自閉症スペクトラム障害の成人における 2 年間の非盲検延長によるバロバプタンの研究
2021年10月26日 更新者：Hoffmann-La Roche
自閉症スペクトラム障害の成人における Balovaptan の第 III 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、有効性、および安全性試験、2 年間の非盲検延長
この研究では、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の成人 (18 歳以上) を対象に、バロバプタン 10 mg を 1 日 1 回 (QD) 経口投与した場合の有効性、安全性、および薬物動態を、対応するプラセボと比較して評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
322
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Dothan、Alabama、アメリカ、36303
- Harmonex Neuroscience Research
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
- Southwest Autism Research & Resource Center
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Arkansas
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Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
- Woodland Research Northwest, LLC
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- University of California , Los Angeles (UCLA); Child, Adolescent Psychiatry
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San Diego、California、アメリカ、92108
- PCSD Feighner Research
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San Francisco、California、アメリカ、94115
- University of California at San Francisco
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80910
- MCB Clinical Research Centers
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06519-1124
- Yale University / Yale-New Haven Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- Sarkis Clinical Trials
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- APG- Advanced Psychiatric Group
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Palmetto Bay、Florida、アメリカ、33157
- IMIC Inc.
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、アメリカ、60637
- Uni of Chicago; Centre For Advanced Medicine
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Louisiana
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Lake Charles、Louisiana、アメリカ、70601
- Lake Charles Clinical Trials, LLC
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- University of Minnesota Medical Center-Fairview
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63132
- Millennium Psychiatric Associates, LLC
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New York
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New York、New York、アメリカ、10019
- Hapworth Research Inc.
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New York、New York、アメリカ、10032
- Center for Autism and the Developing Brain
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Orangeburg、New York、アメリカ、10962
- Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
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Staten Island、New York、アメリカ、10312
- Richmond Behavioral Associates
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals
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Columbus、Ohio、アメリカ、43210
- Ohio State University
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73116
- Cutting Edge Research Group
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15203
- UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- Vanderbilt University Medical Center; Department of Psychiatry
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759
- BioBehavioral Research of Austin, PC
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Houston、Texas、アメリカ、77090
- Red Oak Psychiatry Associates, PA
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Utah
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Orem、Utah、アメリカ、84058
- Aspen Clinical Research
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Washington
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Bellevue、Washington、アメリカ、98007
- Northwest Clinical Research Center
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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Edinburgh、イギリス、EH4 2XU
- Western General Hospital; Wellcome Trust CRF
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Glasgow、イギリス、G51 4TF
- Queen Elizabeth University Hospital; Clinical Research Facility
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London、イギリス、SE5 9RS
- Kings College Hospital; Kings Clinical Research Facility
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London、イギリス、W1G 9JF
- RE:Cognition Health; RE:Cognition Health
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Lombardia
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Pavia、Lombardia、イタリア、27100
- ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento
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Piacenza、Lombardia、イタリア、29121
- AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento
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Piemonte
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Torino、Piemonte、イタリア、10138
- ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale
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Sicilia
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Catania、Sicilia、イタリア、95123
- A.O.U. Policlinico - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti
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British Columbia
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Kelowna、British Columbia、カナダ、V1Y 1Z9
- Okanagan Clinical Trials
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Ontario
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East York、Ontario、カナダ、M4G 1R8
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital; Autism Research Centre
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London、Ontario、カナダ、N6A 4G5
- University of Western Ontario
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Sevicio de Psiquiatría
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Servicio de Psiquiatria del niño y del adolescente
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Valladolid、スペイン、47012
- Hospital Universitario Rio Hortega; Departamento de Psiquiatria
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Barcelona
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Terrassa、Barcelona、スペイン、08221
- Hospital Mutua de Terrassa; Departamento de Psiquiatria
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Bordeaux、フランス、33076
- Hopital Charles Perrens; Centre de Ressources Autisme Aquitaine
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LYON Cedex、フランス、69003
- Hospices Civils de Lyon; Centre d'Investigation Clinique Pédiatrique
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Sotteville Les Rouen、フランス、76300
- Centre hospitalier du Rouvray; CRAHN Centre de Ressources Autisme Haute-Normandie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -被験者は自閉症診断のためのASDのDSM-5基準を満たし、ADOS-2基準を使用して確認されます
- -SRS-2、プロキシバージョン、スクリーニング時の合計tスコア> = 66
- WASI®-IIで70以上のフルスケールIQスコア
- 研究者の意見では、被験者には適切な研究パートナーがいます
- -出産の可能性のある女性の場合：治療期間中および治験薬の最終投与後少なくとも28日間、禁欲を続けるか、失敗率が1年あたり1％未満の避妊方法を使用することに同意する
- -許可された薬物療法（スクリーニング前の12週間安定した用量で）および行動療法レジメン（スクリーニング前の6週間安定したレジメン）による治療、そのような治療法は研究全体を通して安定したままであり、24週目の訪問前に予想される変化はありません
除外基準:
- -妊娠中または授乳中、または研究中に妊娠する予定
- -スクリーニング前の6週間以内に心理社会的介入の新規または主要な変更を以前に開始した
- -不安定または制御されていない臨床的に重要な情動障害または精神障害および/または安全性または有効性のエンドポイントの評価を妨げる可能性のある神経障害
- 過去12か月間の物質使用障害
- 調査官の意見では、自殺行動の重大なリスク
- -過去6か月以内に十分に制御されていないと考えられるてんかんまたは発作障害、または過去6か月以内の抗けいれん療法の変更
- 末梢神経障害の臨床診断
- 過去2年以内に、不安定または臨床的に重要な心血管疾患
- コントロールされていない高血圧
- 過去12か月以内の原因不明の失神エピソード
- -CK-MB、高感度心筋トロポニンT、心筋トロポニンI、および/またはN末端プロB型ナトリウム利尿ペプチドの正常上限を超える確認された上昇
- -B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎ウイルス（HCV）抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）1または2の陽性の血清学的結果
- -凝固障害、出血性疾患、血液疾患、血液悪性腫瘍、骨髄抑制（医原性を含む）、または現在の主要な出血イベントの病歴
- -研究の実施を妨げる可能性のある、またはそれらの治療を妨げる可能性のある付随する疾患または状態、または研究者の意見では、この研究の被験者に許容できないリスクをもたらすもの
- 血液学のパラメータに臨床的に重大な異常が確認された
- -臨床化学、凝固、または尿検査のパラメーターに臨床的に重大な異常が確認されている
- 治癒したとみなされない場合、悪性腫瘍の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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参加者は、一致するプラセボを受け取ります。
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実験的：バロバプタン
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参加者は、1日1回（QD）10 mgの経口投与バロバプタンを受け取ります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Vineland Adaptive Behavior Scales (Vineland-II) Two-domain Composite (2DC) スコアの 24 週目のベースラインからの変化。
時間枠：24週目
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Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) スコアは、コミュニケーション ドメインの標準スコアと社会化ドメインの標準スコアの平均として定義されます。
2 つの個別ドメイン標準スコアのいずれかが欠落している場合、2DC スコアは計算されません。
Vineland™-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および不適応行動を測定する手段です。
この研究では、調査インタビューフォームが被験者の信頼できる研究パートナーに与えられ、その間に評価者または臨床医が研究パートナーに被験者の活動と行動に関する自由回答式の質問をします。
適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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24週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Vineland-II 2DC スコアの 12 週目のベースラインからの変化
時間枠：第12週
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Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) スコアは、コミュニケーション ドメインの標準スコアと社会化ドメインの標準スコアの平均として定義されます。
2 つの個別ドメイン標準スコアのいずれかが欠落している場合、2DC スコアは計算されません。
Vineland™-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力、および不適応行動を測定する手段です。
この研究では、調査インタビューフォームが被験者の信頼できる研究パートナーに与えられ、その間に評価者または臨床医が研究パートナーに被験者の活動と行動に関する自由回答式の質問をします。
適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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第12週
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小児生活の質 (PedsQL) インベントリの 12 週目と 24 週目のベースラインからの変更
時間枠：12週目と24週目
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小児生活の質のインベントリ PedsQL™4.0
ジェネリック コア スケール評価は、4 つのコア スケール ドメインを含む 23 項目のアンケートで構成されています。身体機能 (8 項目)。感情機能 (5 項目);社会的機能 (5 項目);および学校機能 (5 項目)。
項目は、5 点のリッカート型応答尺度で採点されます (0 = まったく問題にならない、1 = ほとんど問題にならない、2 = 時々問題になる、3 = しばしば問題になる、4 = ほとんど常に問題になる)。
スコアが付けられると、アイテムは逆にスコア付けされ、0 ～ 100 のスケール (0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0) に直線的に変換されるため、スコアが高いほど健康関連の質が高いことを示します。人生。
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12週目と24週目
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Vineland-II適応行動複合標準スコアの12週目と24週目のベースラインからの変化
時間枠：12週目と24週目
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Vineland-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応 (この研究では評価されていません) の行動を測定する手段です。
調査インタビュー フォーム (すなわち、半構造化インタビュー) は、この研究で被験者の信頼できる研究パートナーに実施されます。その間、評価者または臨床医は研究パートナーに、被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問をします。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、および運動能力 (最大 6 歳まで) の個々のドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動総合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
無益のために研究が早期に中止されたため、計画された推定値の代わりに記述統計のみが提示されました。
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12週目と24週目
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Vineland-II社会化ドメイン標準スコアの12週目と24週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、12週目および24週目
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Vineland-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応 (この研究では評価されていません) の行動を測定する手段です。 調査インタビュー フォーム (すなわち、半構造化インタビュー) は、この研究で被験者の信頼できる研究パートナーに実施されます。その間、評価者または臨床医は研究パートナーに、被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問をします。 ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、および運動能力 (最大 6 歳まで) の個々のドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動総合スコアの計算に使用されます。 適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。 無益のために研究が早期に中止されたため、計画された estimand の代わりに記述統計量のみが提示されました。 |
ベースライン、12週目および24週目
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Vineland-II 通信ドメイン標準スコアの 12 週目と 24 週目のベースラインからの変化
時間枠：12週目と24週目
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Vineland-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応 (この研究では評価されていません) の行動を測定する手段です。
調査インタビュー フォーム (すなわち、半構造化インタビュー) は、この研究で被験者の信頼できる研究パートナーに実施されます。その間、評価者または臨床医は研究パートナーに、被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問をします。
ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、および運動能力 (最大 6 歳まで) の個々のドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動総合スコアの計算に使用されます。
適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。
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12週目と24週目
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Vineland-II 日常生活スキル ドメイン標準スコアの 12 週目と 24 週目のベースラインからの変化
時間枠：12週目と24週目
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Vineland-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応 (この研究では評価されていません) の行動を測定する手段です。 調査インタビュー フォーム (すなわち、半構造化インタビュー) は、この研究で被験者の信頼できる研究パートナーに実施されます。その間、評価者または臨床医は研究パートナーに、被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問をします。 ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、および運動能力 (最大 6 歳まで) の個々のドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動総合スコアの計算に使用されます。 適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します。 無益のために研究が早期に中止されたため、計画された推定値の代わりに記述統計のみが提示されました。 |
12週目と24週目
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Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) によって測定される臨床印象の重症度のベースラインからの変化
時間枠：12週目と24週目
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CGI-S は、無症状 (1) から非常に重度の症状 (7) までの 7 段階スケールで、被験者の現在の自閉症の重症度に対する評価者の印象を反映しています。
CGI-S スコアの変化は、ベースラインと 12 および 24 週の間の絶対 CGI-S スコアの増減として計算されました。
ベースラインからのスコアの各変化について報告された参加者の割合。
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12週目と24週目
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Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) によって測定される臨床印象の改善
時間枠：12週目と24週目
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これは、患者の状態の改善を評価する 7 点のリッカート尺度です。
スコアは、最悪の 7 (非常に悪い) から最高の 1 (非常に改善) までの範囲です。
この尺度ではスコアが低いほど優れており、改善が大きいことを示します。
各スコアについて報告された参加者の割合。
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12週目と24週目
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ハミルトン不安評価尺度（HAM-A）の合計およびドメインスコアにおける12週目および24週目のベースラインからの変化
時間枠：12週目と24週目
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HAM-A は、過去 7 日間の不安症状の重症度を評価する 14 項目の評価者によるインタビューです。
7 つの項目が精神的不安を評価し、7 つの項目が身体的不安を評価します。
各項目は、なし (0) から非常に深刻 (4) までの 5 段階の症状の重症度反応スケールを使用します。
0 から 56 までの合計スコアが計算されます。スコアが高いほど、より深刻な不安を示します。
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12週目と24週目
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Vineland-II 2DC スコアが 6 ポイント以上改善した被験者の割合
時間枠：12週目と24週目
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Vineland-II は、発達障害のある個人のコミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動能力 (6 歳までの子供のみ)、および不適応 (この研究では評価されていません) の行動を測定する手段です。 調査インタビュー フォーム (すなわち、半構造化インタビュー) は、この研究で被験者の信頼できる研究パートナーに実施されます。その間、評価者または臨床医は研究パートナーに、被験者の活動や行動に関する自由回答形式の質問をします。 ドメイン スコアは、社会化、コミュニケーション、日常生活スキル、および運動能力 (最大 6 歳まで) の個々のドメインに対して取得され、Vineland-II 適応行動総合スコアの計算に使用されます。 適応行動複合体の標準化されたスコアは 20 ～ 160 の範囲で、スコアが高いほど機能が優れていることを示します 少なくとも 6 ポイント改善したすべての参加者は、>=6 スコアしきい値に含まれます |
12週目と24週目
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有害事象のある参加者の割合
時間枠：24週目～約2年
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グッド クリニカル プラクティスのための ICH ガイドラインによると、有害事象とは、因果関係に関係なく、医薬品を投与された臨床調査対象者におけるあらゆる不都合な医学的発生です。 盲検治療期間は 24 週間続き、非盲検延長 (OLE) 治療期間は最大 2 年間続きました。 研究は途中で終了したため、予定された終了日に達しませんでした。 |
24週目～約2年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年8月8日
一次修了 (実際)
2020年3月4日
研究の完了 (実際)
2020年7月1日
試験登録日
最初に提出
2018年4月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月12日
最初の投稿 (実際)
2018年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年10月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月26日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WN39434
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
自閉症スペクトラム障害の臨床試験
プラセボの臨床試験
-
Shanghai Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.完了
-
Consano Bio募集坐骨神経痛 | 坐骨神経根症 | 腰仙神経根症 | 腰仙神経根症候群 | 腰仙部神経根痛 | 坐骨神経痛オーストラリア
-
Palacky University完了