Balovaptan 在患有自闭症谱系障碍的成人中的一项为期 2 年的开放标签扩展研究
2021年10月26日 更新者：Hoffmann-La Roche
Balovaptan 在自闭症谱系障碍成人中的 III 期、随机、双盲、安慰剂对照、疗效和安全性研究，为期 2 年的开放标签扩展期
本研究将在患有自闭症谱系障碍 (ASD) 的成人（18 岁及以上）中评估 10 mg 口服巴洛伐普坦 (QD) 与匹配安慰剂相比的疗效、安全性和药代动力学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
322
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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British Columbia
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Kelowna、British Columbia、加拿大、V1Y 1Z9
- Okanagan Clinical Trials
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Ontario
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East York、Ontario、加拿大、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital; Autism Research Centre
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London、Ontario、加拿大、N6A 4G5
- University of Western Ontario
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Lombardia
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Pavia、Lombardia、意大利、27100
- ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento
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Piacenza、Lombardia、意大利、29121
- AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento
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Piemonte
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Torino、Piemonte、意大利、10138
- ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale
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Sicilia
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Catania、Sicilia、意大利、95123
- A.O.U. Policlinico - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti
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Bordeaux、法国、33076
- Hopital Charles Perrens; Centre de Ressources Autisme Aquitaine
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LYON Cedex、法国、69003
- Hospices Civils de Lyon; Centre d'Investigation Clinique Pédiatrique
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Sotteville Les Rouen、法国、76300
- Centre hospitalier du Rouvray; CRAHN Centre de Ressources Autisme Haute-Normandie
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Alabama
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Dothan、Alabama、美国、36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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Arkansas
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Rogers、Arkansas、美国、72758
- Woodland Research Northwest, LLC
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California , Los Angeles (UCLA); Child, Adolescent Psychiatry
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San Diego、California、美国、92108
- PCSD Feighner Research
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San Francisco、California、美国、94115
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、美国、80910
- MCB Clinical Research Centers
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、美国、06519-1124
- Yale University / Yale-New Haven Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32607
- Sarkis Clinical Trials
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Orlando、Florida、美国、32803
- APG- Advanced Psychiatric Group
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Palmetto Bay、Florida、美国、33157
- IMIC Inc.
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、美国、60637
- Uni of Chicago; Centre For Advanced Medicine
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Louisiana
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Lake Charles、Louisiana、美国、70601
- Lake Charles Clinical Trials, LLC
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55414
- University of Minnesota Medical Center-Fairview
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63132
- Millennium Psychiatric Associates, LLC
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New York
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New York、New York、美国、10019
- Hapworth Research Inc.
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New York、New York、美国、10032
- Center for Autism and the Developing Brain
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Orangeburg、New York、美国、10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island、New York、美国、10312
- Richmond Behavioral Associates
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、美国、43210
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、美国、73116
- Cutting Edge Research Group
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15203
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37212
- Vanderbilt University Medical Center; Department of Psychiatry
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Texas
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Austin、Texas、美国、78759
- BioBehavioral Research of Austin, PC
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Houston、Texas、美国、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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Utah
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Orem、Utah、美国、84058
- Aspen Clinical Research
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Washington
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Bellevue、Washington、美国、98007
- Northwest Clinical Research Center
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
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Edinburgh、英国、EH4 2XU
- Western General Hospital; Wellcome Trust CRF
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital; Clinical Research Facility
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London、英国、SE5 9RS
- Kings College Hospital; Kings Clinical Research Facility
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London、英国、W1G 9JF
- RE:Cognition Health; RE:Cognition Health
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Sevicio de Psiquiatría
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Madrid、西班牙、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Servicio de Psiquiatria del niño y del adolescente
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Valladolid、西班牙、47012
- Hospital Universitario Rio Hortega; Departamento de Psiquiatria
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Barcelona
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Terrassa、Barcelona、西班牙、08221
- Hospital Mutua de Terrassa; Departamento de Psiquiatria
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者符合自闭症诊断的 ASD DSM-5 标准，并使用 ADOS-2 标准得到确认
- SRS-2，代理版本，筛选时总 t 值 >=66
- WASI®-II 的全面智商分数 >=70
- 研究者认为受试者有合适的研究伙伴
- 对于有生育能力的女性：同意在治疗期间和最后一次研究药物给药后至少 28 天内保持戒酒或使用每年失败率 <1% 的避孕方法
- 使用允许的药物治疗（筛选前 12 周稳定剂量）和行为治疗方案（筛选前稳定 6 周的方案），目的是使此类治疗在整个研究过程中保持稳定，并且在第 24 周访视前没有预期变化
排除标准：
- 怀孕或哺乳，或打算在研究期间怀孕
- 筛选前 6 周内开始过心理社会干预的新的或重大变化
- 可能干扰安全性或疗效终点评估的不稳定或不受控制的具有临床意义的情感障碍或精神障碍和/或神经系统障碍
- 过去 12 个月的物质使用障碍
- 研究者认为有自杀行为的重大风险
- 在过去 6 个月内被认为没有得到很好控制的癫痫或癫痫发作或在过去 6 个月内改变了抗惊厥治疗
- 周围神经病变的临床诊断
- 在过去 2 年内，不稳定或有临床意义的心血管疾病
- 不受控制的高血压
- 最近 12 个月内不明原因的晕厥发作
- 确认 CK-MB、高敏心肌肌钙蛋白 T、心肌肌钙蛋白 I 和/或 N 末端 B 型钠尿肽原升高超过正常上限
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 1 或 2 阳性血清学结果
- 凝血病史、出血性疾病、血液恶液质、血液恶性肿瘤、骨髓抑制（包括医源性）或当前的大出血事件
- 可能干扰或治疗可能干扰研究进行的伴随疾病或病症，或研究者认为会对本研究中的受试者造成不可接受的风险的疾病或病症
- 确认血液学参数有临床意义的异常
- 在临床化学、凝血或尿液分析参数中确认有临床意义的异常
- 恶性肿瘤病史，如果未被认为已治愈
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 24 周时 Vineland 适应性行为量表 (Vineland-II) 双领域综合 (2DC) 评分相对于基线的变化。
大体时间：第 24 周
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Vineland™-II 适应性行为量表 2 域综合 (2DC) 分数定义为通信域标准分数和社交域标准分数的平均值。
如果缺少 2 个单独域标准分数中的任何一个，则不计算 2DC 分数。
Vineland™-II 是一种测量发育障碍人士的沟通、日常生活技能、社交、运动技能和适应不良行为的工具。
调查访谈表将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。
适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。
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第 24 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第 12 周时 Vineland-II 2DC 评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周
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Vineland™-II 适应性行为量表 2 域综合 (2DC) 分数定义为通信域标准分数和社交域标准分数的平均值。
如果缺少 2 个单独域标准分数中的任何一个，则不计算 2DC 分数。
Vineland™-II 是一种测量发育障碍人士的沟通、日常生活技能、社交、运动技能和适应不良行为的工具。
调查访谈表将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。
适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。
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第 12 周
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在第 12 周和第 24 周时，儿科生活质量 (PedsQL) 量表通用核心量表 4.0 版的总分和总分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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儿科生活质量量表 PedsQL™4.0
通用核心量表评估由包含 4 个核心量表领域的 23 项问卷组成：身体机能（8 项）；情绪功能（5 项）；社会功能（5 项）；和学校运作（5 项）。
项目按 5 分李克特式反应量表评分（0=从来没有问题；1=几乎从来没有问题；2=有时有问题；3=经常有问题；4=几乎总是有问题）。
一旦评分，项目将被反向评分并线性转换为 0-100 等级（0=100、1=75、2=50、3=25、4=0），因此分数越高表明健康相关质量越好生活。
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第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周 Vineland-II 适应行为综合标准评分相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 是一种测量发育障碍个体的沟通、日常生活技能、社交、运动技能（仅限 6 岁以下儿童）和适应不良（未在本研究中评估）行为的工具。
调查访谈表（即半结构化访谈）将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。
将获得社交、沟通、日常生活技能和运动技能（仅限 6 岁以下）各个领域的领域分数，并用于计算 Vineland-II 适应性行为综合分数。
适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。
由于研究因无效而提前中止，因此仅提供描述性统计数据而不是计划的估计值。
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第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周时 Vineland-II 社会化领域标准分数相对于基线的变化
大体时间：基线，第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 是一种测量发育障碍个体的沟通、日常生活技能、社交、运动技能（仅限 6 岁以下儿童）和适应不良（未在本研究中评估）行为的工具。 调查访谈表（即半结构化访谈）将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。 将获得社交、沟通、日常生活技能和运动技能（仅限 6 岁以下）各个领域的领域分数，并用于计算 Vineland-II 适应性行为综合分数。 适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。 由于研究因无效而提前中止，因此仅提供描述性统计数据而不是计划的估计值。 |
基线，第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周时 Vineland-II 通信领域标准分数相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 是一种测量发育障碍个体的沟通、日常生活技能、社交、运动技能（仅限 6 岁以下儿童）和适应不良（未在本研究中评估）行为的工具。
调查访谈表（即半结构化访谈）将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。
将获得社交、沟通、日常生活技能和运动技能（仅限 6 岁以下）各个领域的领域分数，并用于计算 Vineland-II 适应性行为综合分数。
适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。
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第 12 周和第 24 周
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第 12 周和第 24 周时 Vineland-II 日常生活技能领域标准分数相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 是一种测量发育障碍个体的沟通、日常生活技能、社交、运动技能（仅限 6 岁以下儿童）和适应不良（未在本研究中评估）行为的工具。 调查访谈表（即半结构化访谈）将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。 将获得社交、沟通、日常生活技能和运动技能（仅限 6 岁以下）各个领域的领域分数，并用于计算 Vineland-II 适应性行为综合分数。 适应性行为综合评分的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好。 由于研究因无效而提前中止，因此仅提供描述性统计数据而不是计划的估计值。 |
第 12 周和第 24 周
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通过临床整体印象严重程度 (CGI-S) 测量的临床印象严重程度相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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CGI-S 反映了评分者对受试者当前自闭症严重程度的印象，分为 7 分制，从无症状 (1) 到非常严重的症状 (7)。
CGI-S 评分的变化计算为基线与第 12 周和第 24 周之间绝对 CGI-S 评分的增加或减少。
报告分数相对于基线的每次变化的参与者百分比。
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第 12 周和第 24 周
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临床印象的改善，通过临床整体印象改善 (CGI-I) 衡量
大体时间：第 12 周和第 24 周
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这是评估患者状况改善情况的 7 点李克特量表。
分数范围从最差的 7 分（非常差）到最好的 1 分（大大提高）。
在此量表上，分数越低越好，表示进步更大。
报告每个分数的参与者百分比。
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第 12 周和第 24 周
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汉密尔顿焦虑量表 (HAM-A) 总分和领域分在第 12 周和第 24 周时相对于基线的变化
大体时间：第 12 周和第 24 周
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HAM-A 是一个包含 14 个项目、评估者管理的访谈，评估过去 7 天内焦虑症状的严重程度。
七项评估心理焦虑，七项评估躯体焦虑。
每个项目都使用 5 点症状严重程度反应量表，范围从无 (0) 到非常严重 (4)。
计算总分，范围从 0 到 56；分数越高表示焦虑越严重。
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第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 2DC 分数提高 >=6 分的受试者比例
大体时间：第 12 周和第 24 周
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Vineland-II 是一种测量发育障碍个体的沟通、日常生活技能、社交、运动技能（仅限 6 岁以下儿童）和适应不良（未在本研究中评估）行为的工具。 调查访谈表（即半结构化访谈）将提供给受试者在本研究中的可靠研究伙伴，在此期间，评估者或临床医生将向研究伙伴提出与受试者的活动和行为有关的开放式问题。 将获得社交、沟通、日常生活技能和运动技能（仅限 6 岁以下）各个领域的领域分数，并用于计算 Vineland-II 适应性行为综合分数。 适应性行为综合的标准化分数范围为 20-160，分数越高表示功能越好 所有改善至少 6 分的参与者都包含在 >=6 分阈值中 |
第 12 周和第 24 周
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发生不良事件的参与者百分比
大体时间：第 24 周至大约 2 岁
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根据 ICH 临床试验质量管理规范指南，不良事件是临床研究对象服用药物产品时发生的任何不良医学事件，无论其因果归因如何。 盲法治疗期持续 24 周，开放标签延长 (OLE) 治疗期持续长达 2 年。 该研究提前终止，因此没有达到计划的结束日期。 |
第 24 周至大约 2 岁
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月8日
初级完成 (实际的)
2020年3月4日
研究完成 (实际的)
2020年7月1日
研究注册日期
首次提交
2018年4月12日
首先提交符合 QC 标准的
2018年4月12日
首次发布 (实际的)
2018年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年10月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年10月26日
最后验证
2021年10月1日
更多信息
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其他研究编号
- WN39434
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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自闭症谱系障碍的临床试验
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteInstituto de Salud Carlos III完全的
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Dren BioNovotech Health Holdings Pte. Ltd.招聘中侵袭性 NK 细胞白血病 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤 Gamma-Delta T 细胞淋巴瘤 | LGLL - 大颗粒淋巴细胞白血病 | 系统性 EBV1 T 细胞淋巴瘤，如果 CD8 阳性 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | 原发性皮肤CD8+侵略性表皮T细胞淋巴瘤 | 细胞毒性PTCL-NOS（CD8+或CD56+和细胞毒性标记） | 皮肤PTCL-NOS（CD8+或CD56+和细胞毒性标记）美国, 澳大利亚, 台湾, 法国, 西班牙, 意大利, 香港, 德国, 韩国
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Memorial Sloan Kettering Cancer Center招聘中蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件美国
安慰剂的临床试验
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City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI)完全的造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤美国
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Luye Pharma Group Ltd.尚未招聘
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Mila (bMotion Technologies)完全的