neuropatía periférica
- En los últimos 2 años, enfermedad cardiovascular inestable o clínicamente significativa
- Hipertensión no controlada
- Episodio sincopal inexplicable en los últimos 12 meses
- Elevación confirmada por encima del límite superior de lo normal de CK-MB, troponina T cardíaca de alta sensibilidad, troponina cardíaca I y/o propéptido natriurético tipo B N-terminal
- Resultados serológicos positivos para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC) o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 o 2
- Antecedentes de coagulopatías, trastornos hemorrágicos, discrasias sanguíneas, neoplasias malignas hematológicas, mielosupresión (incluida la iatrogénica) o evento hemorrágico importante actual
- Enfermedad o afección concomitante que podría interferir con la realización del estudio, o cuyo tratamiento podría interferir con la realización del estudio, o que, en opinión del investigador, supondría un riesgo inaceptable para el sujeto de este estudio.
- Anomalía clínicamente significativa confirmada en parámetros de hematología
- Anomalía clínicamente significativa confirmada en parámetros de química clínica, coagulación o análisis de orina
- Historial médico de malignidad, si no se considera curado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
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Los participantes recibirán un placebo equivalente.
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Experimental: Balovaptán
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Los participantes recibirán 10 mg de balovaptán de administración oral una vez al día (QD).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la semana 24 en la puntuación compuesta de dos dominios (2DC) de las escalas de comportamiento adaptativo de Vineland (Vineland-II).
Periodo de tiempo: Semana 24
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La puntuación compuesta de 2 dominios (2DC) de las escalas de comportamiento adaptativo Vineland™-II se define como la media de la puntuación estándar del dominio de comunicación y la puntuación estándar del dominio de socialización.
Si falta alguno de los 2 puntajes estándar de dominio individual, no se calcula el puntaje 2DC.
Vineland™-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras y el comportamiento desadaptativo de las personas con discapacidades del desarrollo.
El formulario de entrevista de la encuesta se administrará al compañero de estudio confiable de un sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto.
Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
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Semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la semana 12 en la puntuación Vineland-II 2DC
Periodo de tiempo: Semana 12
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La puntuación compuesta de 2 dominios (2DC) de las escalas de comportamiento adaptativo Vineland™-II se define como la media de la puntuación estándar del dominio de comunicación y la puntuación estándar del dominio de socialización.
Si falta alguno de los 2 puntajes estándar de dominio individual, no se calcula el puntaje 2DC.
Vineland™-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras y el comportamiento desadaptativo de las personas con discapacidades del desarrollo.
El formulario de entrevista de la encuesta se administrará al compañero de estudio confiable de un sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto.
Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
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Semana 12
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Cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 en las escalas básicas genéricas del inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL), versión 4.0, en las puntuaciones totales y de resumen
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El Inventario de Calidad de Vida Pediátrica PedsQL™4.0
La evaluación de la escala básica genérica consta de un cuestionario de 23 ítems que abarca 4 dominios de escala básica: funcionamiento físico (8 ítems); Funcionamiento Emocional (5 ítems); Funcionamiento Social (5 ítems); y Funcionamiento Escolar (5 ítems).
Los ítems se califican en una escala de respuesta tipo Likert de 5 puntos (0 = nunca un problema; 1 = casi nunca un problema; 2 = a veces un problema; 3 = a menudo un problema; y 4 = casi siempre un problema).
Una vez calificados, los ítems se calificarán inversamente y se transformarán linealmente a una escala de 0 a 100 (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), de modo que los puntajes más altos indiquen una mejor calidad de atención relacionada con la salud. vida.
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Semanas 12 y 24
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Cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 en la puntuación estándar compuesta de comportamiento adaptativo de Vineland-II
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El Vineland-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras (solo en niños de hasta 6 años) y el comportamiento desadaptativo (no evaluado en este estudio) de personas con discapacidades del desarrollo.
El formulario de entrevista de la encuesta (es decir, una entrevista semiestructurada) se administrará a un compañero de estudio confiable del sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto.
Se obtendrán puntajes de dominio para los dominios individuales de socialización, comunicación, habilidades de la vida diaria y habilidades motoras (solo hasta 6 años) y se utilizarán para calcular el puntaje compuesto de comportamiento adaptativo de Vineland-II.
Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
Solo se presentaron estadísticas descriptivas en lugar de las estimadas planificadas debido a la interrupción temprana del estudio debido a la futilidad.
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Semanas 12 y 24
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Cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 en la puntuación estándar del dominio de socialización de Vineland-II
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 12 y 24
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El Vineland-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras (solo en niños de hasta 6 años) y el comportamiento desadaptativo (no evaluado en este estudio) de personas con discapacidades del desarrollo. El formulario de entrevista de la encuesta (es decir, una entrevista semiestructurada) se administrará a un compañero de estudio confiable del sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto. Se obtendrán puntajes de dominio para los dominios individuales de socialización, comunicación, habilidades de la vida diaria y habilidades motoras (solo hasta 6 años) y se utilizarán para calcular el puntaje compuesto de comportamiento adaptativo de Vineland-II. Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. Solo se presentaron estadísticas descriptivas en lugar de la estimación planificada debido a la interrupción temprana del estudio debido a la futilidad. |
Línea de base, semanas 12 y 24
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Cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 en la puntuación estándar del dominio de comunicación Vineland-II
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El Vineland-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras (solo en niños de hasta 6 años) y el comportamiento desadaptativo (no evaluado en este estudio) de personas con discapacidades del desarrollo.
El formulario de entrevista de la encuesta (es decir, una entrevista semiestructurada) se administrará a un compañero de estudio confiable del sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto.
Se obtendrán puntajes de dominio para los dominios individuales de socialización, comunicación, habilidades de la vida diaria y habilidades motoras (solo hasta 6 años) y se utilizarán para calcular el puntaje compuesto de comportamiento adaptativo de Vineland-II.
Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento.
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Semanas 12 y 24
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Cambio desde el punto de referencia en las semanas 12 y 24 en la puntuación estándar del dominio de habilidades para la vida diaria de Vineland-II
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El Vineland-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras (solo en niños de hasta 6 años) y el comportamiento desadaptativo (no evaluado en este estudio) de personas con discapacidades del desarrollo. El formulario de entrevista de la encuesta (es decir, una entrevista semiestructurada) se administrará a un compañero de estudio confiable del sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto. Se obtendrán puntajes de dominio para los dominios individuales de socialización, comunicación, habilidades de la vida diaria y habilidades motoras (solo hasta 6 años) y se utilizarán para calcular el puntaje compuesto de comportamiento adaptativo de Vineland-II. Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160, y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento. Solo se presentaron estadísticas descriptivas en lugar de las estimadas planificadas debido a la interrupción temprana del estudio debido a la futilidad. |
Semanas 12 y 24
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Cambio desde el inicio en la gravedad de las impresiones clínicas según lo medido por Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El CGI-S refleja la impresión del evaluador sobre la gravedad actual del autismo del sujeto en una escala de 7 puntos que va desde ningún síntoma (1) hasta síntomas muy graves (7).
Los cambios en la puntuación CGI-S se calcularon como aumento o disminución en las puntuaciones CGI-S absolutas entre el inicio y las semanas 12 y 24.
Porcentaje de participantes informado para cada cambio en la puntuación desde el inicio.
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Semanas 12 y 24
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Mejoras en las impresiones clínicas, medidas por la mejora de la impresión clínica global (CGI-I)
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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Se trata de una escala tipo Likert de 7 puntos que evalúa la mejora del estado del paciente.
Las puntuaciones van desde la peor puntuación de 7 (Mucho peor) hasta la mejor puntuación de 1 (Muy mejorado).
Las puntuaciones más bajas son mejores en esta escala e indican una mayor mejora.
Porcentaje de participantes informados para cada puntuación.
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Semanas 12 y 24
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Cambio desde el inicio en las semanas 12 y 24 en las puntuaciones totales y de dominio de la escala de calificación de ansiedad de Hamilton (HAM-A)
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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La HAM-A es una entrevista administrada por un evaluador de 14 elementos que evalúa la gravedad de los síntomas de ansiedad durante los últimos 7 días.
Siete ítems evalúan la ansiedad psíquica y siete evalúan la ansiedad somática.
Cada elemento utiliza una escala de respuesta a la gravedad de los síntomas de 5 puntos, que van desde ninguno (0) hasta muy grave (4).
Se calcula una puntuación total que va de 0 a 56; las puntuaciones más altas son indicativas de una ansiedad más severa.
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Semanas 12 y 24
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Proporción de sujetos con una mejora de >=6 puntos en la puntuación Vineland-II 2DC
Periodo de tiempo: Semanas 12 y 24
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El Vineland-II es un instrumento que mide la comunicación, las habilidades de la vida diaria, la socialización, las habilidades motoras (solo en niños de hasta 6 años) y el comportamiento desadaptativo (no evaluado en este estudio) de personas con discapacidades del desarrollo. El formulario de entrevista de la encuesta (es decir, una entrevista semiestructurada) se administrará a un compañero de estudio confiable del sujeto en este estudio, durante el cual el evaluador o el médico le harán preguntas abiertas al compañero de estudio relacionadas con las actividades y el comportamiento del sujeto. Se obtendrán puntajes de dominio para los dominios individuales de socialización, comunicación, habilidades de la vida diaria y habilidades motoras (solo hasta 6 años) y se utilizarán para calcular el puntaje compuesto de comportamiento adaptativo de Vineland-II. Las puntuaciones estandarizadas en el rango compuesto de comportamiento adaptativo van de 20 a 160 y las puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento Todos los participantes que tienen una mejora de al menos 6 puntos se incluyen en el umbral de puntuación >=6 |
Semanas 12 y 24
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Porcentaje de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Semana 24 y Hasta Aproximadamente 2 Años
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De acuerdo con la guía de Buenas Prácticas Clínicas de la ICH, un evento adverso es cualquier evento médico adverso en un sujeto de investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico, independientemente de la atribución causal. El período de tratamiento ciego continuó durante 24 semanas, el período de tratamiento de extensión de etiqueta abierta (OLE) continuó hasta 2 años. El estudio se terminó prematuramente, por lo que no llegó a la fecha de finalización prevista. |
Semana 24 y Hasta Aproximadamente 2 Años
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- WN39434
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .