Evaluar los perfiles de eficacia y seguridad/tolerabilidad del antroquinonol en pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA)

Criterios de inclusión:

1. Diagnóstico de LMA recidivante después de al menos 1 régimen de quimioterapia o en el momento del diagnóstico inicial cuando no es posible un tratamiento intensivo (basado en criterios estándar).
2. Hombres y mujeres de 18 a 70 años de edad.
3. Estado funcional ECOG = 0 o 1.
4. Capacidad para cumplir con los requisitos del estudio y dar su consentimiento informado por escrito.
5. Supervivencia esperada más de 3 meses.
6. Las pacientes con potencial reproductivo preservado aceptan utilizar, con su pareja, anticoncepción adecuada durante todo el estudio y durante los 30 días siguientes (métodos anticonceptivos con confiabilidad superior al 90%: capuchones cervicales con espermicida, diafragmas con espermicida, preservativos con espermicida intravaginal, no hormonales). dispositivos intrauterinos), o la verdadera abstinencia sexual.

Criterio de exclusión:

1. Leucemia promielocítica aguda (LPA).
2. Hemoglobina ≤ 7g/dL o plaquetas ≤ 50.000.

3. Función hepática y renal anormal:

   • Bilirrubina total > 2 mg/dL;
   • AST y ALT > 2,5 × LSN;
   • Creatinina > 1,5 × LSN, O aclaramiento de creatinina < 50 ml/min/1,73 m2.
4. El sujeto no se ha recuperado a eventos adversos de grado ≤ 1 debido a medicamentos en investigación o quimioterapéuticos o trasplante de células madre que se administraron > 4 semanas antes de la inscripción en el estudio.
5. Paciente que ha tenido en los últimos 3 años cualquier neoplasia maligna previa o concomitante EXCEPTO carcinoma de células basales o escamosas de la piel tratado adecuadamente, carcinoma in situ del cuello uterino o vejiga, carcinoma ductal in situ de la mama.
6. Sujetos con cualquier infección activa grave (es decir, que requieran un agente antibiótico, antifúngico o antiviral intravenoso).
7. Sujetos con virus de inmunodeficiencia humana conocido, hepatitis B o C activa.
8. Sujetos que tengan cualquier otra enfermedad potencialmente mortal o disfunción de un sistema orgánico que, en opinión del investigador, comprometería la seguridad del sujeto o interferiría con la evaluación de la seguridad del fármaco del estudio.
9. Abuso de sustancias o abuso de alcohol conocido o sospechado.
10. Pacientes con antecedentes de trastornos convulsivos o leucemia del sistema nervioso central.
11. Pacientes con enfermedades intercurrentes no controladas que incluyen, entre otras, enfermedades neurológicas sintomáticas; infección sistémica activa, no controlada, considerada oportunista, potencialmente mortal o clínicamente significativa en el momento del tratamiento; insuficiencia cardíaca congestiva sintomática; angina de pecho inestable; arritmia cardiaca; enfermedad pulmonar significativa o hipoxia; o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
12. Incapacidad para tragar medicamentos orales o un trastorno gastrointestinal agudo reciente con diarrea, por ejemplo, enfermedad de Crohn, malabsorción o diarrea CTCAE grado > 2 de cualquier etiología al inicio del estudio.
13. Cirugía mayor previa o trauma dentro de los 28 días anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio.
14. Una prueba de embarazo en orina positiva (tira) para pacientes mujeres en edad fértil.