Avaliar os perfis de eficácia e segurança/tolerabilidade do antroquinonol em pacientes adultos com leucemia mielóide aguda (LMA)

Critério de inclusão:

1. Diagnóstico de LMA recidivante após pelo menos 1 regime de quimioterapia ou no diagnóstico inicial quando não for possível tratamento intensivo (com base em critérios padrão).
2. Homens e mulheres de 18 a 70 anos.
3. Status de desempenho ECOG = 0 ou 1.
4. Capacidade de cumprir os requisitos do estudo e dar consentimento informado por escrito.
5. Sobrevida esperada superior a 3 meses.
6. Pacientes com potencial reprodutivo preservado concordam em usar, com seu parceiro, contracepção adequada durante todo o estudo e por 30 dias (métodos contraceptivos com confiabilidade superior a 90%: capuz cervical com espermicida, diafragma com espermicida, preservativo com espermicida intravaginal, dispositivos intra-uterinos) ou abstinência sexual verdadeira.

Critério de exclusão:

1. Leucemia promielocítica aguda (LPA).
2. Hemoglobina ≤ 7g/dL ou plaquetas ≤ 50.000.

3. Função hepática e renal anormal:

   • Bilirrubina total > 2 mg/dL;
   • AST e ALT > 2,5 × LSN;
   • Creatinina > 1,5 × LSN, OU depuração de creatinina < 50 mL/min/1,73m2.
4. O sujeito não se recuperou para eventos adversos de grau ≤ 1 devido a medicamentos em investigação ou quimioterápicos ou transplante de células-tronco que foram administrados > 4 semanas antes da inscrição no estudo.
5. Paciente que teve nos últimos 3 anos qualquer malignidade anterior ou concomitante, EXCETO carcinoma basocelular ou escamoso da pele adequadamente tratado, carcinoma in situ do colo do útero ou bexiga, carcinoma ductal in situ da mama.
6. Indivíduos com qualquer infecção ativa grave (isto é, requerendo um antibiótico intravenoso, antifúngico ou agente antiviral).
7. Indivíduos com vírus da imunodeficiência humana conhecido, hepatite B ou C ativa.
8. Indivíduos que tenham qualquer outra doença com risco de vida ou disfunção do sistema orgânico que, na opinião do investigador, comprometeria a segurança do indivíduo ou interferiria na avaliação da segurança do medicamento do estudo.
9. Abuso conhecido ou suspeito de substâncias ou abuso de álcool.
10. Pacientes com história de distúrbios convulsivos ou leucemia do sistema nervoso central.
11. Pacientes com doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não se limitando a, doença neurológica sintomática; infecção sistêmica ativa, descontrolada, considerada oportunista, com risco de vida ou clinicamente significativa no momento do tratamento; insuficiência cardíaca congestiva sintomática; angina de peito instável; Arritmia cardíaca; doença pulmonar significativa ou hipóxia; ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam o cumprimento dos requisitos do estudo.
12. Incapacidade de engolir medicamentos orais ou um distúrbio gastrointestinal agudo recente com diarreia, por exemplo, doença de Crohn, má absorção ou diarreia de grau CTCAE > 2 de qualquer etiologia no início do estudo.
13. Grande cirurgia prévia ou trauma dentro de 28 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo.
14. Um teste de gravidez de urina positivo (tira) para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar.