Eficacia de los cannabinoides en la esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de la motoneurona
30 de marzo de 2023 actualizado por: Gold Coast Hospital and Health Service
Un estudio aleatorizado, doble ciego, de un solo centro sobre la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del extracto medicinal a base de cannabis (aceite de CBD de MediCabilis) para frenar la progresión de la enfermedad en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de la neurona motora
Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo sobre un extracto medicinal a base de cannabis (aceite de CBD MediCabilis), en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica o enfermedad de la neurona motora.
Los participantes serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir aceite de CBD de MediCabilis o aceite de placebo.
La duración del tratamiento es de 6 meses con un seguimiento de seguridad de un mes.
Los participantes serán revisados todos los meses, ya sea cara a cara o por teléfono, y serán evaluados para recopilar datos para los objetivos del estudio, como ALSFRS-R, capacidad vital forzada, puntuación de dolor y espasticidad y calidad de vida.
Treinta (30) participantes serán aleatorizados.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
17
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Queensland
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Gold Coast, Queensland, Australia, 4215
- Gold Coast Hospital and Health Service
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
25 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Afectados por ELA/EMN, ya sea de definitivo o probable según los criterios revisados de El Escorial
- Puede proporcionar consentimiento informado por escrito
- Capaz y dispuesto a cumplir con todos los requisitos de estudio.
- Hombre o mujer, de 25 a 80 años
- Inicio del primer síntoma en los últimos 2 años
- Capacidad vital forzada (FVC) de al menos 60% en la línea de base
Criterio de exclusión:
- Participantes que están postrados en cama
- Haber usado o tomado cannabis o medicamentos a base de cannabinoides dentro de los 30 días posteriores al ingreso al estudio
- Antecedentes de cualquier trastorno psiquiátrico que no sea depresión asociado con su afección subyacente, incluidos los antecedentes familiares inmediatos de esquizofrenia.
- Consumo excesivo de alcohol o uso de drogas ilícitas
- Hipersensibilidad a los cannabinoides o a alguno de los excipientes
- Cualquiera de los siguientes: eGFR
- Falta de voluntad de una participante femenina en edad fértil, o de su pareja, para usar métodos anticonceptivos efectivos durante el estudio y 30 días después.
- Embarazada, madre lactante o participante femenina que planee un embarazo durante el curso del estudio y durante los 30 días posteriores
- Recibió cualquier fármaco o dispositivo médico en investigación dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
- Cualquier otra enfermedad o trastorno importante que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo al participante debido a su participación en el estudio o pueda influir en el resultado del estudio o en la capacidad del participante para participar en el estudio.
- Incapacidad para cooperar con los procedimientos del estudio.
- No está dispuesto a dejar de conducir un vehículo o de operar maquinaria peligrosa mientras toma el fármaco del estudio.
- Afiliación estrecha con el equipo de estudio, p. pariente cercano del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador activo: Aceite de CBD MediCabilis
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50 mg de CBD:
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Comparador de placebos: Aceite de placebo
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El placebo contendrá solo aceite de semilla de cáñamo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Diferencia en la puntuación total media de la Escala de calificación funcional de ALS-Revisada (ALSFRS-R) entre los grupos al final del tratamiento (Puntuación total: min 0-max 48) [eficacia]
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales de calificación funcional de ALS en el ALSFRS-R a las 24 semanas.
La puntuación total oscila entre 0 y 48.
Un valor más alto representa un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Diferencia en el volumen medio de Capacidad Vital Forzada (FVC) entre los grupos al final del tratamiento [eficacia]
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en el volumen de Capacidad Vital Forzada en la Prueba de Función Pulmonar a las 24 semanas
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Línea base hasta el día 180
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Naturaleza y número de eventos adversos [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento evaluados por CTCAE v4.0 a las 24 semanas
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Línea base hasta el día 180
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Diferencia en la escala de calificación numérica media para la puntuación total de espasticidad entre los grupos al final del tratamiento (puntuaciones 0-100)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de espasticidad en la escala de calificación numérica para la espasticidad a las 24 semanas.
La puntuación total oscila entre 0 y 100.
Los valores más altos representan un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Diferencia en la escala de calificación numérica media para la puntuación total del dolor entre los grupos al final del tratamiento (puntuación total min:1-max:100)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación total del dolor en la escala de calificación numérica para el dolor a las 24 semanas.
La puntuación total oscila entre 0 y 100.
Un valor más alto representa un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Diferencia en el porcentaje medio de la puntuación de pérdida de peso total entre los grupos al final del tratamiento (puntuación porcentual mín.: 0- máx.: 100)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en la pérdida de peso en el porcentaje de pérdida de peso total a las 24 semanas.
El porcentaje varía de 0 a 100.
Un valor más alto representa un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Diferencia en la puntuación total media de la calidad de vida específica de la ALS revisada (ALSSQOL-R) entre los grupos al final del tratamiento (Puntuación total min:0-max:460)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la calidad de vida en la puntuación ALS Specific Quality of Life-Revised (ALSSQOL-R) a las 24 semanas.
La puntuación total oscila entre 0 y 460.
Una puntuación más alta representa un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia en la puntuación total media del Edinburgh Cognitive and Behavioral ALS Screen (ECAS) entre los grupos al final del tratamiento (Puntuación 0-136)
Periodo de tiempo: Línea base hasta el día 180
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de calidad de vida en la puntuación total revisada de calidad de vida específica de ALS (ALSSQOL-R) a las 24 semanas.
La puntuación total oscila entre 0 y 100.
Una puntuación más alta representa un mejor resultado.
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Línea base hasta el día 180
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
9 de enero de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
30 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de septiembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
1 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- GCMR0001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Este estudio cumplirá con la Política de intercambio de datos del gobierno australiano, la Política de acceso abierto del NHMRC y la Regla de envío de información de resultados y registro de ensayos clínicos.
Se pueden solicitar datos adicionales a los autores. Sin embargo, la decisión de divulgar datos se basa únicamente en la discreción de los autores y la agencia de financiación.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .