Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av balovaptan hos voksne med autismespektrumforstyrrelse med en 2-års åpen utvidelse

26. oktober 2021 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En fase III, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av balovaptan hos voksne med autismespektrumforstyrrelse med en 2-års åpen utvidelse

Denne studien vil evaluere effekten, sikkerheten og farmakokinetikken til 10 mg oral administrering av balovaptan én gang daglig (QD) sammenlignet med matchende placebo hos voksne (18 år og eldre) med autismespektrumforstyrrelse (ASD).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

322

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • British Columbia
      • Kelowna, British Columbia, Canada, V1Y 1Z9
        • Okanagan Clinical Trials
    • Ontario
      • East York, Ontario, Canada, M4G 1R8
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital; Autism Research Centre
      • London, Ontario, Canada, N6A 4G5
        • University of Western Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
    • Alabama
      • Dothan, Alabama, Forente stater, 36303
        • Harmonex Neuroscience Research
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Southwest Autism Research & Resource Center
    • Arkansas
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Woodland Research Northwest, LLC
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California , Los Angeles (UCLA); Child, Adolescent Psychiatry
      • San Diego, California, Forente stater, 92108
        • PCSD Feighner Research
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • University of California at San Francisco
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80910
        • MCB Clinical Research Centers
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519-1124
        • Yale University / Yale-New Haven Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Sarkis Clinical Trials
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • APG- Advanced Psychiatric Group
      • Palmetto Bay, Florida, Forente stater, 33157
        • IMIC Inc.
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • Uni of Chicago; Centre For Advanced Medicine
    • Louisiana
      • Lake Charles, Louisiana, Forente stater, 70601
        • Lake Charles Clinical Trials, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota Medical Center-Fairview
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63132
        • Millennium Psychiatric Associates, LLC
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10019
        • Hapworth Research Inc.
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Center for Autism and the Developing Brain
      • Orangeburg, New York, Forente stater, 10962
        • Nathan S. Kline Institute for Psychiatric Research
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10312
        • Richmond Behavioral Associates
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73116
        • Cutting Edge Research Group
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15203
        • UPMC Western Psychiatric Institute and Clinic
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Vanderbilt University Medical Center; Department of Psychiatry
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • BioBehavioral Research of Austin, PC
      • Houston, Texas, Forente stater, 77090
        • Red Oak Psychiatry Associates, PA
    • Utah
      • Orem, Utah, Forente stater, 84058
        • Aspen Clinical Research
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Forente stater, 98007
        • Northwest Clinical Research Center
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • Hopital Charles Perrens; Centre de Ressources Autisme Aquitaine
      • LYON Cedex, Frankrike, 69003
        • Hospices Civils de Lyon; Centre d'Investigation Clinique Pédiatrique
      • Sotteville Les Rouen, Frankrike, 76300
        • Centre hospitalier du Rouvray; CRAHN Centre de Ressources Autisme Haute-Normandie
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento
      • Piacenza, Lombardia, Italia, 29121
        • AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento
    • Piemonte
      • Torino, Piemonte, Italia, 10138
        • ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte - Dip. Salute Mentale
    • Sicilia
      • Catania, Sicilia, Italia, 95123
        • A.O.U. Policlinico - V. Emanuele - P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Sevicio de Psiquiatría
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Servicio de Psiquiatria del niño y del adolescente
      • Valladolid, Spania, 47012
        • Hospital Universitario Rio Hortega; Departamento de Psiquiatria
    • Barcelona
      • Terrassa, Barcelona, Spania, 08221
        • Hospital Mutua de Terrassa; Departamento de Psiquiatria
      • Edinburgh, Storbritannia, EH4 2XU
        • Western General Hospital; Wellcome Trust CRF
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Queen Elizabeth University Hospital; Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Kings College Hospital; Kings Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, W1G 9JF
        • RE:Cognition Health; RE:Cognition Health

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Personen oppfyller DSM-5-kriteriene for ASD for en autismediagnose og er bekreftet ved hjelp av ADOS-2-kriterier
  • SRS-2, proxy-versjon, total t-score >=66 ved screening
  • En fullskala IQ-score >=70 på WASI®-II
  • Forsøkspersonen har en passende studiepartner, etter etterforskerens oppfatning
  • For kvinner i fertil alder: avtale om å forbli avholdende eller bruke en prevensjonsmetode med en feilrate på <1 % per år i løpet av behandlingsperioden og i minst 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet
  • Behandling med tillatte medisiner (i en stabil dose i 12 uker før screening) og atferdsterapiregimer (regimer stabile i 6 uker før screening), med den hensikt at slike behandlinger forblir stabile gjennom hele studien og uten forventede endringer før besøket uke 24

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming, eller intensjon om å bli gravid under studien
  • Tidligere igangsetting av ny eller større endring i psykososial intervensjon innen 6 uker før screening
  • Ustabile eller ukontrollerte klinisk signifikante affektive eller psykotiske lidelser og/eller nevrologisk lidelse som kan forstyrre vurderingen av sikkerhets- eller effektendepunkter
  • Ruslidelser siste 12 måneder
  • Betydelig risiko for selvmordsatferd, mener etterforskeren
  • Epilepsi eller anfallsforstyrrelse anses som ikke godt kontrollert i løpet av de siste 6 månedene eller endringer i antikonvulsiv behandling i løpet av de siste 6 månedene
  • Klinisk diagnose av perifer nevropati
  • I løpet av de siste 2 årene, ustabil eller klinisk signifikant kardiovaskulær sykdom
  • Ukontrollert hypertensjon
  • Uforklarlig synkopal episode i løpet av de siste 12 månedene
  • Bekreftet heving over øvre normalgrense for CK-MB, høysensitiv hjertetroponin T, hjertetroponin I og/eller N-terminalt pro B-type natriuretisk peptid
  • Positive serologiresultater for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt C-virus (HCV) antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) 1 eller 2
  • Anamnese med koagulopatier, blødningsforstyrrelser, bloddyskrasier, hematologiske maligniteter, myelosuppresjon (inkludert iatrogen) eller nåværende større blødningshendelse
  • Samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre, eller behandling som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller som etter etterforskerens mening ville utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen i denne studien
  • Bekreftet klinisk signifikant abnormitet i parametere for hematologi
  • Bekreftet klinisk signifikant abnormitet i parametere for klinisk kjemi, koagulasjon eller urinanalyse
  • Medisinsk historie med malignitet, hvis den ikke anses som helbredet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne vil motta matchende placebo.
Eksperimentell: Balovaptan
Deltakerne vil motta 10 mg oral administrering balovaptan en gang daglig (QD).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved uke 24 på Vineland Adaptive Behavior Scales (Vineland-II) To-domene Composite (2DC) Score.
Tidsramme: Uke 24
Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) Score er definert som gjennomsnittet av kommunikasjonsdomenets standardpoengsum & Sosialiseringsdomenestandardscore. Hvis noen av de 2 individuelle domenestandardskårene mangler, beregnes ikke 2DC-poengsummen. Vineland™-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter og mistilpasset atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet vil bli administrert til en forsøkspersons pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til forsøkspersonens aktiviteter og oppførsel. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon.
Uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved uke 12 på Vineland-II 2DC-resultatet
Tidsramme: Uke 12
Vineland™-II Adaptive Behavior Scales 2-Domain Composite (2DC) Score er definert som gjennomsnittet av kommunikasjonsdomenets standardpoengsum & Sosialiseringsdomenestandardscore. Hvis noen av de 2 individuelle domenestandardskårene mangler, beregnes ikke 2DC-poengsummen. Vineland™-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter og mistilpasset atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet vil bli administrert til en forsøkspersons pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til forsøkspersonens aktiviteter og oppførsel. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon.
Uke 12
Endring fra baseline ved uke 12 og 24 i Pediatric Quality of Life (PedsQL) Inventory Generic Core Scales, versjon 4.0, på sammendrag og totalpoeng
Tidsramme: Uke 12 og 24
Pediatrisk livskvalitetsinventar PedsQL™4.0 Generisk kjerneskalavurdering består av et spørreskjema med 23 elementer som omfatter 4 kjerneskaladomener: Fysisk funksjon (8 elementer); Emosjonell funksjon (5 elementer); Sosial funksjonering (5 elementer); og Skolefunksjon (5 stk). Elementer scores på en 5-punkts Likert-svarskala (0=aldri et problem; 1=nesten aldri et problem; 2=noen ganger et problem; 3=ofte et problem; og 4=nesten alltid et problem). Når de er scoret, vil elementene bli reversert og lineært transformert til en 0-100 skala (0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0), slik at høyere skår indikerer bedre helserelatert kvalitet på liv.
Uke 12 og 24
Endring fra baseline ved uke 12 og 24 i Vineland-II Adaptive Behavior Composite Standard Score
Tidsramme: Uke 12 og 24
Vineland-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter (bare hos barn opp til 6 år) og maladaptiv (ikke vurdert i denne studien) atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet (dvs. semi-strukturert intervju) vil bli administrert til en subjekts pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til subjektets aktiviteter og oppførsel. Domenepoeng vil bli oppnådd for de individuelle domenene sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter og motoriske ferdigheter (kun opptil 6 år) og brukes til å beregne Vineland-II Adaptive Behavior Composite-poengsum. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon. Bare beskrivende statistikk presentert i stedet for det planlagte estimerte på grunn av tidlig seponering av studien på grunn av nytteløshet.
Uke 12 og 24
Endring fra baseline ved uke 12 og 24 på Vineland-II Socialization Domain Standard Score
Tidsramme: Baseline, uke 12 og 24

Vineland-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter (bare hos barn opp til 6 år) og maladaptiv (ikke vurdert i denne studien) atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet (dvs. semi-strukturert intervju) vil bli administrert til en subjekts pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til subjektets aktiviteter og oppførsel. Domenepoeng vil bli oppnådd for de individuelle domenene sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter og motoriske ferdigheter (kun opptil 6 år) og brukes til å beregne Vineland-II Adaptive Behavior Composite-poengsum. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon.

Kun beskrivende statistikk presentert i stedet for planlagt estimand på grunn av tidlig avslutning av studien på grunn av nytteløshet.

Baseline, uke 12 og 24
Endring fra baseline i uke 12 og 24 på Vineland-II Communication Domain Standard Score
Tidsramme: Uke 12 og 24
Vineland-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter (bare hos barn opp til 6 år) og maladaptiv (ikke vurdert i denne studien) atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet (dvs. semi-strukturert intervju) vil bli administrert til en subjekts pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til subjektets aktiviteter og oppførsel. Domenepoeng vil bli oppnådd for de individuelle domenene sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter og motoriske ferdigheter (kun opptil 6 år) og brukes til å beregne Vineland-II Adaptive Behavior Composite-poengsum. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon.
Uke 12 og 24
Endring fra baseline i uke 12 og 24 på Vineland-II Daily Living Skills Domain Standard Score
Tidsramme: Uke 12 og 24

Vineland-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter (bare hos barn opp til 6 år) og maladaptiv (ikke vurdert i denne studien) atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet (dvs. semi-strukturert intervju) vil bli administrert til en subjekts pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til subjektets aktiviteter og oppførsel. Domenepoeng vil bli oppnådd for de individuelle domenene sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter og motoriske ferdigheter (kun opptil 6 år) og brukes til å beregne Vineland-II Adaptive Behavior Composite-poengsum. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon.

Bare beskrivende statistikk presentert i stedet for det planlagte estimerte på grunn av tidlig seponering av studien på grunn av nytteløshet.

Uke 12 og 24
Endring fra baseline i alvorlighetsgrad av kliniske visninger målt ved klinisk global visningsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Uke 12 og 24
CGI-S reflekterer vurdererens inntrykk av pasientens nåværende autismealvorlighet på en 7-punkts skala som strekker seg fra ingen symptomer (1) til svært alvorlige symptomer (7). Endringer i CGI-S-poengsum ble beregnet som økning eller reduksjon i absolutte CGI-S-score mellom baseline og uke 12 og 24. Prosentandelen av deltakerne rapporterte for hver endring i poengsum fra baseline.
Uke 12 og 24
Forbedringer i kliniske visninger, målt ved klinisk global visningsforbedring (CGI-I)
Tidsramme: Uke 12 og 24
Dette er en 7-punkts Likert-skala som vurderer bedring av pasientens tilstand. Poengsummen varierer fra den dårligste poengsummen på 7 (Svært mye dårligere) til den beste poengsummen på 1 (Svært mye forbedret). Lavere skår er bedre på denne skalaen, og indikerer større forbedring. Prosentandelen av deltakerne rapporterte for hver poengsum.
Uke 12 og 24
Endring fra baseline ved uke 12 og 24 i Hamilton Anxiety Rating Scale (HAM-A) Total og Domain Scores
Tidsramme: Uke 12 og 24
HAM-A-en er et intervju med 14 punkter som administreres av vurderer, som vurderer alvorlighetsgraden av angstsymptomer i løpet av de siste 7 dagene. Syv elementer vurderer psykisk angst og syv vurderer somatisk angst. Hvert element bruker en 5-punkts symptomalvorlighetsresponsskala, som strekker seg fra ingen (0) til svært alvorlig (4). Det beregnes en totalscore som varierer fra 0 til 56; høyere skårer indikerer mer alvorlig angst.
Uke 12 og 24
Andel av emner med >=6-poengs forbedring i Vineland-II 2DC-poengsum
Tidsramme: Uke 12 og 24

Vineland-II er et instrument som måler kommunikasjon, dagliglivsferdigheter, sosialisering, motoriske ferdigheter (bare hos barn opp til 6 år) og maladaptiv (ikke vurdert i denne studien) atferd hos personer med utviklingshemming. Spørreundersøkelsesintervjuskjemaet (dvs. semi-strukturert intervju) vil bli administrert til en subjekts pålitelige studiepartner i denne studien, hvor vurdereren eller klinikeren vil stille åpne spørsmål til studiepartneren knyttet til subjektets aktiviteter og oppførsel. Domenepoeng vil bli oppnådd for de individuelle domenene sosialisering, kommunikasjon, daglige livsferdigheter og motoriske ferdigheter (kun opptil 6 år) og brukes til å beregne Vineland-II Adaptive Behavior Composite-poengsum. Standardiserte skårer på den adaptive atferdskompositten varierer fra 20-160 med høyere skårer som indikerer bedre funksjon

Alle deltakere som har en forbedring på minst 6 poeng er inkludert i >=6 poenggrensen

Uke 12 og 24
Prosentandel av deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Uke 24 og opp til ca. 2 år

I henhold til ICH-retningslinjen for god klinisk praksis, er en uønsket hendelse enhver uheldig medisinsk hendelse i et klinisk undersøkelsesobjekt som har administrert et farmasøytisk produkt, uavhengig av årsakssammenheng.

Den blindede behandlingsperioden fortsatte i 24 uker, Open Label Extension (OLE) behandlingsperiode fortsatte i opptil 2 år. Studien ble avsluttet for tidlig, og nådde derfor ikke den planlagte sluttdatoen.

Uke 24 og opp til ca. 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. august 2018

Primær fullføring (Faktiske)

4. mars 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

20. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. oktober 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2021

Sist bekreftet

1. oktober 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Autismespektrumforstyrrelse

Kliniske studier på Placebo

Abonnere